causata dal defcit dellenzima -L-iduronidasi con accumulo lisosomiale di
Eparan solfato e Dermatan solfato. Viene trattata con limpiego ev dellenzima Laronidasi Aldurazyme f ev 2,9 mg/5ml prodotto con tecnica ricombinante alle dosi di 125.000 U/Kg/sett indefnitivamente. Impiegata nella sindrome di Hurler e di Scheie (Chan, Current Therapy 2005). Il trattamento riduce lepatomegalia, migliora la crescita, la motilit articolare, riduce gli episodi di apnea notturna e il ritardo mentale (Kakkis, NEJM 344, 182; 2001). Effetti collaterali: vampate, cefalea, febbre e orticaria (The Med. Letter 1168; 2003). Estratto da Pocket Manual Terapia 2015 - www.pocketmanualterapia.com Seguici su www.facebook.com/PMTerapiabartoccioni o Twitter: Terapia Bartoccioni