Disegno di studio

RCT
(randomized controlled trial) STUDIO RANDOMIZZATO CONTROLLATO

È il disegno di studio migliore presente nelle nostre conoscenze; si tratta di una RICERCA SPERIMANTALE
(=STUDIO ATTRAVERSO GLI ESPERIMENTI)

Esistono (in questo studio) però delle variabili, e nelle RCT è importante studiare se esistono correlazione di
causa tra queste variabili: dipendenti e indipendenti.

Es. un intervento può provocare un miglioramento/peggioramento/nessun cambiamento rispetto all’

outcome e noi dobbiamo capire cosa provoca questo cambiamento.

L’outcome è ciò che noi dobbiamo studiare.

Non sperimentale=osservazionale
È ciò che dobbiamo ricordarci in questa fase, dove il nostro compito (attuato senza intervenire è
esclusivamente l’osservazione del fenomeno e dell’esplorazione delle correlazioni esistenti

Es. in un gruppo di persone che fumano stiamo cercando una correlazione se tramite il fumo si presentano
problemi respiratori.

Il fumare non è un intervento ma una condizione di base.

Adesso dobbiamo limitarci a controllare che tipi di problemi causa il fumo (respiratori/motori/sessuali) e
verificare se questi problemi siano effettivamente provocati da esso.

Molto importante è anche che uno studio RCT è meno valido di una serie di studi RCT, poiché potremmo
avere un migliore risultato sfruttando più dati possibili, il problema è che comunque la scienza non è
matematica, e possiamo esclusivamente avvicinarci al risultato migliore senza però mai raggiungerlo.

Un RCT studia qualsiasi tipo di: intervento; farmaco; vaccino; processo.

Es. nessun vaccino può essere introdotto nel sistema sanitario se non è stato prima studiato.

Spesso i farmaci vengono dati troppo per scontato ignorando tutta la ricerca ai posteri di questi ultimi, che
prima di essere immessi nel mercato, essi devono aver ricevuto un RCT e noi dobbiamo assicurarci che esso
sia accaduto.

Com’è strutturato?
Quando noi entriamo su https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/ se vogliamo trovare immediatamente uno
studio di tipo RCT il titolo dello studio contiene obbligatoriamente la parola “trial” (randomizzato).

Pub med, infatti, attribuisce le parole chiave per indicizzare gli studi in modo da facilitarci la ricerca

- Linguaggio P.I.C.O.
Qualsiasi articolo che si definisce scientifico deve obbligatoriamente avere:

-il disegno; i metodi, i risultati e le conclusioni

- una sintesi molto breve dello studio

-una accessibilità semplificata per permettere ai lettori la rapida valutazione

- deve accuratamente riflettere i contenuti dell’articolo senza includere informazioni che non compaiono
nel testo integrale.

Deve oltretutto avere:

KEYWORDS

-da 3 a 6

- in grado di sintetizzare i concetti chiave

Gli articoli che contengono studi RCT dopo aver presentato le keywords devono iniziare con un background
posto nell’introduzione dell’articolo.

Assolutamente importante è oltretutto la dichiarazione di Helsinki= nessun essere umano può essere posto
a studi scientifici senza il suo consenso, questa legge è nata per via delle brutalità accadute nei campi di
sterminio. Questa dichiarazione è importantissima poiché non è etico esporre inutilmente gli esseri umani a
rischi della ricerca.

- Alcuni trial, infatti, sono risultati inutili perché il quesito poteva essere risolto da una revisione
sistematica, senza alcun bisogno di una sperimentazione. Senza una ricerca RCT non sapremo mai se i
farmaci potranno essere utili o risultare dannosi. In medicina c’è sempre un dualismo tra benefici e
rischi, tutti i farmaci possiedono dei rischi ma l’importante è che questi benefici siano nettamente
superiori ai rischi.
- Per fare un nuovo trial (questa parola sottintende sempre una ricerca RCT) bisogna valutare se gli studi
già preesistenti siano sufficienti per rispondere al nostro quesito
- Importante segnalare ogni evidenza di benefici ed effetti avversi, spiegando in che modo nascono e si
producono questi ultimi, suggerendo una macro-spiegazione di come questi interventi dovrebbero
funzionare.

IL FRAMEWORK= modello concettuale-teorico che cerca di dare spiegazioni razionali su come il nostro
intervento dovrebbe funzionare.
Domande da porsi riguardo il nostro RCT:
Questo problema è rilevante?

Analisi contesto assistenziale/organizzativo e confronto con la letteratura

Esiste un framework, un modello concettuale che favorisce la comprensione del problema?

Revisione della letteratura

I risultati dello studio saranno utili alla pratica?

Revisione della letteratura e confronto con il contesto assistenziale/organizzativo

Cosa sono però i risultati?

Sono quei numeri utili alla pratica, riguardo il covid ad esempio sono importanti i numeri di contagi, decessi
e guariti.

Ogni RCT deve rispondere ad obbiettivi ed ipotesi.

Cosa sono gli obbiettivi degli RCT?

Sono i quesiti a cui il trial intende dare una risposta, e spesso riguardando l’efficacia di uno specifico
intervento e il trial deve dare una risposa a questo quesito.

Ma come fa il trial a dare una riposta?

Tramite le ipotesi, (che vengono valutate tramite un’analisi statistica), ad esempio nel caso del vaccino
covid-19, quest’ultimo creerà degli anticorpi in modo da proteggere la persona dal covid al 95%. Questa
percentuale però può essere studiata solo in maniera statistica e cioè tramite dei numeri.

Disegni del trial

Essi devono avere questi requisiti:

- Gruppi paralleli
- Cross-over
- Allocation ratio (gruppo di controllo e non tramite il vaccino reale e uno placebo)
- Temporalità (alcuni test possono durare addirittura mesi)
- Pre-post test (ci saranno misurazioni di parametri specifici prima e dopo l’intervento)
- Centri (mono o multicentrico) (devo capire se il vaccino funziona sia con i pazienti di Sassari, che con
quelli di Olbia e Cagliari e così via)

Dati che verranno spiegati meglio tramite il disegno sottostante

Innanzitutto, vediamo cosa possiamo capire dal nostro disegno del trial

Innanzitutto, abbiamo bisogno di 2 gruppi, l’1 e il 2. Entrambi li trattiamo in egual modo, perciò essi
vengono definiti paralleli;

al gruppo 1 (chiamato anche sperimentale) somministriamo il nostro trattamento (es. un vaccino) al gruppo
2 (chiamato anche gruppo di controllo) no, dando comunque l’impressione ai soggetti di averlo subito (es.
con una soluzione placebo) ed entrambi subiranno lo stesso tempo di trattamento.

Il trial è parallelo nel trattamento e nel tempo (se misuro gli outcome del dolore al gruppo 1, il gruppo 2
subirà lo stesso trattamento).

Uno studio RCT NON può studiare un’intera popolazione ma solo una parte.

Il “Sample population” non è un’intera popolazione ma solo una piccola parte rappresentativa.

Il campione risponde ora ad una domanda: chi subirà il nuovo trattamento e chi no?

I soggetti verranno divisi in modo assolutamente randomico, questo perché se lo facesse un umano
verrebbe sicuramente influenzato e creerebbe degli errori: i BIAS

Errori introdotti in questa fase sfalzerebbero completamente il nostro risultato finale influenzando
irreversibilmente il nostro RCT.

La distribuzione delle persone si definisce ALLOCAZIONE mentre la scelta delle persone al campione, si
chiama ARRUOLAMENTO.

L’allocazione deve avere un rapporto di 1:1, ciò significa che il numero delle persone presenti nel gruppo
sperimentale, deve essere equivalente alle persone presenti nel gruppo di controllo.