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Statistica Medica
modulo dell’esame in
Riabilitazione Basato sulle Prove di Efficacia
Email: marco.bettiol@uniroma1.it
Introduzione
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Programma del corso
TESTI DI RIFERIMENTO:
Fowler, Jim, et al. Statistica per le professioni sanitarie. EdiSES, 2006.
Bowers, David. Medical statistics from scratch: an introduction for health
professionals. John Wiley & Sons, 2019
Introduzione Programma Corso
Perché la statistica nelle professioni sanitarie?
1) Per tenersi aggiornati studiando la letteratura scientifica corrente.
2) Per riflettere sui nostri pazienti, sulle nostre casistiche!
Perché dobbiamo riflettere sulle nostre casistiche? Per tenersi aggiornati, basta
leggere quello che scrivono gli Americani, gli Inglesi, i Tedeschi, …
Esempio:
Popolazione statistica: tutti I neonati maschi
Campione:sottoinsieme dei neonati maschi sottoposti alla pesatura
Unità di campionamento (elemento): neonato maschio
Variabile; peso
Osservazione: 3.6 Kg
Introduzione Programma Corso
Motivazioni Statistica
Metodologia
Schema della metodologia statistica
Parametri della popolazione: test
Popolazione ipotesi e estimatori
obiettivo
ento
Inferenza
am
Campion
Statistica
descrittiva Statistiche
Campione (media, varianza, …)
Grafici (istogrammi,
diagrammi a torta, …)
Introduzione Programma Corso
Motivazioni Statistica
Metodologia
Schema della metodologia statistica
Parametri della popolazione: test
Popolazione Sotto-insieme ipotesi e estimatori
obiettivo rappresentante la totalità
della popolazione
obiettivo
Inferenza
Campionamento
Statistica
descrittiva Statistiche
Campione (media, varianza, …)
Grafici (istogrammi,
diagrammi a torta, …)
Introduzione Programma Corso
Motivazioni Statistica
Metodologia
Schema della metodologia statistica
Parametri della popolazione: test
Popolazione fornisce una sintesi ipotesi e estimatori
obiettivo chiara e concisa della
massa dei dati, in forma
numerica e/o grafica
amento
Inferenza
Campion
Statistica
descrittiva Statistiche
Campione (media, varianza, …)
Grafici (istogrammi,
diagrammi a torta, …)
Introduzione Programma Corso
Motivazioni Statistica
Metodologia
Schema della metodologia statistica
consente di
generalizzare le Parametri della popolazione: test
Popolazione osservazioni effettuate ipotesi e estimatori
obiettivo su un campione,
opportunamente
sintetizzate attraverso la
Statistica Descrittiva, alla
popolazione di origine
del campione.
amento
Inferenza
Campion
Statistica
descrittiva Statistiche
Campione (media, varianza, …)
Grafici (istogrammi,
diagrammi a torta, …)
Introduzione Programma Corso
Motivazioni Statistica
Metodologia
Esempio dell’analisi statistica: i sondaggi politici
Qual è l’orientamento politico degli elettori italiani?
Siamo più di 51 milioni, è un procedimento estremamente dispendioso.
Le indagini sull’intera popolazione vengono effettuate ogni 5 anni in
corrispondenza delle elezioni politiche.
Nel periodo tra le elezioni, i partiti politici effettuano dei sondaggi. Delle
ditte specializzate nei sondaggi di opinione estraggono dei campioni
rappresentativi della popolazione italiana, i soggetti selezionati vengono
intervistati e i risultati vengono sintetizzati attraverso la statistica
descrittiva.
I risultati conseguiti sul campione vengono poi generalizzati alla
popolazione di origine attraverso l’inferenza. In genere, per esprimere
l’incertezza insita nel procedimento, le percentuali di elettori favorevoli
ad un determinato partito non vengono espresse con dei valori precisi,
ma con degli intervalli, detti intervalli di confidenza.
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Costanti & Variabili
Costante: caratteristica che non cambia nelle diverse unità di osservazione
Variabile: caratteristica che varia da un’unità di osservazione all’altra
Le variabili …i dati
No Sì
Il dato può essere ordinato in modo I dati vengono da una misura o da
significativo? un conteggio?
No Sì Conteggio Misura
Esempi:
Gruppo Scala del Numero volte Peso
sanguigno coma utilizzo inalatore
Lezione 1: gestione dei dati Variabili
Errori sistematici e casuali
Errore casuale: dovuti a influenze non controllabili e non unidirezionali (cioè a media nulla)
che intervengono durante una serie di misure
Errore sistematico: deviazioni dal valor vero che durante la misura sono costanti in entità e
mantengono lo stesso segno.
Parametri influenzati:
Precisione Accuratezza
Lezione 1: gestione dei dati Variabili
Proprietà misura
Principali proprietà di una misura
Accuratezza: grado di concordanza tra il valor medio desunto attraverso una o più misure e
il relativo valore vero.
Precisione: grado di convergenza dei dati rilevati individualmente rispetto al valore medio.
Una misura è tanto più precisa quanto più i singoli valori misurati in condizioni di
ripetitibilità/riproducbilità si concentrano intorno alla media della serie di misure effettuate.
Ripetibilità: capacità di ottenere lo stesso valore nelle stesse condizioni
Riproducibilità: capacità di ottenere lo stesso valore in condizioni differenti
8 9 10 11 12 13 14 15
11.5 12.5
Limiti dell’osservazione ‘12’
12±0.5
Proporzione: rapporto di una parte con l’intero. Se moltiplicata per 100, diventa
una percentuale (%)
Es: in 8 ore, un impiegato passa 2 ore per lo svolgimento di un lavoro X,
allora la proporzione di tempo speso è 2:8=0.25 e la percentuale 25%
Tasso: valore di una variabile in rapporto ad un’unità di misura
Es: tasso di natalità, ovvero il numero di nascite all’anno calcolato su 1000
individui
Nella classificazione dei soggetti la distribuzione di frequenza deve essere esaustiva (vanno riportati tutti i
valori assunti dalla variabile) e non-ambigua (ogni soggetto deve appartenere ad una sola classe)
Lezione 1: gestione dei dati Variabili Frequenza
Proprietà misura
Variabili derivate
Creazione della tabella di frequenza
I dati raccolti vanno organizzati per permettere ulteriori interpretazioni e analisi.
Si parte da misure non raggruppate, ad es:
Alcuni valori ripetuti (ad es 3.1 Kg). Non ha senso registrare tutti valori singolarmente,
utilizziamo le classi di frequenza: è una classe in cui previsto intervallo di valori (3.1
Kg±0.05 Kg). Si compila quindi la tabella di frequenza (slide succesiva)
Inferenza
Campion
(teoria p
Statistica
descrittiva Statistiche
Campione (media, varianza, …)
Grafici (istogrammi,
diagrammi a torta, …)
Lezione 1: gestione dei dati Variabili Frequenza
Proprietà misura Campionamento
Variabili derivate
Il campionamento
Non possibile inserire nello studio tutta la popolazione.
Soluzione: estrarre un campione e utilizzare l’informazione del campione per le
deduzioni sulla popolazione (“inferenza”)
Raccomandazioni:
1. Formulare gli obiettivi dello studio
2. Decidere quale tipo di analisi si debba condurre per soddisfare tali obiettivi
3. Decidere quali dati siano necessari per facilitare l’analisi
4. Raccogliere I dati richiesti dalla ricerca
}
Campionamento casuale semplice
Popolazioni finite (ogni membro
Campionamento sistematico
popolazione identificato)
Campionamento stratificato
Campionamento per quote
Campionamento a grappolo
} Popolazioni infinite (non possibil elencare tutti
gli elementi della popolazione)
Esempio
Scopo di uno studio: misurare efficacia terapia antiasmatica
Popolazione: 800 pazienti di un medico di medicina generale
Campionamento: estrazione di 20 persone
Osservazione: numero di attacchi acuti di asma nell’arco degli ultimi 12 mesi
(anno in corso) e dei 12 mesi precedenti (anno prima)
Lezione 1: gestione dei dati Variabili Frequenza
Proprietà misura Campionamento
Variabili derivate
Il campionamento
Piani di campionamento
Ogni individuo della popolazione in
Campionamento casuale semplice studio ha la stessa probabilità di
Campionamento sistematico essere incluso nel campione
Campionamento stratificato
Campionamento per quote
Campionamento a grappolo
Esempio
Associamo un numero ad ogni paziente.
Estraiamo 20 numeri su 800 in maniera casuale
Metodo di campionamento da preferirsi, per alti numeri. Non garantisce che il
campione sia rappresentativo della popolazione
Lezione 1: gestione dei dati Variabili Frequenza
Proprietà misura Campionamento
Variabili derivate
Il campionamento
Piani di campionamento
Primo soggetto scelto in modo
Campionamento casuale semplice casuale e poi si scelgono altri
Campionamento sistematico soggetto seguendo un algoritmo di
Campionamento stratificato successione
Esempio
Associamo un numero ad ogni paziente.
Si fissa l’intervallo necessario per selezionare il campione (passo di
campionamento). Nel nostro es. Ampiezza popolazione / ampiezza campione =
800/20=40
Esempio
Si selezionano I primi 20 pazienti rispondenti ai criteri. Ad es primi 20 pzienti che
si recano dal medico generico.
Svantaggio: la selezione degli individui non avviene in modo casuale, gli
individui possono non essere rappresentativi della popolazione
Lezione 1: gestione dei dati Variabili Frequenza
Proprietà misura Campionamento
Variabili derivate
Il campionamento
Piani di campionamento
Campionamento casuale semplice
Campionamento sistematico
Campionamento stratificato
Campionamento per quote Popolazione suddivisa in
sottogruppi, detti grappoli, da cui
Campionamento a grappolo
individuati degli individui.
Esempio
Si selezionano 20 iscritti per ogni medico di base
Esempio
Si selezionano 20 iscritti per ogni medico di base
33%
53%
14%
14
12
10 calcio
8
nuoto
6
4 altro
2
0
Ia Ib Ic Id
Soluzione
Componenti 1 2 3 4 5
Famiglie 2 5 7 4 2
L’unità è la famiglia
la variabile il numero di componenti,
quantitativa discreta
Peso
Nascita Bambine Bambini Bambine
(Kg) Freq Freq Frequenza Bambini
assoluta assoluta relativa Freq relativa
0,5-2,5 140 134 0,08 0,07
2,5-3,0 308 275 0,18 0,14
3,0-3,5 723 724 0,43 0,37
3,5-4,2 483 741 0,29 0,37
4,2-6,0 39 104 0,02 0,05
Totale 1693 1978 1 1
0,05
Errore casuale
Clinical Trials
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Introduzione ai Trial Clinici
Modelli studio campionario utili per sondaggi opinione, misura tempi attesa nello
studio medico, corretto utilizzo di un certo dispositivo, …
Ma se lo scopo è studiare efficacia di un determinato farmaco rispetto ad uno già
presente nel mercato?
Clinical Trial: studi in ambito sanitario che riguardano il confronto tra 2 o più
trattamenti per valutare quale sia più efficace
Aspetto importante: assegnazione con metodo casuale (randomizzazione) degli
individui al gruppo di trattamento o al gruppo di controllo. Perché trial clinico sia
efficace, la sola differenza tra gruppo di controllo e gruppo di trattamento deve
essere il trattamento stesso. Da evitare una selezione che favorisca uno dei due
gruppi (errore chiamato «distorsione da selezione»)
Vantaggi:
• Spesso forniscono la migliore evidenza in supporto dei rapporti di causa-effetto
• Base per le norme della salute pubblica
• Riducono/eliminano i pregiudizi e la confusione
Considerare effetti psicologiciche possono influire sul risultato del trial clinico
Ad es:
Pazienti che credono di essere sottoposti ad una terapia hanno decorso migliore sia
nel trattamento sia per gli effetti collaterali -> si usa il placebo o il trattamento
standard nel gruppo controllo. Studio a singolo cieco (paziente non conosce il suo
trattamento)
Da ricercatore possibile fonte di distorsione. Studio a doppio cieco
Trial clinici più affidabili sono gli studi randomizzati controllati a doppio cieco
Visto che le condizioni di cui sopra difficili da rispettare, si sconsiglia di utilizzare dati
storici nei trial clinici
2) Non è etico condurre trial clinici con metodi errati o che siano troppo piccoli
e quindi mancanti della potenza statistica sufficiente per determinare quale dei
due metodi proposti sia migliore.
Uno studio falsamente negativo porterebbe a negare ai futuri pazienti un
trattamento migliore