M

Franco Mandelli

edicina &solidariet
Periodico dellAsae-Ail di Cagliari - Anno II, n.1

Il mio sogno e il mio impegno: un mondo senza cancro

Emanuele Angelucci
Il ruolo della ricerca scientifica

Antonella Olla:
una vita dedicata alla solidariet

Esperienze:

Il mieloma multiplo La leucemia linfatica cronica Lassistenza domiciliare

Il prof Mandelli nella Sala Consiliare del Comune di Cagliari insieme con un gruppo di volontarie della sezione cittadina dellAIL

Il prof Mandelli firma lautografo su una copia del suo ultimo libro Ho sognato un mondo senza cancro

Sommario
3 4 5 6 7 8 9
Periodico dellAsae-Ail di Cagliari Registrazione n.5 del tribunale di Cagliari in data 14/04/2010 Direttore Responsabile Ottavio Olita Direttore Scientifico Emanuele Angelucci Segretaria di Redazione Sandra Saba Redazione c/o Asae-Ail Ospedale Reg.le Businco Via Jenner - Cagliari E mail: asae.cagliari@tiscali.it Progetto Grafico Diego Dess Nuove Grafiche Puddu Stampa Nuove Grafiche Puddu srl Ortacesus (Ca) Tel. 070 9819015

Sommario

Editoriale Franco Mandelli: una vita per la ricerca e la solidariet Ho sognato un mondo senza cancro

Intervista a Franco Mandelli

Il grazie di Mandelli allAil di Cagliari Antonella Olla: una generosa vita di solidariet - di Ottavio Olita La ricerca scientifica in oncologia ed ematologia Sperimentazione clinica in ematologia ed oncologia Scheda biografica

Medicina & Solidariet

11 13 15 20 24 28 31 32 34

Il mieloma multiplo La leucemia linfatica cronica: dalla diagnosi alla terapia Assistenza domiciliare dei pazienti ematologici Asae-Ail di Cagliari Croce verde di Serramanna Provvedimenti di spesa e progetti della sezione Antonella Olla Asae-Ail di Cagliari I luoghi e le date della manifestazione Stelle di Natale 2011

EDITORIALE

a piena coscienza del cammino che si sta percorrendo, la speranza per la conquista di nuovi traguardi sulla base di quanto quotidianamente si sta costruendo. Questi sono i motivi principali che muovono lAil ad essere presente sul territorio, a promuovere incontri e iniziative, a lavorare fianco a fianco con il personale ospedaliero e con le altre associazioni di volontariato, ad organizzare iniziative, incontri, scambi. E a non dimenticare quanti con dedizione, passione, coraggio hanno impegnato se stessi a sostegno dellumanit sofferente. E sul racconto delle azioni decise partendo da questi valori che stato costruito il secondo numero di Medicina & Solidariet. Innanzi tutto il doveroso omaggio a colui che riconosciuto come padre della moderna Ematologia italiana, quel prof. Franco Mandelli instancabile propagatore di una speranza coltivata da tutti, ma che nelle sue parole e nel suo impegno esce dallesclusiva dimensione del sogno per cominciare ad acquistare contorni reali: riuscire a curare il cancro come linfluenza. Il professor Mandelli ha saputo trasmettere questa sua certezza anche in chi ha potuto ascoltarlo a Cagliari. Poi il ricordo di una donna coraggiosa e sensibile, madre affettuosa e capace di grande solidariet che per 25 anni ha lavorato nellAil: la signora Antonella Olla, alto esempio di impegno generoso e spontaneo. A lei stata intestata la sezione di Cagliari dellAssociazione. Infine i nuovi locali, il nuovo day hospital, gli ambienti pi spaziosi ottenuti con la completa ristrutturazione dellUnit Operativa di Ematologia e Centro Trapianti diretta dal dottor Emanuele Angelucci. I lavori, cominciati nel marzo 2009 si sono conclusi nel dicembre 2011. Importante segnale di cambiamento in meglio della struttura ospedaliera per chi si sottopone alle cure ed anche per chi vi lavora. Oltre alla narrazione di questi eventi principali questo giornale offre, com nella sua natura, approfondimenti scientifici, ma anche elementi di conoscenza su quanti affiancano lAil sul terreno dellimpegno per la solidariet. E dato che, cos come avvenuto per il primo numero, usciamo a ridosso delle festivit di Natale e Capodanno 2012 giungano a tutti i lettori i pi cari e sinceri auguri di serenit, salute, gioia. Ottavio Olita

INCONTRI

Franco Mandelli: una vita per la ricerca e la solidariet

a buon diritto considerato il padre nobile dellEmatologia in Italia. Non solo se ne occupa con entusiasmo e grandi risultati nei campi della ricerca, della diagnosi e della terapia ma per i pazienti, i loro familiari, i colleghi, tutto il personale che negli ospedali affronta ogni giorno i problemi delle malattie del sangue un campione di generosit e solidariet. versit di Milano, cominci la sua carriera nel 1962 con la libera docenza in Patologia Speciale Medica e Metodologia Clinica; tre anni pi tardi divenne docente di Clinica Generale e Terapia Medica; dal 1967 45 anni fa ha cominciato ad occuparsi di Ematologia. Gi lanno successivo, nel 1968-69, divenne professore della stessa branca specialistica allUniversit della Sapienza di Roma. Afferma rapidamente la propria competenza e la propria autorevolezza e nel 1975 diventa direttore della Scuola di Specializzazione in Ematologia nella stessa Universit romana. Quellincarico ha conservato per trentanni, fino al 2006. Sempre alla Sapienza ha fondato nel 1979 il Centro di Ematologia e lo ha diretto fino al 2003 istituendo reparti ospedalieri con ricoveri per anziani, adulti e bambini, centro trapianti di cellule staminali, ambulatori, servizio per le malattie emorragiche e trombotiche, casaalloggio per malati domiciliati o residenti fuori Roma, un pronto soccorso ematologico operativo 24 ore su 24. Dal 1998 Presidente della Fondazione G.I.M.E.M.A. (Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dellAdulto). Dal 2004 Presidente nazionale dellAil, lAssociazione Italiana che lotta contro le Leucemie, i Linfomi e il Mieloma Dal 2011 Professore Emerito di Ematologia dellUniversit la Sapienza di Roma. E questi, infine, sono alcuni dei pi prestigiosi riconoscimenti e premi ottenuti nella sua lunga carriera: Premio Nazionale per lOncologia, assegnatogli dallAccademia Nazionale dei Lincei nel 1987. Medaglia dOro al merito nel campo dellEducazione, dellArte, della Cultura, 1987. Cavaliere di Gran Croce della Repubblica Italiana, 2003. Medaglia dOro concessa dal Presidente della Repubblica per meriti nel campo della Sanit Pubblica, 2005. Il 25 marzo 2010 il professor Franco Mandelli stato ospite della sezione di Cagliari dellAsaeAil ed ha presentato il suo libro. Il ricavato delle vendite del volume andr allAssociazione della quale egli stesso Presidente Nazionale.

Originario di Bergamo, il professor Mandelli si dedic giovanissimo agli studi di medicina e dopo il conseguimento della laurea con il massimo dei voti e la lode allUni-

INCONTRI

Ho sognato un mondo senza cancro

autori: Franco Mandelli, Roberta Colombo editore: Sperling & Kupfer pagine: 268 pubblicazione: 2010

l grazie di una donna guarita dalla leucemia e ora diventata madre. Le visite senza camice per non spaventare i pazienti bambini. Leuforia per un pionieristico trapianto di midollo riuscito che si trasforma in sconforto quando una banale infezione vanifica tutto. Lesistenza di un medico una grande avventura. Quella di Franco Mandelli stata molto di pi: una corsa in salita, cominciata negli anni in cui leucemie e linfomi erano una condanna a morte certa. Il professore - cos lo chiamano i suoi pazienti - ha scelto fin da subito che cosa andava messo al centro: il malato. In nome di questo credo riuscito a fare dellEmatologia di Roma (e italiana) una realt di li-

vello europeo, superando tutti gli ostacoli: la burocrazia ottusa, la scarsa lungimiranza di alcuni colleghi, la cronica mancanza di risorse e di spazi. Ma ha saputo contagiare tutti con il suo cocciuto entusiasmo: dai medici impegnati ai volontari disinteressati e generosi, fino ai personaggi dello spettacolo conquistati dalla sua passione. Attraverso i volti e le storie di uomini, donne e bambini da lui curati, Franco Mandelli racconta per la prima volta la sua vita, esprime il suo netto e lucido punto di vista su alcune questioni cruciali della medicina, rivela la missione che ne ha animato gli sforzi: trasformare leucemie e linfomi in malattie come le altre. Un nemico ostico e terribile,

certo, ma che si pu finalmente sconfiggere. (Prefazione di Maurizio Costanzo e Introduzione di Giuseppe Remuzzi).

INCONTRI

Intervista a Franco Mandelli

di Stefania Divertito

ranco Mandelli uno dei maggiori esperti di ematologia in Italia. Ma questa definizione troppo stretta. Esperienza quarantennale nella lotta contro le malattie del sangue, il presidente dellAil, associazione italiana contro le leucemie, linfomi e mieloma. La sua vita, tutta la sua vita, spesa in primo piano per la ricerca e per lassistenza dei malati. Come scrive lui stesso nella sua autobiografia Ho sognato un mondo senza cancro, (Sperling & Kupfler), al centro di ogni suo impegno ci sono loro, i malati. Lo studio del professor Franco Mandelli, nella sede dellAil di Roma, luminoso. Alle sue spalle c una libreria colma di premi e riconoscimenti. Tra ventanni ce ne saranno sicuramente numerosi altri. Proiettiamoci nel 2031: anche grazie alla sua fervente attivit che la lotta contro le malattie del sangue potr ottenere nuovi e brillanti risultati. Professore, quali saranno le vittorie auspicabili, partendo dai risultati raggiunti? Bisogna distinguere tra le differenti malattie perch c molta differenza tra di esse. La leucemia il

cancro del sangue per eccellenza. Ci sono dei risultati strabilianti anche oggi. Ad esempio la leucemia acuta del bambino 30 anni fa equivaleva a una diagnosi mortale. Oggi si guarisce nell80% dei casi. Ma io non mi accontento. Tra ventanni questa percentuale dovr essere cresciuta ancora molto: mi aspetto che nel 2031 pi del 90% dei bambini possa guarire. Nel caso di adulti e anziani? Oggi guariscono nel 40-50% dei casi. Una percentuale bassa, che credo possa aumentare. Se consideriamo, ad esempio, la leucemia acuta promielocitica, che era una delle forme pi gravi, oggi grazie a dei farmaci molto specifici, sono stati compiuti passi da gigante. Ci aspettiamo che tra ventanni ci saranno ulteriori nuovi protocolli di cura. E mi aspetto che su questa strada arrivino anche nuovi farmaci per aiutare gli anziani, per i quali purtroppo la remissione della malattia dura ancora troppo poco. E per i linfomi? Bisogna distinguere i linfomi di Hodgkin da quelli non Hodgkin, dove esiste tuttoggi un 20-30% che non ce la fa. Qui si stanno ottenendo dei risultati importan-

ti soprattutto per i bambini, con protocolli di cura specifici, ma la sperimentazione per questa fascia di et deve essere maggiormente implementata. Ecco nel 2031 questo dovr essere attuato, anche grazie alla sperimentazione con gruppi europei e internazionali. Poi ci sono le leucemie linfatiche croniche, che colpiscono maggiormente gli anziani, ma non solo. C qualche novit nella cura ma non basta. Mi aspetto un bel balzo in avanti tra ventanni. Invece per le leucemie mieloidi croniche da dieci anni stato scoperto un farmaco specifico che non danneggia le altre cellule sane, ed un risultato eclatante: dopo cinque anni, pi dell80% curato, senza il trapianto. Tra venti anni sar possibile permettere alle pazienti di avere bambini, che per le donne fondamentale e avere una vita normale. Il linfoma non Hodgkin tra i pi resistenti... vero. Il risultato oggi vicino ma non raggiunto ancora. Forse tra ventanni potremmo farcela Professore, qual il suo sogno? un sogno a portata di mano: che non manchi pi il sangue. Vorrei

INCONTRI

che si potesse scrivere una legge per obbligare tutte le persone sane a donarlo. Solo a Roma mancano 35mila unit lanno. Ecco, tra ventanni questo dovr essere assolutamente raggiunto. Auguriamoci che sia un progetto,

dunque, non un sogno. Certo, assurdo pensare che al giorno doggi manchi ancora la cultura della donazione. Uno degli impegni dellAil assicurare la qualit di vita del paziente e della famiglia che deve sostenerlo.

importantissimo per noi. Lobiettivo, e spero che tra ventanni ci saremo, di poter curare a casa pi possibile i malati. fondamentale per migliorare la qualit di vita loro e dei loro familiari.

Dal Prof. Mandelli ai Volontari AIL Cagliari

Ringrazio tutti i volontari AIL per la splendida accoglienza che mi hanno voluto riservare, in occasione della presentazione del mio libro Ho sognato un mondo senza cancro a Cagliari lo scorso 25 marzo. Porter certamente per lungo tempo con me il ricordo di quella splendida Giornata e dellincontro, magnificamente organizzato e coordinato dal Presidente Renzo Pili. I volontari sono una risorsa di valore inestimabile per la nostra Associazione, a Cagliari operano e sostengono il centro di Ematologia dellOspedale Oncologico Businco, un centro di eccellenza diretto dal Prof. Emanuele Angelucci, illustre clinico a cui va tutta la mia stima. La forza e lentusiasmo dei volontari AIL in Sardegna ed in tutta Italia insostituibile. Grazie al loro impegno lAIL sostiene i centri di ematologia, realizza le case alloggio, attiva i servizi di assistenza domiciliare e attua le diverse raccolte fondi. LAIL senza i volontari non esisterebbe e per questo sono e gli sar sempre grato.

Prof. Franco Mandelli

RICORDO ED OMAGGIO

Antonella Olla: una generosa vita di solidariet

di Ottavio Olita

estino beffardo o impronta indelebile nella storia di unassociazione come lAil? E difficile dare una risposta certa allinterrogativo che sorge dal riflettere sulla data che, un anno fa, ha portato via Antonella Olla, colonna portante delle sezioni di Cagliari e del Sulcis Iglesiente dellAssociazione. Mancavano pochi giorni a Natale ed era in pieno svolgimento la manifestazione Stelle di Natale di cui lei si era occupata in prima persona per la citt di Iglesias. Avrebbe festeggiato il suo 44esimo compleanno 27 giorni pi tardi, il 15 gennaio, ma il 19 dicembre la

malattia contro la quale lottava da anni la strapp alladorata figlia, ai pazienti che aiutava con la sua solidale partecipazione, ai tanti volontari e ai molti rappresentanti istituzionali che la conoscevano e la stimavano profondamente. Limpegno di Antonella nellAil, con dedizione totale, era iniziato da giovanissima. Aveva appena 18 anni quando aveva cominciato la sua attivit volontaria nellassociazione. Grazie al suo impegno costante stato progettato ed attuato nella citt di cui era originaria, Carbonia, e in tutto il territorio circostante, un vasto e approfondito programma di conoscenza e

sensibilizzazione sulle tematiche delle emolinfopatie che aveva suscitato lammirazione e il plauso dei residenti e delle amministrazioni. La sua grande sensibilit la portava ad interpretare con grande disponibilit limpegno nei confronti dei pazienti e dei loro familiari che si rivolgevano alle strutture sanitarie o allassociazione. Soprattutto nei primi momenti dellapproccio con la malattia, nelle ore in cui la diagnosi non lascia pi margini di dubbio, diventa fondamentale quel sostegno morale e pratico che il volontariato ben organizzato riesce ad assicurare. Non si mai

RICORDO ED OMAGGIO

tirata indietro, neppure quando il suo male si era aggravato. Dopo 21 anni di impegno continuo la sezione di Cagliari dellAil decise di accoglierla nel Comitato direttivo e di assegnarle lincarico statutario di Segretario. E quello stesso anno, era il 2006, divenne coordinatrice delle attivit associative per il Sulcis Iglesiente. Passata la forte emozione per la sua fine prematura e metabolizzato il dolore per una perdita cos grave, lassemblea dei soci dellAsae-Ail di Cagliari ha ratificato per acclamazione il provvedimento, proposto dal comitato direttivo, per intitolare la sezione al suo nome. Cos la vita generosa di Antonella Olla continuer non solo nei

ricordi di chi le ha voluto bene, lha ammirata o le stato grato, ma anche in quanti, entrando in contatto con lassociazione vorran-

no saperne di pi di questa donna straordinaria nel cui nome proseguir la missione di solidariet di tutti i volontari dellAsae-Ail.

10

CONTRIBUTI SCIENTIFICI

La ricerca scientifica in oncologia ed ematologia

di Emanuele Angelucci

a ricerca scientifica una delle protagoniste della battaglia quotidiana di medici e ricercatori per sconfiggere il cancro. In essa sono riposte le speranze di migliaia di pazienti.

La ricerca serve anche, imponendo metodi rigorosi, a migliorare la pratica clinica quotidiana. E concetto comune che gli ospedali dove si fa ricerca sono anche quelli che forniscono la migliore assistenza perch i medici applicano gli stessi metodi rigorosi della ricerca clinica anche alla pratica assistenziale quotidiana. Ma cosa si intende con ricerca scientifica? La ricerca, specie quella in ambito oncologico, composta da diverse aree, tutte stretta-

mente collegate tra di loro e ognuna fondamentale per raggiungere lobiettivo finale di migliorare la terapia del tumore. In linea generale, fare ricerca significa raccogliere notizie, avviare sperimentazioni e comprendere i risultati per aumentare le conoscenze su un determinato argomento, La ricerca scientifica non per una pratica approssimata e generica, ma unattivit che si basa su regole precise che consentono di arrivare, attraverso percorsi ben definiti, a un risultato concreto, oggettivo e riproducibile. In poche parole si basa sul metodo scientifico, lo stesso introdotto da Galileo Galilei, considerato il padre della scienza moderna. Gli obiettivi Seguendo dunque le regole del metodo scientifico, dei codici deontologici e dei codici etici, i ricercatori lavorano per trovare nuove terapie contro il cancro o addirittura per prevenirlo, ma la strada lunga e composta da molte tappe, ognuna delle quali rappresentata da un particolare tipo di ricerca scientifica. Ne possiamo distinguere almeno 5 in base agli obiettivi dei ricercatori o al tipo di esperimenti che vengono effettuati:

Ricerca di base Ricerca transazionale Ricerca preclinica Ricerca clinica Ricerca epidemiologica 1. La ricerca di base Viene definita ricerca di base quella iniziata senza particolari fini pratici, ma, in un certo senso, guidata soprattutto dalla curiosit del ricercatore che vuole conoscere, per esempio, il meccanismo molecolare che sta alla base di un particolare fenomeno biologico. la ricerca portata avanti sui banconi del laboratorio, tra provette e reagenti chimici e che ci fa capire come funzionano i geni o come le proteine lavorano allinterno del nostro organismo. La ricerca di base apparentemente lontana dal paziente e dalla sua malattia, ma in realt rappresenta il punto di partenza per tutte le successive scoperte anche cliniche: conoscere, per esempio, i meccanismi che regolano lespressione dei geni e che portano la cellula a produrre metastasi tanto per fare un esempio concreto - fondamentale per contrastare in modo sempre pi efficace e sicuro la comparsa del tumore e per creare nuovi farmaci mirati verso bersagli precisi.

11

CONTRIBUTI SCIENTIFICI

2. La ricerca traslazionale In campo oncologico, la ricerca traslazionale verifica la possibilit di trasformare le scoperte scientifiche che arrivano dal laboratorio in applicazioni cliniche per ridurre lincidenza e la mortalit per patologie tumorali. Questa solo una delle definizioni possibili per questo ramo della ricerca scientifica che viene ben rappresentata anche dalla frase dal bancone del laboratorio al letto del paziente (in inglese, from bench to bedside). Si tratta, in altre parole, di costruire una sorta di ponte tra la scienza e la medicina, per poter utilizzare nel modo migliore le scoperte dei ricercatori. Il ponte che collega scienza e medicina, un ponte a due sensi di marcia. Il percorso tradizionale prevede che le informazioni che arrivano dal laboratorio vengano tradotte in strumenti utili da applicare al letto del paziente, cio alla pratica clinica di tutti i giorni, ma non raro che da informazioni che arrivano dallosservazione dei pazienti i ricercatori colgano spunti per nuove ipotesi di studio. 3. La ricerca preclinica Supponiamo che dalla ricerca di base arrivino le indicazioni per un nuovo bersaglio molecolare verso il quale indirizzare gli studi di farmaci da utilizzare nella pratica clinica e nella lotta quotidiana contro il cancro. Prima di valutare gli effetti di una nuova cura sulluomo, per, i ricercatori devono verificarne lefficacia e soprattutto la sicurezza in mo-

delli sperimentali. Si tratta di quella che gli esperti chiamano ricerca preclinica, un tipo di ricerca essenziale prima di passare alla sperimentazione sulluomo. Questo tipo di ricerca serve per valutare un nuovo farmaco, ma anche nuovi strumenti clinici o diagnostici, nuove strategie per la somministrazione dei farmaci eccetera. I ricercatori che si occupano di ricerca preclinica portano avanti esperimenti in vitro e in vivo, cio basati sulluso di provette, geni e cellule coltivate in laboratorio, o sulluso di modelli animali, anche se il loro utilizzo stato notevolmente ridotto negli ultimi anni per motivi etici ed economici. Non possibile fare a meno della ricerca preclinica, poich sulla base dei risultati ottenuti in questi studi vengono disegnati gli studi clinici di fase I, cio le prime fasi della sperimentazione nelluomo. 4. La ricerca clinica Lultima fase della ricerca scientifica prima della approvazione di un nuovo farmaco o di un nuovo tipo trattamento deve, per forza di cose, passare da quella branca della ricerca chiamata ricerca clinica. Si tratta di sperimentazioni che coinvolgono direttamente i pazienti per valutare lefficacia di una nuova molecola o di un nuovo trattamento. La ricerca clinica si divide in quattro fasi. Le prime tre fasi sono necessarie per ottenere lapprovazione del nuovo trattamento e della sua commercializzazione, mentre la quarta

effettuata quando la terapia ha gi ricevuto tale approvazione, per osservarne gli effetti su larga scala. La ricerca clinica comprende gli studi che si occupano di identificare il trattamento o le modalit di trattamento pi efficaci. Tutte le persone che prendono parte agli studi clinici devono firmare un consenso ad entrare nello studio che autorizza i ricercatori a raccogliere i dati che li riguardano e che descrivono le loro reazioni al trattamento studiato. E importante porre laccento sul fatto che le informazioni ottenute nel corso dello studio restano in forma del tutto anonima. Pu succedere che, durante il ricovero in ospedale, il medico chieda al paziente di fare parte di uno studio clinico per sperimentare, per esempio, un nuovo farmaco da affiancare o sostituire alla chemioterapia tradizionale. Il medico tenuto a fornire tutte le indicazioni necessarie per arrivare a una scelta consapevole, senza forzature o condizionamenti e ovviamente il paziente assolutamente libero di decidere se aderire o no alla sperimentazione proposta. Questo significa ottenere il consenso informato che obbligatorio prima di iniziare qualsiasi sperimentazione clinica. 5. La ricerca epidemiologica Gli studi di tipo epidemiologico si occupano, invece, di esaminare la distribuzione della malattia nella popolazione, i fattori di rischio per la sua comparsa e la relazione con abitudini e stili di vita.

12

CONTRIBUTI SCIENTIFICI

Sperimentazione clinica in ematologia ed oncologia

Informazioni per il paziente Domanda. Che cosa la sperimentazione clinica in campo emato-oncologico? Risposta. Sperimentazione clinica controllata o clinical trial uno studio pianificato condotto su pazienti ammalati di malattie ematologiche od oncologiche, con lo scopo di rispondere a precise domande riguardanti lefficacia di nuovi trattamenti e/o di nuove modalit di impiego di trattamenti gi sperimentati. Domanda. Qual il fine ultimo della sperimentazione clinica controllata? Risposta. I risultati della sperimentazione clinica controllata accrescono la conoscenza medica e guidano la decisione medica allimpiego del trattamento capace di ottenere il miglior beneficio per il paziente, valutato in termini di pi lunga sopravvivenza e/o di migliore qualit di vita e/o di minore incidenza o entit di effetti collaterali e/o di minore incidenza di ricadute di malattia. Domanda. Qual limportanza della sperimentazione clinica controllata? Risposta. I progressi della scienza e della medicina in particolare sono il risultato di nuove idee e di nuovi approcci terapeutici la cui efficienza deve essere comprovata attraverso la sperimentazione. I nuovi trattamenti terapeutici (trattamenti sperimentali) debbono provare di essere sicuri ed efficaci, pi sicuri ed efficaci dei trattamenti attuali per poter essere scelti come terapia standard, ovvero come terapia di prima scelta nei confronti di una specifica condizione patologica. I principi della sperimentazione scientifica assicurano la ragionevole certezza dei risultati ottenuti e, quando questi siano positivi, autorizzano lestensione del trattamento sperimentale a tutti i pazienti portatori della medesima patologia. Domanda. Esistono vari tipi di sperimentazione clinica? Risposta. S, esistono numerosi tipi di clinical trial. La risposta della sperimentazione clinica pu riguardare la prevenzione, la diagnosi, il controllo, la cura di una neoplasia, come pure lo studio dellimpatto psicologico della diagnosi sul paziente e sulla famiglia, la prevenzione degli effetti collaterali della terapia, il miglioramento della qualit di vita durante la malattia o durante la terapia, il controllo del dolore neoplastico. Domanda. Esistono varie fasi della sperimentazione clinica? Risposta. S, lo studio dellefficacia terapeutica di un nuovo trattamento passa attraverso varie fasi sperimentali, ciascuna delle quali deve rispondere a specifici interrogativi e a ciascuna delle quali possono essere assegnati pazienti in specifiche condizioni cliniche. Si riconoscono almeno quattro fasi attraverso le quali viene confermata e monitorata lefficacia di un nuovo trattamento, ma le prime tre sono quelle considerate effettivamente sperimentali. Studi di fase I: rispondono alla domanda Di questo nuovo trattamento, che so essere efficace sulla cellula neoplastica, qual la dose e la via di somministrazione capace di ottenere i migliori risultati nelluomo? Studi di fase II: rispondono alla domanda A questo nuovo trattamento, che so essere efficace sulla cellula neoplastica e del quale conosco la dose e la via di somministrazione pi efficace e del quale conosco il margine terapeutico (limite tra efficacia terapeutica sulla neoplasia e tossicit per lorganismo colpito da neoplasia), quali tipi di neoplasia mostrano una risposta misurabile? - Questi studi possiedono una tossicit accettabile e sono volti a gruppi di 100-200 pazienti per ogni tipo di neoplasia

13

CONTRIBUTI SCIENTIFICI

con lo scopo di documentare quali tipi di neoplasia sono pi responsivi alla sostanza in sperimentazione. Studi di fase III: rispondono alla domanda Luso di questo nuovo trattamento, che so essere efficace sulla cellula neoplastica, del quale conosco la dose e la via di somministrazione pi efficace, il margine terapeutico e lattivit nei confronti di questa specifica neoplasia, produce migliori risultati rispetto al trattamento standard? - Questi studi si basano sul confronto di gruppi di pazienti, gli uni sottoposti al trattamento standard e gli altri al trattamento sperimentale. Lattribuzione alluno o allaltro trattamento deve essere casuale e la dimensione dello studio deve essere elevata per fare s che le caratteristiche biologiche dei pazienti si distribuiscano in maniera

casuale tra i trattamenti. I pazienti usualmente eleggibili per gli studi di fase III sono quelli che, con definite caratteristiche di malattia, non sono stati precedentemente trattati. Studi di fase IV: rappresentano, in effetti, la fase osservazionale ovvero il monitoraggio a lungo termine dei trattamenti sperimentali che, una volta superate le precedenti fasi di studio, entrano nella pratica terapeutica e vengono estesi a larga fascia di pazienti. Sono utili alla conferma dellefficacia, della percentuale e della durata di risposta oltre che alla definizione, su larga scala, dellincidenza e severit degli effetti indesiderati a breve e lungo termine. Domanda: sono tutelati i pazienti che partecipano a sperimentazioni

cliniche. Risposta: Assolutamente si e per vari motivi. 1. Alle sperimentazioni cliniche sulluomo si arriva solo dopo lunghe, prolungate e controllate ricerche delle varie fasi che precedono la ricerca clinica. 2. Tutte le varie componenti (diagnostiche e terapeutiche) sono controllate e verificate sia dagli sperimentatori locali sia da sperimentatori esterni. Molto spesso c anche un comitato di controllo indipendente che verifica tutte le fasi ed chiamato per discutere aspetti particolari anche di singoli pazienti. 3. Per i motivi sopra esposti concetto comune che i pazienti che aderiscono a sperimentazioni ricevono qualit di trattamento superiore alla pratica clinica quotidiana.

Il nuovo reparto ematologia

Da Marzo 2009 a Dicembre 2011 stata condotta una completa ristrutturazione della unit Operativa di Ematologia e Centro Trapianti. Dopo trenta anni di attivit tutta dedicata ci era necessario per adeguare lattivit e gli ambienti ai moderni standard operativi. LUnit Operativa di ematologia occupa ora lintero sesto piano e parte del settimo dellOspedale Oncologico della Sardegna. Gli ambulatori rimangono situati al piano terra. La ristrutturazione ha compreso lintero rifacimento degli ambienti e degli impianti. Particolarmente importante la creazione di ambienti con aria filtrata e con pressione positiva che minimizzare il rischio infettivo dei pazienti sottoposti a chemioterapia a d alte dosi e a trapianto di cellule staminali emopoietiche. Il nuovo day hospital Ladeguamento dei percorsi alle esigenze dei pazienti Ladeguamento delle strutture per aderire agli standard di accreditamento e funzionalit. Lunificazione del laboratorio specialistico in ununica ala La completa cablatura della struttura Il completo rifacimento delle pavimentazioni, degli infissi e degli impianti Tutti i lavori sono stati fatti senza invadere altre strutture e mantenendo nel limite del possibile gli standard operativi con minime, indispensabili, riduzioni dellattivit clinica. Ovviamente ci ha comportato dei disagi per il personale e per i pazienti e familiari. Ci scusiamo con tutti e ringraziamo per la pazienza e disponibilit mostrata. Molte persone devono essere ringraziate per il lavoro fatto e citarne qualcuna sarebbe fare torto ad altre. A tutti il nostro pi profondo ringraziamento per limpegno e la dedizione dimostrati. Per niente sarebbe stato possibile senza limpegno, lideazione, limpegno, lappoggio e la disponibilit della Direzione Generale della ASL 8 che stata il primo motore della innovazione e che in ogni momento di questi 2 anni e mezzo ha costantemente spinto e supportato i lavori conscia dellimportanza di ci che era in corso. Molto bello stato per vedere lentusiasmo di tutti dagli ingegneri agli operai, dai medici agli infermieri nel vedere crescere e formarsi il nuovo reparto che ora a disposizione di tutti i pazienti sardi che ne avranno necessit.

14

V O LO N TA R I ATO

Scheda biografica
- Denominazione:

ASAE-AIL CAGLIARI ONLUS SEZIONE ANTONELLA OLLA

Associazione Sarda Assistenza Emopatici Associazione Italiana contro le Leucemie linfomi e mieloma

- Data di costituzione: 17.03.1983 presso il notaio Fadda di Cagliari - Iscrizione allalbo regionale del volontariato: 25.05.1992 AL N. 11 - Numero soci iscritti: Quattromila - Scopi dellassociazione: lAssociazione ha lo scopo di divulgare una corretta informazione sulle malattie neoplastiche del sangue, di operare per la prevenzione di queste, di promuovere e favorire tutte le iniziative che mirano a migliorare la assistenza economica, sociale, psicologica e sanitaria necessaria ai pazienti affetti da dette malattie. LAssociazione opera inoltre per migliorare lassistenza sanitaria rivolta a tutti gli ammalati afferenti alla Struttura Sanitaria Oncologica A. BUSINCO di Cagliari. LAssociazione non ha scopi di lucro. Attualmente lAssociazione finanzia il Progetto di Assistenza Domiciliare Area Cagliari/Hinterland; Assistenza ai pazienti e disbrigo pratiche burocratiche come domande per la corresponsione emolumenti derivanti dalla L.Reg. n. 27 del 25.11.1983 - Manifestazioni ail nazionali annuali raccolta fondi: Stelle di Natale Uova di Pasqua - Sede legale e operativa: Cagliari Via Jenner, 3 c/o Presidio Ospedaliero Armando Businco 09121 CA

- Presidio ospedaliero di riferimento: Divisione di Ematologia P. O. Oncologico A. Businco di Cagliari - Consulente scientifico: Dott. Emanuele ANGELUCCI, Direttore Struttura Complessa Ematologia del P.O. Oncologico A. Businco di Cagliari - Organo deliberante: Consiglio Direttivo composto da n.15 Consiglieri - Cariche statutarie: Presidente, Vice Presidente, Segretario,Vice Segretario con incarico di Tesoriere Presidente: Dott. PILI Renzo - Tel. 346-6955408 Vice Presidente / referente operativo: Sig. CARDELLA Fernando - Tel. 346-6955374 Vice Segretario: Sig.STERI Giuseppe - Tel. 346-6955154 - IBAN c/c Postale: IT 87 C 07601 04800 000012784096 - Intestato ASAE - AIL CAGLIARI ONLUS - IBAN c/c Banco Sardegna: IT 86 A 01015 04800 000000015383 - Intestato ASAE AIL CAGLIARI ONLUS Per donazioni su Conto Corrente Postale: Versare con Bollettini CCP sul C/C n. 12784096 intestato ASAE-AIL CAGLIARI ONLUS. Cod. Fiscale: 92010210927 - P. IVA: 03307220925 Indirizzo Posta Elettronica: asae.cagliari@tiscali.it - Sito Web: www.ailcagliari.it Recapiti telefonici ufficio: tel. 070/554819 Fax 070/5510196

15

V O LO N TA R I ATO

I contributi raccolti vengono destinati a provvedimenti di spesa a favore dei pazienti emolinfopatici. Lultimo provvedimento assunto dalla nostra Associazione quello relativo allacquisto di strumenti sanitari donati alla Struttura Complessa Ematologia del P.O. Oncologico A. Businco, che ha comportato una spesa pari alla somma di euro 54.342,00 (Cinquantaquattromilatrecentoquarantadue,00). Questi strumenti sono utilizzati per il congelamento a -170 gradi centigradi delle cellule staminali emopoietiche. La conservazione a questa temperatura indispensabile per mantenerle vitali e permettere lesecuzione di trapianti autologi = da se stessi. n. 01 Congelatore a discesa programmabile Sy-Lab mod. IceCube 14S-B; Costo IVA inclusa euro 22.128,00; n. 01 Contenitore criobiologico da 165 lt. Taylor-Wharton mod. CryoCe10K (codice Cryoce10K). Costo IVA inclusa euro 32.214,00; TOTALE COMPLESSIVO = Euro 54.342,00 -

16

V O LO N TA R I ATO

In alto un ricordo di una delle manifestazioni Ail decentrate sul territorio Qui sopra e a destra la consegna del Grest ad amici e collaboratori dellAil: in senso orario al dott Enrico Valdes, allammiraglio della Guardia Costiera Gerald Talarico, al past president prof Franco Pitzus.

17

I NOSTRI INCONTRI

Lomaggio che lospedale Businco e la ASL 8 di Cagliari hanno voluto rendere al prof Mandelli il 25 marzo 2010, giorno della sua visita nel capoluogo sardo

Il prof Franco Mandelli riceve la targa fatta realizzare dalla sezione Antonella Olla dellAsae-Ail di Cagliari in ricordo della sua importante visita
18

I NOSTRI INCONTRI

Il prof Mandelli incontra il comandante della Regione Militare della Sardegna, Generale di Corpo dArmata Claudio Tozzi, al quale ha reso omaggio del suo ultimo libro Ho sognato un mondo senza cancro

Il prof Mandelli, il dott Angelucci e i dirigenti della sezione Antonella Olla dellAsae-Ail di Cagliari allincontro con il Generale Claudio Tozzi
19

RICERCA SCIENTIFICA

Il mieloma multiplo
del dott. Daniele Derudas
Unit Operativa di Ematologia e Centro Trapianti Midollo Osseo. Ospedale Oncologico di Riferimento Regionale Armando Businco- Asl 8 Cagliari

l mieloma, anche conosciuto come mieloma multiplo, una malattia del midollo osseo che origina dalle plasmacellule- Le plasmacellule, presenti normalmente nel midollo osseo, sono

tuare la diagnosi e il monitoraggio del mieloma. Nel mieloma, poich il DNA di una plasmacellula danneggiato, si ha la trasformazione in una cellula maligna o cancerosa, nota

cellule che fanno parte del sistema immunitario. Le plasmacellule normali producono gli anticorpi (o immunoglobuline) per aiutare a combattere le infezioni. Nel mieloma le plasmacellule anormali producono un solo tipo di anticorpo noto come paraproteina (paraproteina o componente monoclonale o componente M) che non svolge nessuna funzione utile. Il dosaggio della componente M consente di effet-

come cellula mielomatosa. A differenza di molti tumori, il mieloma, generalmente, non forma una massa. Le cellule neoplastiche si moltiplicano e si diffondono allinterno del midollo osseo. Alcune persone possono ricevere inizialmente una diagnosi di gammopatia monoclonale di significato incerto (MGUS), una condizione benigna, prima di sviluppare il mieloma. In questo caso vi la presenza della

proteina anomala (la paraproteina) che si osserva in caso di mieloma, ma lassenza di altri segni caratteristici della malattia. Il rischio di progressione da MGUS a mieloma attivo molto basso: solo l1% dei pazienti per ogni anno di osservazione della malattia. La percentuale di crescita pu essere molto lenta e rappresentare la condizione di mieloma silente o asintomatico. Entrambe le condizioni possono modificarsi molto lentamente nellarco di anni e non richiedere alcun trattamento attivo. E molto importante stabilire la diagnosi corretta, distinguendo la MGUS e il mieloma silente dal mieloma attivo o sintomatico, che invece richiede un intervento terapeutico. Sebbene siano stati condotti numerosi studi per identificare le possibili cause del mieloma, ad oggi non ci sono ancora dimostrazioni certe. La maggior parte delle persone con mieloma, circa il 65%, affetta da mieloma di tipo IgG, vale a dire, mieloma con immunoglobina di tipo G (una delle cinque catene pesanti possibili) con componente di catena leggera kappa o lambda. Laltro tipo di mieloma pi diffuso il mieloma di tipo IgA con catene leggere kappa o lambda. I mielomi di

20

RICERCA SCIENTIFICA

tipo IgM, IgD e IgE sono molto rari. In circa il 20% dei pazienti, le cellule mielomatose producono solo catene leggere e in questo caso si parla di mieloma a catena leggera o di Bence Jones (BJ). Pi raramente, in circa 1-2% dei casi, le cellule mielomatose producono pochissime immunoglobine o non ne producono per niente; si parla pertanto di mieloma non secernente, rendendo la diagnosi e il monitoraggio pi complessi. Clinica del mieloma multiplo Let media di insorgenza del mieloma multiplo 65 anni. In 1/3 dei casi la diagnosi di mieloma multiplo casuale in quanto la malattia pu essere asintomatica. Nei 2/3 dei casi la malattia sintomatica fin dallesordio. Il mieloma colpisce le parti dellorganismo (di qui il termine mieloma multiplo) in cui il midollo osseo normalmente attivo in un soggetto adulto. Ad esempio nelle ossa della colonna vertebrale, cranio,pelvi, gabbia toracica e

delle aree intorno alle spalle e alle anche. La maggior parte dei problemi medici correlati al mieloma causata dallaccumulo di cellule mielomatose nel midollo osseo e dalla presenza della paraproteina nel sangue o nelle urine. Per diagnosticare il mieloma necessario eseguire numerosi esami ed accertamenti (Tab.2). La diagnosi di mieloma viene posta dopo aver raccolto tutte le informazioni derivanti dagli esami emato-chimici, radiologici e citologici precedentemente illustrati. Lo stadio clinico indica lestensione della malattia, in altre parole il grado di compromissione di organi e strutture determinata dal mieloma e la presenza o meno di insufficienza renale. Gli stadi sono tre (I, II, III). A senza insufficienza renale, B con insufficienza renale. Un altro parametro da considerare la presenza di sintomi sistemici correlabili con la malattia. I pazienti con malattia in stadio iniziale e asintomatico nella maggior

parte dei casi non devono essere sottoposti ad alcuna terapia specifica, ma solo a controlli ravvicinati. Per tutti i pazienti sintomatici invece indicato iniziare tempestivamente una terapia specifica. Recentemente stato identificato un insieme di parametri che esprimono il danno dorgano e che sono richiesti per la definizione di mieloma sintomatico. Essi sono definiti CRAB e sono i seguenti: Calcemia elevata (>10 mg/dl); alterazione della Funzione Renale (creatinina >2 mg/dl); Anemia (Emoglobina <10 g/dl); Lesioni osteolitiche (Bone=Osso). Vi sono parametri clinici e biologici in grado di fornire informazioni gi allesordio sul probabile andamento della malattia. I parametri pi utili sono: i livelli sierici di 2 microglobulina, lentit della componente monoclonale e dellalbumina. Grande importanza hanno le alterazioni genetiche presenti allesordio di malattia. In particolare la delezione del cromosoma 13 identificata con tecnica FISH in circa il 50% dei casi, e latraslocazione 4;14 presente in circa il 15%. Terapia del mieloma multiplo Il mieloma oggi una malattia trattabile ma non ancora guaribile. La malattia caratterizzata da fasi di stabilit e fasi di progressione che richiedono trattamento. Nella storia naturale della malattia, dopo varie linee di terapia, si osserva una minore risposta ai farmaci. Lintroduzione dei programmi di terapia ad alte dosi con au-

21

RICERCA SCIENTIFICA

totrapianto di cellule staminali ha migliorato sostanzialmente le prospettive di sopravvivenza dei pazienti pi giovani (meno di 65 anni). Recentemente, lo sviluppo di nuovi farmaci non chemioterapici (Talidomide, Lenalidomide, Bortezomib, ecc) ha aperto nuove prospettive in tutte le fasce di et. Ci particolarmente grazie alla capacit di questi nuovi agenti di superare la resistenza della malattia ai farmaci chemioterapici. La combinazione ragionata di chemioterapia, nuovi farmaci ed autotrapianto sta ulteriormente migliorando la prognosi del mieloma La finalit delle cure ottenere il miglior controllo possibile della malattia e mantenerlo nel tempo (fase di plateau). La scelta della migliore terapia condizionata da alcuni fattori tra cui i pi importanti sono let del paziente e leventuale presenza di patologie associate. Le principali possibilit terapeutiche oggi a disposizione sono: chemioterapia standard chemioterapia ad alte dosi con autotrapianto di cellule staminali

farmaci non chemioterapici di nuova generazione trapianto allogenico da donatore familiare (in casi selezionati) Nel trattamento del mieloma riveste grande importanza la terapia di supporto quale la radioterapia (applicata sulle lesioni ossee o su eventuali masse tumorali extramidollare), i Bifosfonati (Pamidronato e Zoledronato) che contrastano il riassorbimento osseo contribuendo ad arrestare la distruzione della struttura ossea con aziona antalgica. Recentemente stata perfezionata una metodica di intervento sulle vertebre sedi di cedimento strutturale e pertanto a rischio di indurre danni neurologici per compressione del midollo spinale. Tale tecnica denominata cementoplasticaconsiste nella stabilizzazione del corpo vertebrale mediante iniezione al suo interno di cemento. Tale metodica ha permesso di limitare il ricorso all uso di busti ortopedici. Inoltre, risolvendo parzialmente o totalmente il dolore, ha consentito di ridurre anche la

necessit della radioterapia a scopo antalgico. Fondamentale inoltre Il trattamento dellanemia che si avvale della terapia trasfusionale e della eritropoietina (EPO). Lutilizzo dei nuovi questi farmaci biologici in associazione tra loro, con chemioterapici classici (antracicline, ciclofosfamide) e steroidi sia in preparazione al trapianto autologo per i pazienti con et inferiore ai 70 anni sia in associazione con melphalan e steroide per via orale nei pazienti non sottoponibili a terapia ad alte dosi ha permesso un miglioramento della sopravvivenza e, insieme alla terapia di supporto, della qualit di vita dei pazienti affetti da mieloma multiplo. Tutte le tecniche citate sono oggi disponibili presso il settore interdipartimentale per il mieloma multiplo dell Ospedale Oncologico di Riferimento Regionale Armando Businco. Ci permette di poter mettere a disposizione dei pazienti un percorso diagnostico terapeutico completo allinterno dello steso ospedale.

22

RICERCA SCIENTIFICA

Tab.1
Segni Anemia Insufficienza renale Lesioni osse osteolitiche Causa Infiltrazione midollare, insufficienza renale Precipitazione renale di proteinuria Bence- Jones, disidratazione, ipercalcemia, utilizzo di FANS Rimaneggiamento osseo da parte delle plasmacellule Sintomi Stanchezza, cefalea Nausea, stanchezza, perdita di peso, Fratture ossee, compressione midollare, dolore osseo Infezioni virali, polmoniti Sonnolenza, alterazioni ritmo cardiaco, stitichezza Scompenso cardiaco, insufficienza renale, neuropatia Cefalea, confusione

Immunodeficienza Ipercalcemia Amiloidosi

Paraprotinemia, neutropenia Rimaneggiamento osseo da parte di plasmacellule Accumulo paraproteina nei tessuti cardiaco, renale, nervoso, tessuti, molli Elevati livelli di paraprotidemia

Sindrome da iperviscosit

Tab.2
Esami Esame emocromocitometrico Elettroforesi delle proteine e immunofissazione Dosaggio delle immunoglobuline e catene leggere sieriche Dosaggio creatinina, azotemia ed elettroliti urinari Dosaggio calcemia Dosaggio 2 microglobulina Aspirato midollare e biopsia osteomidollare Radiografia dello scheletro Ricerca proteinuria di Bence-Jones RMN colonna vertebrale (non essenziale) Cariotipo e biologia molecolare (non essenziale) Significato Valutazione anemia, piastrinopenia e leucopenia Valutazione e tipizzazione della paraproteina Quantificazione delle Ig e catene leggere sieriche Valutazione funzione renale e insufficienza renale Valutazione ipercalcemia Valutazione massa neoplastica Quantificazione numero della plasmocitosi Ricerca lesioni osteolitiche Valutazione paraprotidemia urinaria Valutazione eventuali masse mielomatose Ricerca eventuali alterazioni cromosomiche

23

RICERCA SCIENTIFICA

La leucemia linfatica cronica: dalla diagnosi alla terapia

della dott.ssa Roberta Murru
Unit Operativa di Ematologia e Centro Trapianti Midollo Osseo Ospedale Oncologico di Riferimento Regionale Armando Businco- Asl 8 Cagliari Che cos la leucemia linfatica cronica La leucemia linfatica cronica Stati Uniti, rappresentando circa il 30-40% di tutte le forme leucemiche, con un tasso di incidenza

Come si manifesta
In circa i 2/3 dei pazienti il sospetto diagnostico viene posto in seguito al riscontro occasionale di un incremento dei globuli bianchi e, in particolare, dei linfociti (linfocitosi) allesame emocromocitometrico. Nei restanti casi la malattia viene diagnosticata per la comparsa di un aumento volumetrico di uno o pi linfonodi delle stazioni linfonodali superficiali pi facilmente esplorabili (collo, ascelle, inguine). Possono essere presenti sintomi come astenia, febbre persistente, sudorazione spesso notturna, calo di peso non intenzionale: la malattia, in questo caso, viene definita sintomatica o attiva. Se, oltre alle caratteristiche di malattia attiva, sono presenti anche altre caratteristiche di malattia in progressione o rapidamente evolutiva (Tab. 1) vi lindicazione al trattamento. Nelle fasi pi avanzate di malattia i disturbi lamentati possono essere quelli legati allanemia, dovuta a infiltrazione midollare ma altre volte secondaria a fenomeni autoimmuni, cio produzione di

(LLC) una malattia del sangue definita linfoproliferativa perch derivante dalla proliferazione e dallaccumulo nel midollo osseo, nel sangue e negli organi linfoidi periferici, di linfociti B morfologicamente maturi, scarsamente proliferanti ma funzionalmente incompetenti. E la forma di leucemia pi frequente nella popolazione adulta nellEuropa Occidentale e negli

caratterizzato da un incremento esponenziale al progredire dellet. Let mediana alla diagnosi di 72 anni e soltanto il 15% dei pazienti ha una et inferiore a 50 anni. Negli ultimi anni, tuttavia, la percentuale di pazienti giovani aumentata, probabilmente perch un numero maggiore di casi viene diagnosticato a seguito di esami di routine, in assenza di qualunque sintomo.

24

RICERCA SCIENTIFICA

MALATTIA SINTOMATICA: INDICAZIONE AL TRATTAMENTO Deve essere chiaramente documentato almeno uno dei seguenti criteri di definizione di malattia attiva: Comparsa di anemia e/o piastrinopenia non autoimmuni; Splenomegalia ingravescente e/o sintomatica; Linfadenopatia bulky (massa) e/o linfadenopatia ingravescente o sintomatica; Linfocitosi con incremento superiore al 50% in un periodo di osservazione di due mesi. Anemia e/o piastrinopenia autoimmuni non responsive ai corticosteroidi e alla terapia immunosoppressiva Sintomi sistemici definiti come uno o pi tra i seguenti sintomi e/o segni legati alla malattia: Tab. 1 anticorpi contro antigeni propri, in particolare dei globuli rossi e/o delle piastrine, dando luogo rispettivamente alla anemia emolitica autoimmune o alla piastrinopenia autoimmune. Possono essere presenti anche eventi infettivi, pi frequentemente infezioni batteriche delle vie respiratorie, legate al deficit immunitario acquisito, di grado pi o meno rilevante, che condiziona laumentato rischio infettivo e, probabilmente, laumentata incidenza di neoplasie solide. della LLC. Una volta effettuata la diagnosi si procede con lapplicazione degli strumenti di stadiazione che ci permettono di identificare alcune categorie di pazienti a diversa prognosi sulla base di semplici elementi clinico-ematologici. Si tratta delle stadiazioni di Rai e di Binet che ci permettono di stabilire quando i pazienti devono essere avviati a terapia oppure devono essere sottoposti al cosiddetto watch and wait, ovvero osservazione e sorveglianza, sinch non si renda necessario il trattamento per progressione di malattia. Gli stadi correlano, inoltre, con una diversa sopravvivenza com possibile verificare nella tabella 2.

Manifestazioni cliniche e decorso

La leucemia linfatica cronica una malattia estremamente eterogenea per la variabilit del decorso clinico, con forme praticamente asintomatiche, in cui la sopravvivenza senza trattamento simile a quella

La diagnosi e la stadiazione
La diagnosi di LLC si basa fondamentalmente sul riscontro di uno stabile aumento, nel sangue periferico, del numero dei linfociti morfologicamente maturi e con profilo immunofenotipico caratteristico. Recentemente sono stati ridefiniti i criteri diagnostici: linfocitosi periferica B clonale > 5000/mm3, persistente per almeno tre mesi; morfologia dei linfociti tipica per LLC; immunofenotipo caratterizzato dalla co-espressione di antigeni B e di un antigene T linfocitario tipici

Tab. 2

25

RICERCA SCIENTIFICA

Tab. 3 della popolazione sana di pari et, a forme particolarmente aggressive, in cui levolutivit e la scarsa risposta terapeutica determinano un andamento ingravescente e infausto. Nella maggioranza dei casi il decorso di tipo cronico, caratterizzato da lento incremento della conta linfocitaria, delle linfoadenomegalie e/o della splenomegalia

e dellinfiltrazione midollare. La cronicit della malattia, anche quando contraddistinta da andamento indolente, ha un impatto importante tanto sulla aspettativa di vita quanto sulla qualit della vita dei pazienti.

portanti fattori prognostici di tipo biologico che si affiancano ai parametri clinici convenzionali. La citogenetica, ovvero la valutazione della presenza di eventuali mutazioni (delezioni, presenza di cromosomi soprannumerari) a carico di alcuni cromosomi, riveste un ruolo di primaria rilevanza sia per quel che riguarda la resistenza a particolari terapie sia per quel che riguarda limpatto prognostico sfavorevole. Attualmente le anomalie citogenetiche costituiscono un parametro biologico fondamentale nellindirizzare le scelte terapeutiche da attuare.

La terapia
La terapia nella leucemia linfatica cronica rimasta a lungo immodificata e sostanzialmente ad intento contenitivo, ovvero di esclusivo controllo dei sintomi e della linfocitosi.

Nuove conoscenze biologiche

Negli ultimi anni sono stati individuati numerosi nuovi ed im-

26

RICERCA SCIENTIFICA

Negli ultimi anni, grazie alle acquisizioni biologiche e farmacologiche, stato possibile attuare terapie volte al controllo molto pi profondo della malattia e in alcuni casi alla eradicazione del clone leucemico. Infatti, sappiamo oggi che la qualit della risposta alla terapia importante per la sopravvivenza a lungo termine. Inoltre, pi recentemente, stata data particolare rilevanza alla applicazione di sistemi di valutazione multidimensionale del paziente, sia esso giovane o anziano, che tengono conto del performance status, ovvero lo stato psico-fisico del paziente, delle malattie associate presenti (comorbidit), della capacit di essere indipendente nelle azioni di vita quotidiana, e dellet. E stato identificato il cosiddetto fitness status, cio lo stato di benessere del soggetto, un valido strumento che guida le scelte terapeutiche: terapie pi aggressive e che potenzialmente possono dare la guarigione possono essere proposte e attuate in pazienti in buone condizioni generali, senza comorbidit, mentre terapie meno aggressive che permettono il controllo della malattia verranno riservate ai pazienti nei quali

le condizioni generali e le malattie associate controindicano terapie complesse (Tab. 3). I pazienti fragili, gravemente compromessi, hanno necessit di una terapia di supporto e cure palliative, volta ad ottenere il miglioramento della qualit della vita. Gli schemi di terapia ora utilizzati prevedono frequentemente lassociazione di chemioterapici, da somministrare per bocca o meno frequentemente endovena, e anticorpi monoclonali (chemio-immunoterapia), questi ultimi in grado di riconoscere antigeni specifici espressi sulla membrana dei linfociti della LLC, con un meccanismo di tipo selettivo (rituximab, alemtuzumab, ofatumomab, GA-101).

Il trapianto di midollo osseo da donatore

Lindicazione al trapianto allogenico posta in pazienti giovani (et inferiore ai 60-65 anni), con malattia aggressiva per la presenza di caratteristiche prognostiche altamente sfavorevoli o precocemente ricaduti dopo un trattamento di prima linea con chemio-immunoterapia. Il donatore potr essere individuato allinterno del nucleo familiare (fratelli e sorelle); in caso di assenza di donatore familiare compatibile verr avviata la ricerca di un donatore da registro Internazionale.

GLOSSARIO Immunofenotipo: insieme delle molecole (antigeni specifici) presenti sulla membrana delle cellule neoplastiche. Linfoadenomegalia: incremento delle dimensioni dei linfonodi. Splenomegalia: aumento delle dimensioni della milza. Bulky: masse tumorali, frequentemente linfonodali, di grosse dimensioni. LDT (lymphocyte doubling time): tempo di raddoppiamento della conta linfocitaria . Clone leucemico: quota di linfociti patologici. HLA: sistema di istocompatibilit, insieme di geni che controllano il riconoscimento dei vari tessuti del nostro organismo.

27

ASSISTENZA DOMICILIARE

Assistenza domiciliare dei pazienti ematologici Asae-Ail Cagliari

della dott.ssa Martina PETTINAU Il Medico A.D.E.
Obiettivi dellAssistenza Domiciliare
LADE (Assistenza Domiciliare Ematologica), a cura dellASAEAIL di Cagliari, un servizio nato nel 2001 con lobiettivo di fornire unassistenza specialistica gratuita di tipo Ematologico a pazienti affetti da malattia ematologica maligna che non possono, per vari motivi, recarsi in ospedale. Tali motivi possono essere legati alle complicanze della malattia di base (come ad esempio fratture ossee, infezioni ricorrenti, stato di debilitazione fisica, ecc), di opportunit clinica (ad esempio uno stato di immunosoppressione legata ad un trapianto di midollo osseo), o ancora dovuti ad et avanzata del paziente. Tale servizio offre ai pazienti ematologici la possibilit di essere visitati periodicamente nel proprio domicilio e, per un numero limitato di pazienti, la possibilit di essere trasfusi (trasfusione di sangue, concentrati piastrinici o plasma). Si tratta di un programma di assistenza specialistica ematologica domiciliare che corrisponda, qualitativamente e quantitativamente, a quanto viene offerto ad un analogo paziente in condizioni di recarsi autonomamente presso le strutture ambulatoriali o di Day Hospital della U.O. di Ematologia. Tale programma inoltre permette di migliorare sensibilmente la qualit di vita dei pazienti che possono quindi continuare a godere dellambiente familiare e non sono costretti a frequenti accessi in ospedale, per loro disagevoli. Consente inoltre di limitare il rischio infettivo per quei pazienti che, per la loro patologia o per le terapie praticate, si trovano in uno stato di immunosoppressione (cio con ridotte difese immunitarie).

Lequipe
Lequipe dellAssistenza Domiciliare Ematologica attualmente costituita da due medici Ematologi e da un infermiera professionale. Esiste inoltre una stretta collaborazione con i medici specialisti dellU.O. di Ematologia e Centro Trapianti dellOspedale A. Businco di Cagliari nonch con il Me-

28

ASSISTENZA DOMICILIARE

dico Curante di ciascun paziente.

Caratteristiche dei pazienti

Vengono assistiti fino a un massimo di quindici pazienti residenti o domiciliati nei comuni di Cagliari, Monserrato, Selargius, Quartucciu, Quartu S. Elena, Elmas, ed assistiti dallAzienda A.S.L. n 8. Due categorie di pazienti: pazienti affetti da malattia ematologica maligna, di qualsiasi tipo e fase, seguiti presso lU.O. di Ematologia e Centro Trapianti dellOspedale A. Businco di Cagliari che abbiano le seguenti caratteristiche: pratichino terapie di contenimento e/o di supporto o siano nelle fasi tra un ciclo e laltro di chemioterapia; necessitino di prestazioni assistenziali di non eccessiva complessit, tali da potersi svolgere nellabitazione del paziente, senza alcuna limitazione qualitativa o quantitativa dellassistenza rispetto a quella

di cui usufruirebbe un analogo paziente autosufficiente presso lambulatorio o il Day Hospital; per qualsiasi motivo abbiano limitazioni temporanee o durature ad accedere autonomamente alle strutture ospedaliere; abbiano espresso un consenso per questo tipo di assistenza; pazienti affetti da malattie ematologiche maligne di qualsiasi tipo e fase, seguiti presso lU.O. di Ematologia e Centro Trapianti dellOspedale A. Businco di Cagliari, che siano in dimissione protetta dopo trattamenti intensivi e che necessitino di monitoraggio o terapia degli effetti collaterali.

Modalit di assistenza
Il medico dellAssistenza Domiciliare Ematologica prende accordi con il Medico Curante del paziente da inserire nel programma di Assistenza. Per quanto riguarda le modalit di assistenza si possono

distinguere: 1) pazienti che necessitano esclusivamente di visita Ematologica specialistica e periodici esami ematochimici; 2) pazienti che necessitano di supporto trasfusionale (emazie concentrate, concentrati piastrinici o plasma fresco congelato). Per i primi viene effettuata una prima visita a domicilio nella quale viene compilata una cartella clinica che rester al domicilio del paziente e a disposizione del suo Medico Curante; il paziente firma un consenso informato; le informazioni relative alle condizioni cliniche del paziente e allassistenza effettuata vengono comunicate al Medico Specialista della U.O. di Ematologia ed annotate nella cartella clinica ospedaliera. Per i pazienti che necessitano di trasfusioni necessario invece linserimento in A.D.I. (Assistenza Domiciliare Integrata), Servizio della A.S.L. n 8, specificando che il paziente sar

29

ASSISTENZA DOMICILIARE

assistito dal personale dellASAEAIL Cagliari per effettuare supporto trasfusionale periodico, nonch visite specialistiche ematologiche e gli esami ematochimici periodici. Lassistenza avr inizio non appena attivata lADI. Gli interventi di Assistenza Domiciliare Ematologica si svolgono in un arco di tempo compreso tra le ore 8 e le ore 20 dal luned al venerd. Sono esclusi interventi che abbiano caratteristiche di urgenza. Le visite specialistiche vengono eseguite dal Medico Ematologo e i prelievi ematochimici dallinfermiera. Le trasfusioni domiciliari vengono effettuate con la contemporanea presenza di medico e in-

fermiera. I pazienti hanno la possibilit di contattare telefonicamente sia il medico che linfermiere, per comunicazioni o consigli, per un periodo compreso tra le ore 8 e le ore 20 dal luned al venerd.

Esami ematochimici
I prelievi ematici effettuati al domicilio del paziente vengono portati ed esaminati nei laboratori dellOspedale Businco: gli emocromi nel Laboratorio interno allU.O. di Ematologia e Centro Trapianti mentre gli altri esami ematochimici nel Laboratorio Centrale. Concludendo lAssistenza Domiciliare Ematologica un servizio che fornisce unassistenza specialistica gratuita, con notevole beneficio sulla qualit di vita dei pazienti affetti da malattie ematologiche maligne, nonch una tangibile riduzione dei costi di ospedalizzazione a carico dellAzienda Sanitaria locale.

Fornitura di materiali ed emoderivati

Il Servizio Farmaceutico Territoriale dellA.S.L. n 8 fornisce tutto il materiale necessario. Gli emoderivati vengono richiesti al Centro Trasfusionale dellOspedale Brotzu di Cagliari dai medici dellU.O. di Ematologia.

30

ASSOCIAZIONISMO

Croce verde di Serramanna

La Croce Verde Volontari del Soccorso di Serramanna , unassociazione di volontariato costituita nellanno 1992, da un gruppo di cittadini serra mannesi, con lintento di costituire unassociazione per lassistenza sociale, protezione civile e pronto soccorso alla popolazione. E un organismo costituito per svolgere attivit di volontariato e assistenza, si avvale in modo determinante e prevalente delle prestazioni personali, volontarie e gratuite dei propri associati. Lassenza di un fine di lucro determina la democraticit della struttura e la gratuit dell cariche associative degli aderenti. LAssociazione iscritta al Registro Generale del Volontariato della Regione Sardegna al n. 228 del 4 dicembre 1993- settore Sociale Sezione Sanit e Assistenza Sociale. E una ONLUS di diritto. LAtto Costitutivo e lo Statuto datato 4 febbraio 1992. Attualmente la sede legale e operativa si trova in Via Roma 86 presso la casa Parrocchiale della Chiesa di San Leonardo Serramanna.Lorgano che gestisce lAssociazione formato da un Consiglio direttivo, composta da sette membri e da un collegio dei Revisori dei Conti. Tutti i rappresentanti dellorganismo sono eletti democraticamente dallAssemblea Generale dei soci attivi e soci sostenitori. La durata del mandato e di due anni . Annualmente vengono eseguiti corsi di primo soccorso e semestralmente corsi di re training., tenuti sempre da medici volontari per listruzione,laddestramento viene effettuato da istruttori abilitati per linserimento nellattivit dellAssociazione. I servizi effettuati si dividono in: Servizi programmati e servizi di urgenza. I servizi programmati si dividono in servizi di ricovero, dimissioni, trasferimento del paziente, visite mediche ,accompagnamento dializzati, assistenza alle manifestazioni culturali, religiose e sportive. I servizi di urgenza vengono concordati con i medici che hanno un decorso immediato e di urgenza. LAssociazione dispone di due mezzi unambulanza e un dobl mezzo per trasporto disabili fornito di un elevatore idraulico. Vengono effettuati circa 450 servizi con lambulanza e circa 120 servizi con il dobl. Poich in fase di convenzione per il 118, stata acquista una nuova ambulanza che sar operative a met febbraio 2012. E inserita nelle attivit di volontariato ,partecipando a varie manifestazioni di carattere nazionale , alla divulgazione del volontariato e della solidariet. Collabora con lAssociazione ASAE AIL di Cagliari alla raccolta fondi alle manifestazioni denominate Stelle di Natale e Uova di Pasqua per finanziare la ricerca scientifica e progetti dellAIL Cagliari.

31

L E N O S T R E I N I Z I AT I V E

Provvedimenti di spesa e progetti della sezione Antonella Olla Asae-Ail di Cagliari

I contributi raccolti vengono destinati a provvedimenti di spesa a favore dei pazienti emolinfopatici. Lultimo provvedimento assunto dalla nostra Associazione quello relativo allacquisto di strumenti sanitari donati alla Struttura Complessa Ematologia del P.O. Oncologico A. Businco, che ha comportato una spesa 54.342,00 euro. Totale: 54.342 euro Attivit

a) Servizio di assistenza domiciliare ematologica gratuita attivo dallanno 2001. Servizio finanziato dallAil Cagliari, svolto da un medico ematologo e da uninfermiera professionale Questi strumenti sono utilizzati per il congelamento Costo annuo 40.000 euro. a -170 gradi centigradi delle cellule staminali emopo- b) Assunzione per anni 1 di un Data Manager che opeietiche. La conservazione a questa temperatura in- ra nella struttura di Ematologia dispensabile per mantenerle vitali e permettere lese- Costo 15.000 cuzione di trapianti autologi, vale a dire da se stessi. n.01 Congelatore a discesa programmabile Sy- Progetti Lab mod. IceCube 14S-B; Costo IVA inclusa euro 22.128,00; 1) Titolo: Progetto Continuit assistenziale patologia n. 01 Contenitore criobiologico da 165 lt. Taylor- onco-ematologica ospedale territorio Wharton mod. Ce10K(codiceCryoce10K). Costo IVA inclusa euro 32.214,00; Assunzione di un medico oncologo per anni 1 che

32

L E N O S T R E I N I Z I AT I V E

opera nel dipartimento onco-ematologico del P.O. Oncologico A.Businco . Costo 22.000 euro 2) Titolo: Monitoraggio della risposta molecolare in soggetti affetti da leucemia mieloide cronica e suo impatto sulla gestione clinica. Assunzione di un biologo per anni 1 che opera nella struttura ematologica. Costo 16.000 euro 3) Titolo: Master universitario corso di aggiornamento

per 2 coordinatrici infermieristiche Costo 16.000 euro.

33

L E N O S T R E I N I Z I AT I V E

Ecco i luoghi e le date della manifestazione

Stelle di Natale 2011

CAGLIARI - 09100 MURAVERA - 09043 SAN VITO - 09040 VILLAPUTZU - 09040 TEULADA - 09019 QUARTU S. ELENA 09045 SESTU - 09028 SAMASSI - 09030 SAMATZAI - PIMENTEL 09020 PULA 09010 SERRAMANNA 09038 SERRENTI 09027 GUSPINI 09036 CARBONIA 09013 GONNESA 09010 DECIMOMANNU 09033 DECIMOPUTZU 09010 MUSEI 09010 PORTOSCUSO - 09010 CALASETTA 09011 CARLOFORTE 09014 VILLASALTO 09040 SESTU LOC. MORE CORRAXE EX SS 131 VILLASANPIETRO 09010 MARACALAGONIS 09040 SINNAI 09048 VILLAPERUCCIO 09010 NURAMINIS 09024

IGLESIAS 09016

DOMUSNOVAS 09015 FURTEI 09040 UTA - 09010 SANLURI - 09025 TERRASEO 09010 SENORBI 09040 NARCAO - 09010 ESCOLCA 08030 VILLACIDRO 09039 CASTIADAS 09040 ASSEMINI - 09032 SARDARA 09030 SANTANNA ARRESI- 09010 VILLANOVAFRANCA 09020 SARROCH 09018

PIAZZA. REPUBBLICA (FRONTE BAR EUROPA) PIAZZA YENNE (FRONTE STATUA CARLO FELICE) PIAZZA GIOVANNI XXIII ( FRONTE CHIESA S. PAOLO) VIA MANNO (FRONTE NEGOZIO ZARA) PIAZZA DEL CARMINE (LATO VIA MADDALENA) PIAZZA BASILICA NOSTRA SIGNORA DI BONARIA 08-11/12/2011 OSPEDALE ONCOLOGICO A. BUSINCO (INGRESSO INTERNO) DAL 01/12/2011 AL 20/12/2011. PIAZZA EUROPA-PIAZZA RICCHI-VIA MONTESORI PIAZZA FUNTANA IRI PRESSO CAFFETTERIA GELATERIA ALE VIA NAZIONALE PIAZZA MAZZINI PIAZZA SANTELENA- CENTRO COMM. E. LECLERC PARROCHIA SACRO CUORE PIAZZA I MAGGIO SAGRA DEL CARCIOFO VIA XXV APRILE C/O MARKET PILIA PIAZZA CHIESA PIAZZA DEL POPOLO PIAZZA CHIESA PIAZZA MARTIRI PIAZZA MATTEOTTI PIAZZA CHIESA SAN GIACOMO-PIAZZA CHIESA MARIA IMMACOLATA PIAZZA XX SETTEMBRE PIAZZA CHIESA SAN PIO X PIAZZA CHIESA SAN GIOVANNI BOSCO PIAZZA ROMA PIAZZA MATTEOTTI - PIAZZA CIUSA CENTRO COMMERCIALE E. LECLERC PIAZZA CHIESA PIAZZA S. ANTONIO ABATE PIAZZA CHIESA PIAZZA PIETRO NENNI - PIAZZA CHIESA VIA DELLE REGIONI-MERCATO CIVICO-PIAZZA CHIESA S.MARIA DITRIA- PIAZZA CHIESA S.GIOVANNI BATTISTA PIAZZA MUNICIPIO PIAZZA REPUBBLICA PIAZZA ITALIA FRONTE CHIESA SAN MICHELE CENTRO COMM.LE LA CORTE DEL SOLE PIAZZA CHIESA NUOVA PIAZZA GIOVANNI XXIII PIAZZA CHIESA PIAZZA CHIESA BEATA VERGINE DEL ROSARIO PIAZZA CHIESA SAN PIETRO PIAZZA OBERDAN PIAZZA CHIESA SAN PAOLO PIAZZA CHIESA SAN FRANCESCO PARROCCHIA SACRO CUORE PIAZZA CHIESA SAN PIO X CENTRO COMMERCIALE E. LECLERC PIAZZA CHIESA CUORE IMMACOLATO PIAZZA CHIESA SAN FRANCESCO PIAZZA CHIESA SANTA BARBARA PIAZZA CHIESA S. GIUSTA P.ZZA MONUMENTO PIAZZA IGLESIAS PIAZZA CHIESA SANT ANTONIO PIAZZA MARCONI PIAZZA CHIESA SANTA CECILIA-PIAZZA DELLE SCUOLE ELEMENTARI Loc. OLIA SPECIOSA FRONTE CHIESA VIA CAGLIARI (Fronte Biblioteca Comunale)-VIA SARDEGNA (Fronte Farmacia) PIAZZA ANTONIO GRAMSCI PIAZZA CHIESA PIAZZA COMUNE PIAZZA RISORGIMENTO STABILIMENTO SARAS

34

L E N O S T R E I N I Z I AT I V E

Due momenti della manifestazione di Pasqua degli anni scorsi. Un testimonial deccezione stato Gigi Riva

Uno dei banchetti con gazebo allestito in occasione delledizione 2010 della manifestazione Stelle di Natale.
35

Auguri per un felice Natale 2011

edicina &solidariet

Auguri per un 2012 ricco di serenit, salute e gioia Sezione Antonella OllaAsae-Ail di Cagliari

AUTORIZZAZIONE C/0513/2011 VALIDA DAL 31.10.2011