Festival della Scienza

Conferenza il 29 ottobre, alle 15:00 Aula Polivalente San Salvatore Piazza Sarzano Terapia genica e cellulare Stato dell'arte e prospettive future Maria Grazia Roncarolo , Introduttore: Franca Dagna Bricarelli Da 16 anni Negli ultimi dieci anni abbiamo assistito a una vera rivoluzione nella diagnosi e terapia di molte malattie genetiche invalidanti o a rischio di vita. Le tecniche del DNA ricombinante, la clonazione del genoma umano e la messa a punto di vettori virali per il trasferimento genico hanno infatti consentito un approccio molecolare allo studio e cura delle malattie genetiche del sangue e del sistema immunitario. Grazie a queste tecniche innovative, e ai risultati pre-clinici che ne hanno dimostrato sicurezza ed efficacia, sono stati realizzati numerosi studi clinici con esito positivo. Un successo italiano, portato come esempio in tutto il mondo, lo studio clinico di terapia genica per i bambini malati di immunodeficienza combinata grave dovuta ad un difetto di adenosin deaminasi (ADA-SCID), attuato dall'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano. La ricerca ha portato infatti alla cura definitiva dei pazienti, utilizzando le cellule staminali ematopoietiche ingegnerizzate. A tale terapia, l'Agenzia europea per i medicinali ha attribuito inoltre la designazione di farmaco orfano. Grazie a risultati come questo, i trattamenti basati sulla terapie genica e cellulare sono oggi una realt importante e in continua espansione. Un settore da esplorare, che offre una straordinaria opportunit di cura per molte patologie genetiche, tra cui le malattie neurodegenerative, le malattie metaboliche, l'emofilia e la talassemia. Biografie Maria Grazia Roncarolo Direttore Scientifico dell'Istituto Scientifico Universitario San Raffaele di Milano e Professore in Pediatria presso la Facolt di Medicina e Chirurgia dell'Universit Vita-Salute San Raffaele di Milano. Ha lavorato per molti anni all'estero, prima a Lione, presso il Centro Trapianti dell'Ospedale Edouard Herriot e in seguito negli Stati Uniti presso il DNAX Research Institute of Molecular and Cellular Biology. stata direttore all'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET) di Milano dal Giugno 2000 al Settembre 2008. Dal 2000 responsabile della Unit di Ricerca Clinica Pediatria dell'HSR-TIGET e dal 2003 Direttore del Programma di Ricerca Strategico di Immunoematologia Pediatrica dell'HSR-TIGET. Franca Dagna Bricarelli, biologo specialista in Genetica Medica, attualmente coordinatore del Dipartimento Ligure di Genetica con l'incarico di riorganizzare e potenziare la genetica in Liguria.Ha contribuito alla pubblicazione di libri di genetica, anche a scopo divulgativo. Ha pubblicato circa 350 lavori su riviste internazionali.

Ingresso: Biglietti Festival Prenotazione: consigliata

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