Laurea magistrale in Chimica e Tecnologia Farmaceutiche e in Farmacia

(Classe LM-13: 3 crediti) Anno accademico 2012/2013

Università degli Studi del Piemonte Orientale - Novara

Prof. Mauro M. De Rosa

 I Prontuari terapeutici
Analisi del sistema dei prontuari in Italia dal livello
centrale a quello regionale a quello periferico locale
 La valutazione dei medicinali a livello centrale
Analisi delle modalità di valutazione della rimborsabilità e del
prezzo nelle due principali commissioni di AIFA a livello centrale
(AIFA: CPR e CTS)
 Il processo di selezione dei medicinali nelle strutture del SSN
Analisi dei sistemi di valutazione tradizionali basati su
qualità/rischio/costi e di quelli avanzati (metodo GRADE e
metanalisi a rete)
Analisi del sistema dei prontuari in Italia dal
livello centrale a quello regionale a quello
periferico locale
Il sistema all’interno del quale si pone il farmaco è un sistema
complesso a più livelli e fortemente interconnesso

livello livello
centrale periferico
✔ stessa strategia
✔ diversi gli strumenti
✔ diverse le modalità
applicative
L’interconnessione è ineluttabile come dimostrano le Note
AIFA e i Registri centralizzati
 livello livello
centrale periferico
Parlamento Regioni
Ministero della Salute Province e Comuni
Ministero dell’Economia Aziende sanitarie
e delle Finanze - MEF Istituti di Ricerca
AGE.NA.S. Ricovero e Cura (IRRC)
Istituto Superiore Sanità
•Il mercato farmaceutico: farmaci di classe A, C/Cbis
•Il PFN elenco di farmaci gratuiti (classe A e H)
•Il PTR elenco ristretto: farmaci classe A, H, C
•Il PHT elenco ristretto: farmaci classe A, distribuzione diretta,
•Il PT-L648/96: elenco farmaci/indicazioni ter. innovativi
COS’E? uno strumento predisposto per gli operatori del
settore al fine di favorire una prescrizione e una
dispensazione informata del farmaco.

COSA COMPRENDE? tutte le informazioni essenziali sui

farmaci erogati dal Servizio Sanitario
Nazionale (farmaci di fascia A) e quali
farmaci sono invece a totale carico dei
cittadini (fascia C), oltre ai provvedimenti
riguardanti l'introduzione e la
rimborsabilità dei nuovi medicinali.
AGGIORNAMENTI? AIFA aggiorna quotidianamente gli
elenchi che sono consultabili nel
suo sito
 assicurare ai cittadini la copertura farmacologica
completa di tutte le patologie clinicamente ed
SCOPO
epidemiologicamente rilevanti e di offrire ai medici di
medicina generale la possibilità di scegliere tra un
adeguato numero di principi attivi con le stesse
indicazioni terapeutiche nel rispetto della compatibilità
economica

PFN 2003 In vigore dal 01.01.2005 approvato all'unanimità dal Consiglio di

Amministrazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA),
pubblicato sulla GU - Supplemento Ordinario del 22-12-2004
PFN 2005

Precedente ed. nel 2003. ultima ed. nel 2005

Dopo il 2005 AIFA non ha più prodotto pubblicazioni ma
l’elenco dei farmaci classificati in A riportato sul sito:
2012
http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/elenco-
dei-farmaci-autorizzati
 Strumenti adottati per il controllo della spesa farmaceutica
Processo Livello centrale Livello regionale/locale
Selezione Rimborsabilità Inserimento in PTR
Acquisto Prezzo al pubblico e sconto al Gare regionali/area vasta/locali-
SSN Prezzo/sconto
Utilizzo Note AIFA e Registri centralizzati RMP, Audit, Registri /schede
regionali
Distribuzio Osp (ex1), ex Osp 2; PH-T Distribuzione diretta/per conto;
ne Ticket
Controllo Pay back strutturale Pay back regionale, Obiettivi di
spesa budget

A livello regionale i PTR costituiscono uno degli strumenti per tenere sotto controllo
la spesa farmaceutica, accanto a:
• Gare • Audit e incontri di
• RMP e NCP
Registri • Distribuzioni dirette
• Modalità di registrazione livello centrale
• Fissazione dei prezzi
• Individuazione della classe di rimborsabilità (A e H) o non
rimborsabilità (C)
• Applicazione di condizioni e limitazioni alla prescrivibilità
rimborsata (NOTE/registri AIFA)
• Fissazione del tetto di spesa farmaceutica (max 13,1% e
11,35% dal 2013; 3,5% risp. Territoriale e Ospedaliera); Tetto
DM 4,9% e dal 2014 4,8%; Fissazione dei margini distributivi
(Filiera: 66,65%, 3%, 30,35%).
• Criteri definizione PTN (variazione criteri inclusione: dal
16.1.2003> costo/efficacia; dal 1.1.2005> recupero
differenziato eccedenze consumi)
 livello regionale
• Adozione delle “Liste di trasparenza” sul
prezzo dei Generici (Prezzo minimo=massimo di
rimborso) inteso come referent pricing
• Attivazione Ticket (per ricetta e/o singola confezione in
alcune Regioni) inteso come forma di co-payment
• Distribuzioni dirette (ospedaliera e per conto)
• Verifica dell’appropriatezza (RMP, schede e registri,
audit, monitoraggio)
• Obiettivi (medici osp.) e budget (medici medicina gen.)
AIFA è l’agenzia italiana competente nella regolamentazione dei
farmaci a livello nazionale. Istituita nel 2003 con DL 269 ha iniziato la
sua attività nel 2004.

Opera in AUTONOMIA ma sotto la direzione del

MINISTERO DELLA SALUTE
e la vigilanza dei
MINISTERI DELLA SALUTE E DELLA ECONOMIA E FINANZA
Collabora con
le Regioni, l’Istituto Superiore di Sanità, gli Istituti di Ricovero e Cura a
carattere Scientifico (IRCS), le associazioni dei Pazienti, dei Medici e le
Società Scientifiche che ruotano intorno al mondo del farmaco.
 attività legate al processo regolatorio del farmaco, dalla
registrazione e autorizzazione all’immissione in commercio
al controllo delle officine produttive e della qualità di
fabbricazione; dalla verifica della sicurezza e appropriatezza
d’uso alla negoziazione del prezzo, dall’attribuzione della
fascia di rimborsabilità alle attività di Health Technology
Assessment (HTA).
 realizza al proprio interno l’intero processo decisionale,
garantendo così l’unitarietà del sistema farmaceutico e
l’equità nell’accesso ai medicinali quali strumenti di tutela
della salute
 governa la spesa farmaceutica, in stretto rapporto con le
Regioni e l’industria, mantenendo l’equilibrio economico
nell’ambito del tetto di spesa stabilito annualmente dallo
Stato.
 promuove con impegno costante la diffusione di
un’informazione corretta e indipendente anche attraverso il
ricorso a campagne di comunicazione e sensibilizzazione
all’uso consapevole e responsabile del farmaco e
l’editazione dell’Osservatorio Nazionale sull’Impiego dei
Medicinali (OsMed) assicura il monitoraggio della spesa
farmaceutica convenzionata a livello nazionale e regionale
(ultima edizione 2011)
La strategia più idonea per governare i trattamenti innovativi e
contemporaneamente il contenimento della spesa farmaceutica
coinvolge sia il versante clinico che quello economico
 Punto di vista clinico: appropriatezza
 Punto di vista economico: contenimento spesa farmaceutica
Ed è costituita da un intervento essenzialmente culturale volto a:
1. ottimizzare il rapporto tra costo ed efficacia del
trattamento
2. identificare metodi efficaci per selezionare i pazienti da
trattare, sulla base di:
• caratteristiche basali predittive o
• Indicatori precoci di attività dei trattamenti
I due principali sistemi su cui si basa questa strategia sono:
 Il sistema delle Note CUF/AIFA, più consolidato nel
tempo, passato da una valenza tecnico-giuridica ad una
più scientifico-culturale

 Il sistema delle schede di monitoraggio AIFA, (Registri

centralizzati) di più recente introduzione, punta a
verificare gli outcome con l’utilizzo dei farmaci di recente
acquisizione e generalmente di costo elevato
 Le Note limitative alla rimborsabilità, prodotte dall’Agenzia
Italiana del Farmaco, sono uno strumento normativo volto a
definire gli ambiti di rimborsabilità di alcuni medicinali.
 Da strumento di governo della spesa farmaceutica, le Note
sono progressivamente diventate un mezzo per assicurare
l’appropriatezza d’impiego dei farmaci, orientando, in alcuni
casi, le scelte terapeutiche a favore di molecole più efficaci
e sperimentate,
 Si ispirano ai criteri della medicina basata sulle prove di
efficacia, sulle prove d’esito e sui risultati rivalutati
SITO AIFA – FARMACI SOTTOPOSTI A MONITORAGGIO
SITO AIFA - REGISTRO FARMACI ONCOLOGICI
COS’E? E’ una commissione interna ad AIFA che si occupa delle
attività connesse alle domande di Autorizzazione in
Commercio di nuovi farmaci dei quali determina il rapporto
costo-efficacia. Valuta ed esprime parere consultivo sulla
classificazione dei farmaci ai fini della rimborsabilità.

CHI LA COMPONE? È presieduta dal Direttore Generale dell'AIFA ed è

composta dal Presidente dell’Istituto Superiore di
Sanità o suo delegato e da 17 personalità della
medicina e della farmacologia italiana.
DURATA? Dura in carica cinque anni ed è articolata in
sottocommissioni con funzioni istruttorie, ognuna
coordinata da un esponente della CTS e composta
da esperti e da rappresentanti di ogni
Componenti di diritto:
1. Luca Pani Direttore Generale
Agenzia Italiana del Farmaco
2. Enrico Garaci (o un suo
delegato) Presidente Istituto
Superiore di Sanità
Esperti nominati dal Ministero
della Salute:
1. Maria Antonietta Martelli -
Presidente CTS
2. Massimo Fini
3. Rosa Maria Moresco
Esperti nominati dalla Conferenza
Permanente per i Rapporti tra lo
Stato le Regioni e le Province
Autonome:
1. Giovambattista De Sarro
2. Roberto Dall'Aglio
3. Sergio Morgagni
Esperto nominato dal Ministero
dell'Economia e delle Finanze:
1. Antonio Addis
COS’E? E’ un comitato interno all’AIFA che svolge l’attività negoziale
connessa alla rimborsabilità dei farmaci e le cui
determinazioni vengono poi sottoposte alla valutazione della
CTS per il parere definitivo.

CHI LA COMPONE? E’ presieduto dal Direttore Generale dell’Agenzia e

composto da 12 membri di comprovata
professionalità ed esperienza nei settori della
metodologia di determinazione dei prezzi dei
farmaci, della economia sanitaria e della
farmacoeconomia designati dal Ministro della
Salute, dal Ministro dell’Economia e delle Finanze,
dal Ministro dello Sviluppo Economico e dalla
Conferenza Stato Regioni.
Componenti di diritto: Stato le Regioni e le Province
1. Luca Pani Direttore Generale Autonome:
Agenzia Italiana del Farmaco 1. Nerina Dirindin
2. Enrico Garaci (o un suo 2. Loredano Giorni
delegato) Presidente Istituto 3. Camillo Riccioni
Superiore di Sanità 4. Filippo Drago
Componenti designati dal Ministero Componente designato dal
della Salute: Ministero dell'Economia e delle
1. Francesca Tosolini - Presidente CPR Finanze:
2. Americo Cicchetti 1. Giuseppe Massimo Claudio
3. Claudio De Giuli Rosano
Componenti designati dalla Conferenza
Permanente per i Rapporti tra lo
COS’E’? L’Osservatorio Nazionale sulla Sperimentazione Clinica
(OsSC) è uno strumento tecnico-scientifico che ha l’obiettivo
di garantire il monitoraggio delle sperimentazioni cliniche
farmacologiche condotte in Italia, tenendone sotto controllo
nel tempo l’andamento qualitativo e quantitativo. Raccoglie
ed elabora i dati degli studi clinici condotti utilizzando
medicinali e ne divulga i risultati attraverso pubblicazioni
periodiche, disponibili anche on line.

Gli Osservatori e le banche-dati sono gli strumenti essenziali con i

quali l'AIFA controlla e analizza il consumo dei farmaci a livello
nazionale, regionale e locale, opera il monitoraggio delle
sperimentazioni cliniche approvate dai Comitati Etici locali e integra
le informazioni derivanti dalla Rete Nazionale di Farmacovigilanza.
O A Far data ottobre 2012 è attiva presso AIFA una
Segreteria scientifica per il CPR e la CTS, denominato
Segretariato, formata da professionisti junior dell’Agenzia
col coordinamento di Funzionari ed Esperti esterni
O Il Segretariato ha compiti istruttori delle pratiche di AIC,
prezzi e rimborsabilità
OSMED: monitoraggio della spesa farmaceutica convenzionata a
livello nazionale e regionale tramite l’elaborazione di oltre 500 milioni
di ricette prescritte dai medici di medicina generale e inviate da circa
18.000 farmacie del territorio.

Le analisi in essi contenute

offrono anche spunti per correlare
la prevalenza delle patologie nel
territorio con il corrispondente
utilizzo dei farmaci, e propongono
l'interpretazione dei principali
fattori che influenzano la
variabilità nella prescrizione.
L’ultima edizione nel 2012 è
relativa all’anno 2011
È un network che coinvolge, oltre all’AIFA, le Regioni e le
Province Autonome di Trento e Bolzano,
204 USL,
112 Ospedali,
38 IRCS e
561 Industrie farmaceutiche
Garantisce la raccolta e la gestione delle segnalazioni
spontanee di sospette reazioni avverse a Farmaci (ADRs) e la
diffusione delle informazioni diramate direttamente
dall’Agenzia in merito alla sicurezza dei medicinali. Inoltre, la
RNF è in collegamento con il network EudraVigilance e con il
Centro di Uppsala per il Monitoraggio Internazionale dei
Farmaci dell’OMS.
O In passato le registrazioni da parte delle aziende
farmaceutiche all’autorità regolatoria centrale erano
richieste per indicazioni generali di attività, ad es.
• ad azione antitumorale
• attività sulle pressione ematica
• diabete ecc.
O Il farmaco veniva quindi autorizzato come:
• antitumorale
• antiipertensivo
• antidiabetico ecc.
 IERI OGGI
per indicazioni generali di attività, con una precisa indicazione della
ad es.
patologia, della dose e della fase di
• ad azione antitumorale
• attività sulle pressione
trattamento per la quale il farmaco è
ematica indicato e degli eventuali altri farmaci
• diabete ecc. con cui il nuovo farmaco deve o può
Il farmaco veniva quindi autorizzato essere accoppiato
come:
Queste indicazioni derivano dalle
• antitumorale
• antiipertensivo
caratteristiche degli studi registrativi
• antidiabetico ecc. effettuati in base a:
• tipologia di pazienti reclutati
• schema di trattamento effettuato
• endpoint raggiunto
I principali vantaggi sono costituiti da:
1. disporre di indicazioni chiare e immediatamente riferibili agli
studi clinici
2. dare evidenziazione dei risultati delle sperimentazioni che
hanno condotto alla registrazione del farmaco
3. costituire premessa per garantire una reale appropriatezza
delle prescrizioni
4. disporre farmaci anche per patologie poco frequenti (per le
quali è difficile condurre ampi studi randomizzati)
5. disporre farmaci per patologie per le quali non esistono
trattamenti efficaci o ne esistono pochi
6. registrare farmaci innovativi e renderli disponibili in tempi
brevi
I principali limiti o problemi sono costituiti da:
1 processi di valutazione accelerati
2 studi basati su indicatori di efficacia surrogati (es. nel caso
degli antitumorali la riduzione della massa tumorale invece
che la riduzione della mortalità)
3 “eccessiva” precisione/parcellizzazione delle indicazioni
4 rischio di “off-labelizzazione” per quei farmaci le cui aziende
non supportano più ampliamenti registrativi (cfr. Finanziaria
2007; parzialmente corretto dalle Determinazioni AIFA del
29.5.2007 e successive)
5. necessità di confermare nel tempo se l'effetto sugli
indicatori surrogati si traduce in forme più sostanziali di
beneficio per i pazienti
6. scarso o nullo interesse da parte delle aziende
farmaceutiche che ottengono una registrazione accelerata
di un nuovo farmaco a supportare adeguatamente studi
che confermino l'efficacia del farmaco registrato
 L’adozione di algoritmi valutativi
consente di distinguere tra:
innovazione tecnologica e
innovazione terapeutica
ed è fondamentalmente diretta
alla determinazione del prezzo
e della rimborsabilità.

Questo algoritmo è stato sostanzialmente sostituito mediante un

nuovo sistema che è in fase di collaudo dal 2012 che prevede un
inserimento di parametri ed una risposta collocativa
automatizzata.
Dopo l’approvazione a livello centrale i farmaci destinati ad un
uso domiciliare o ospedaliero e specialistico ambulatoriale
possono essere commercializzati: il principale acquirente è il SSN.
Provvisoriamente sono posizionati in classe C e solo dopo la
contrattazione centralizzata si può avere la rimborsabilità.
 I MMG/PLS possono prescrivere in regime di rimborsabilità i
farmaci di fascia a) a livello territoriale (canale farmacie)
 I medici ospedalieri e specialisti ambulatoriali possono
prescrivere a livello ospedaliero ma le Regioni hanno introdotto
una serie di regolamentazioni per valutare l’acquisizione dei
farmaci nei PTOR e a livello locale nelle CTL per scegliere i
farmaci “migliori” (in genere caratterizzati dal miglior rapporto
beneficio/rischio/costo/qualità).
 Negli anni 70-80 i PTOR (Prontuari terapeutici ospedalieri
regionali) e i PTO supplivano in parte almeno a livello
ospedaliero alle gravi carenze nei processi di selezione e
inclusione dei farmaci a livello centrale
 I più rigidi criteri determinavano l’esclusione dagli ospedali di
farmaci inefficaci, di categorie terapeutiche controverse (es
neutrofici, epatoprotettori) con una disomogenea situazione a
livello regionale e locale
 Si veniva a creare così una situazione paradossale di
rimborsabilità senza limiti di questi farmaci a livello territoriale
e di una limitazione prescrittiva di fatto a livello ospedaliero
 La RIVOLUZIONE DI
OTTOBRE
del 1993

Un pò di storia per la memoria di chi c’era e per chi

professionalmente è nato dopo il 1993
Tra ottobre e dicembre la CUF di Garattini e Bozzini decretò
l’uscita dal Prontuario dei farmaci inefficaci e di scarsa
documentazione scientifica
La spesa farmaceutica passa da 17 mila miliardi del 92 agli
11,7 mila del 95
Dopo il 1993 per un certo periodo di tempo l’assenza di
farmaci “inutili e/o inefficaci” a livello del PT SSN aveva di fatto
limitato questa attività “regolatoria” regionale

I PTOR si limitavano di fatto a:

 regolare con indicazioni di utilizzo quanto veniva approvato in
sede centrale
 dare indicazioni di scelta tra farmaci di riconosciuta efficacia
 indicare equivalenza terapeutica nell’ ambito delle classi
omogenee o come applicare le Note CUF in ospedale
 IERI
Elenco
di farmaci, dotati di
documentazione di efficacia e
di sicurezza, scelti
nell’ambito di tutti quelli
disponibili in commercio ed
inseriti nel PTN, compresi
quelli che non disponevano di
tali caratteristiche
OGGI
Elenco di farmaci selezionati
in un PFN caratterizzato da
prodotti di comprovata
efficacia e sicurezza
e parte di una più complessa
strategia volta ad assicurare
un uso appropriato dei
farmaci ed un uso corretto
delle risorse pubbliche
ESAMINA… i protocolli terapeutici fissati dagli ospedali e dai
centri clinici dove si prescrivono i farmaci per i
quali è richiesto il piano terapeutico specifico per
il cittadino, con riferimento alle indicazioni
tecniche di impiego dei farmaci

PRODUCE… Il Prontuario e terapeutico e

documenti su:
 complementarietà all’interno di classi
terapeutiche omogenee
 equivalenze terapeutiche
 trattamenti terapeutici specifici
DD… predispone e aggiorna periodicamente un elenco di
farmaci per i quali - considerato l’alto costo, la
complessità e delicatezza di impiego - è preferibile la
distribuzione diretta da parte delle Aziende Usl e
dalle AO

DPC… è un sistema di canalizzazione alternativa che

prevede un accordo con le associazioni sindacali
delle farmacie convenzionate e può essere decisa:
• a livello regionale con identificazione uniforme
dei prodotti distribuiti
• a livello aziendale con differenze e
disomogeneità tra le ASL
COS’E’ uno strumento fondamentale per il governo
clinico e, dunque, per l´attuazione di una politica
del farmaco, intesa come valutazione delle
risorse terapeutiche disponibili, sicurezza,
sostenibilità economica.

ED E’ concepito come una selezione critica di farmaci

da utilizzare sia nell´ambito del ricovero
ospedaliero che nella continuità assistenziale,
con l´obiettivo di coprire tutte le patologie
cliniche rilevanti.
Per i farmaci a prevalente od esclusivo interesse
ospedaliero si fa riferimento ai PTR ovvero ai Prontuari
Terapeutici Locali
Ai fini dell’ingresso di un farmaco in PTO e quindi della
disponibilità dei clinici per le terapie la valutazione è
effettuata a due livelli:
O regionale
O locale (area vasta, provinciale, aziendale)
Prima di ogni nuova introduzione è essenziale effettuare
una valutazione comparativa e una verifica dell’impatto
economico delle nuove tecnologie
La segreteria scientifica, organo delle Commissioni, deve
predisporre per la valutazione della commissione
terapeutica analisi e documenti propedeutici alla
discussione e in particolare:
 Report su evidenze pubblicate
 Analisi dei costi rispetto alle alternative
 Proiezioni di spesa in ospedale e sul territorio
 Dossier di sintesi da sottoporre alla Commissione
Terapeutica
Il metodo che viene seguito per predisporre un dossier
valutativo pubblico si basa generalmente sull’uso di fonti
diverse:
• schede tecniche del prodotto
• review e metanalisi (fonti secondarie)
• clinical trial (fonti primarie)
L’obiettivo è quello di avere una serie di elementi disponibili
per valutare in maniera comparata le motivazioni che vengono
addotte dai clinici richiedenti per l ’ introduzione di nuovi
prodotti rispetto a quanto già disponibile nel Prontuario.
Sempre più spesso si selezionano le fonti primarie in base alla
banche dati pubbliche disponibili come Embased o Pubmed o
la Cochrane library.
Molti prontuari terapeutici locali sono ormai comuni a più
aziende sanitarie.
Conseguentemente, per la definizione ed il periodico
aggiornamento del prontuario terapeutico, sono istituite o:
 un’unica Commissione Terapeutica Provinciale (CTP) i cui
componenti sono professionisti sia di diverse aziende
sanitarie territoriali o ospedaliere o ospedaliere
universitarie o
 una Commissione terapeutica di Area vasta i cui
componenti provengono da aziende sanitarie di più
provincie
Possiamo quindi attenderci una riduzione del numero dei PTL e
una concentrazione delle Commissioni scientifiche
 Le indicazioni presenti nel Prontuario infatti non devono
essere intese solo come vincoli prescrittivi per i professionisti
ma sempre più come uno strumento di orientamento della
pratica clinica verso un comportamento basato sulle
evidenze scientifiche secondo i principi della evidence-based
medicine
 L’inserimento nel PT può avvenire solo in gran parte delle
Regioni se il prodotto è stato inserito nel PTR inteso come
vincolante all’inclusione decentrata
 Il vincolo si ha nell’inserimento ma non per la prescrizione
 Con questa finalità, oltre al continuo aggiornamento del
Prontuario, le Commissioni Terapeutiche interagiscono con
la Commissione Regionale del Farmaco (CRF) e promuovono
attività rivolte alla produzione di linee guida e studi di
monitoraggio e valutazione dell’uso dei farmaci
 Al fine di rendere tempestiva a tutti gli operatori sanitari la
comunicazione delle decisioni e delle iniziative intraprese
dalla CTP rispetto all'inserimento di nuovi farmaci e ad altre
informazioni simili, dovrebbero essere disponibili on line
Legenda: CRF=commissione regionale farmaco; CTAV= commissione
terapeutica di area vasta, CTP=commissione terapeutica provinciale,
CTL=commissione terapeutica locale
Il ruolo decentrato o periferico investe il ruolo delle Regioni e
delle Aziende sanitarie.
O Le prime operano attraverso piani e obiettivi sui Direttori
generali delle aziende sanitarie o con azioni dirette (es.
attivazione di centrali di acquisto a livello regionale, direttive
di indirizzo e piani di intervento con obiettivi)
O Le seconde operano attraverso:
 azioni dirette sui professionisti dipendenti
 obiettivi e incentivazioni e con modalità di acquisto
proprie o consortili sui professionisti convenzionati
 ospedal
e
medico di Assistenz
famiglia (medico a strutture
di medicina farmaceu residenziali
generale e tica
pediatra di libera
scelta) assistenza
aspetti qualificanti domiciliare
1. impiego appropriato di farmaci
l’assistenza:
2. la continuità della cura
Appropriatezza e attenta politica del
continuità della cura farmaco
Le Regioni siglano intese con le organizzazioni sindacali dei medici e dei
farmacisti per un corretto utilizzo dei farmaci
Nell´ambito della Direzione generale sanità e politiche sociali
dell’Assessorato, l´assistenza farmaceutica fa riferimento
generalmente al Servizio politica del farmaco o Servizio
farmaceutico.
Questo servizio ha competenze su:
 qualificazione dell ’ assistenza farmaceutica e
integrazione di interventi ospedale-territorio;
 elaborazione di direttive per attuare norme nazionali e
regionali in materia di farmaci e assistenza integrativa
 gestione dei rapporti con le farmacie convenzionate e
definizione di azioni di contenimento della spesa
farmaceutica regionale
 redazione di pareri ad Aziende sanitarie, Comuni e Province
per la gestione dei contenziosi amministrativi nei confronti
di farmacie convenzionate, Aziende farmaceutiche e altri
soggetti
 governo della spesa farmaceutica: analisi dei dati,
valutazione dell'andamento della spesa, proposte di
adeguamento
 coordinamento delle strategie per definire i farmaci da
avviare prioritariamente all'acquisto regionale e raccordo
con AGENZIE per l’ACQUISTO (es. CONSIP)
 coordinamento dell'attività del Centro Regionale di
riferimento per la farmacovigilanza
 coordinamento e partecipazione a organismi tecnici
regionali per la qualificazione dell’assistenza farmaceutica
 redazione degli indirizzi per il corretto utilizzo dei farmaci e
sviluppo di azioni mirate alla gestione del rischio clinico da
farmaci
 partecipazione a gruppi tecnici di lavoro in materia di prodotti
dietetici speciali, dispositivi medici e innovazioni sulle terapie
farmacologiche, la formazione dei medici di medicina
generale, dei pediatri di libera scelta e dei farmacisti
dipendenti e convenzionati
La strategia per la razionalizzazione ed il contenimento della
spesa farmaceutica a livello locale si basa su:
 il sistema delle gare
 l’introduzione del concetto di equivalenza terapeutica a
dosaggio equivalente tra molecole della stessa categoria
omogenea
 la verifica della appropriatezza prescrittiva mediante RMP
(richieste motivate personalizzate), schede regionali,
audit di nuclei di cure primarie, audit di medici di
struttura ospedaliera
 l’informazione indipendente effettuata da farmacisti SSN
Vi sono una serie di obiettivi comuni con la strategia definita a
livello centrale:
① garantire nel breve termine l'appropriatezza prescrittiva
② consentire che la programmazione economica venga
rispettata nella pratica clinica
③ applicare questa strategia ai nuovi farmaci dai costi
estremamente elevati di cui occorre valutare la reale
innovatività clinico-terapeutica
 Processo Livello centrale Livello regionale/locale
Selezione Rimborsabilità Inserimento in PTR

Acquisto Prezzo Gare regionali/locali

Utilizzo Note AIFA e Registri centralizzati RMP, Audit, Registri regionali

Distribuzione/co Osp 1, ex Osp 2, Osp L; Distribuzione diretta/per conto;

mpartecipazione PH-T Ticket compartecipativi su ricette
e/o farmaci

Controllo tetti di Pay back strutturale Pay back regionale

spesa
Equivalenti- “Lista di trasparenza” prezzo di Prezzo massimo di rimborso
generici riferimento centrale regionale

Informazione sui PFN, Bollettino di informazione; Controllo degli accessi agli

farmaci Osservatorio nazionale OsMED; altre ambulatori medici; iniziative di
pubblicazioni informazione indipendente
Le Aziende Usl e le Aziende ospedaliere sono chiamate a
realizzare specifici programmi sui seguenti temi:
 la formazione continua dei medici
 l’informazione al cittadino sul corretto uso dei farmaci
 il monitoraggio e la verifica delle prescrizioni dei medici di
famiglia
 l’incremento dell’utilizzo dei farmaci equivalenti e biosimili
 lo sviluppo di tutti gli strumenti del governo clinico (linee
guida, aggiornamento continuo del prontuario terapeutico
regionale, gestione del rischio di sovradosaggio o
sottodosaggio delle cure e delle possibili interazioni tra
diversi farmaci)
Nell’ambito dell’assistenza farmaceutica, sono stati promossi
specifici programmi per
 favorire la distribuzione diretta dei medicinali al cittadino (ad
es. per il primo ciclo di cura dopo un ricovero
ospedaliero o dopo una visita specialistica)
 assicurare, quando necessario, farmaci di derivazione
oppiacea per la cura del dolore, anche in assistenza
domiciliare
 ottimizzare i percorsi di accesso ai farmaci per malattie rare
 favorire l´uso dei medicinali non coperti da brevetto o
farmaci equivalenti (farmaci generici) e biosimilari
La Regione aggiorna periodicamente l´elenco dei farmaci
equivalenti, che contiene i prezzi massimi di rimborso da parte
del Servizio sanitario regionale per le farmacie convenzionate.
L´aggiornamento avviene attraverso una determinazione del
dirigente responsabile del Servizio politica del farmaco
dell’Assessorato politiche per la salute, sulla base dell’elenco
ministeriale.
A livello regionale e a livello aziendale, il consumo dei farmaci
erogati a carico del Servizio sanitario regionale è
costantemente monitorato attraverso uno specifico sistema
informativo per verificarne l´appropriato utilizzo.
 presenza di
presenza di prontuario pubblicazione
vincolatività
REGIONE commissioni terapeutico degli esiti
del PTR.
terapeutiche regionale/area valutativi
vasta

Valle d’Aosta SI SI SI

Piemonte SI SI

Lombardia NO NO

Veneto SI SI SI SI

Trento SI SI

Friuli Venezia Giulia NO NO

Liguria SI SI NO

Emilia Romagna/Area
SI SI/SI SI SI
vasta (AVEN)

Toscana/Aree vaste SI NO/SI NO

Marche SI SI SI

Umbria SI SI SI

Lazio SI SI SI

Molise SI SI SI

Abruzzo SI SI NO

Campania SI SI SI

Puglia SI SI SI

Basilicata SI SI SI

Calabria SI SI SI

Sicilia SI SI SI

Sardegna SI SI SI
Ogni richiesta viene esaminata dai componenti della segreteria
dal punto di vista clinico, farmacologico e metodologico
I criteri di valutazione di un farmaco per poterne definire il ruolo
in terapia sono:
1. efficacia: per poter valutare l’efficacia clinica di un farmaco
andrebbero valutati i risultati degli studi clinici randomizzati
(effettuati almeno da due centri indipendenti fra loro, con la
presenza di un periodo di follow-up di durata appropriata) o i
risultati provenienti da un solo studio randomizzato se di ampie
dimensioni su end-point clinici rilevanti
2. differenze rispetto a farmaci della stessa classe e rispetto a
farmaci con analogo effetto: scegliere un farmaco solo se
sono chiari, quantificati e clinicamente rilevanti i motivi per
preferirlo rispetto al farmaco di riferimento disponibile in
termini di efficacia o più spesso tollerabilità o compliance
3. costi del farmaco: da valutare in assenza di formali analisi
economiche sulla base della loro differenza rispetto ad
analoghi disponibili e alla entità complessiva di evidenze a
supporto
4. altre caratteristiche: del farmaco o affermazioni a supporto:
andranno valutate sulla base dei dati clinici disponibili e della
loro rilevanza clinica
A. inclusione:
O inclusione senza condizioni o limitazioni
O inclusione temporizzata (per un periodo limitato di tempo),
O inclusione con condizione (es. Piano terapeutico regionale),
O inclusione con limitazione (es. solo per una indicazione
terapeutica),
O inclusione con canalizzazione distributiva (es. personalizzazione
e motivazione della richiesta)
O inclusione con determinazione distributiva (es. solo tramite la DD
da parte delle strutture pubbliche)

B. non inclusione
O non inclusione definitiva
O non inclusione temporalizzata (ad es. in attesa di ulteriore
documentazione)

C. esclusione di farmaci già in prontuario.

 Inizialmente ogni ospedale aveva un suo Prontuario. In seguito
vengono costituite CTP a livello provinciale e interaziendale con
un unico Prontuario Terapeutico (PT) ad uso Ospedaliero e delle
Strutture extraospedaliere convenzionate comune alle Aziende
Ospedaliero-Universitarie e all’Azienda USL
 Le CTP hanno lo scopo di definire e periodicamente aggiornare
il prontuario terapeutico; la Commissione Terapeutica
Provinciale (CTP) ha come componenti professionisti sia
dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria che dell’Azienda USL con
una unica segreteria scientifica
O Successivamente le funzioni delle CTP sono state assunte
dalla Commissione farmaci dell’Area vasta (in Emilia ad es.
nella CF-AVEN) che si dota di un PT-AV. Alcune competenze
locali sono demandate ai NOP – Nuclei operativi provinciali
O Il Prontuario Terapeutico non costituisce una semplice lista
di farmaci ma presenta anche indicazioni utili per utilizzarli
in modo appropriato
 Le indicazioni presenti nel Prontuario infatti non devono
essere intese solo come vincoli prescrittivi per i
professionisti ma sempre più come uno strumento per
orientare la pratica clinica verso un comportamento basato
sulle evidenze scientifiche secondo i principi della evidence-
based medicine
 Con questa finalità, oltre al continuo aggiornamento del
Prontuario, la Commissione Terapeutica Provinciale (CTP) o
di Area vasta (CF-AVEN) interagisce con la Commissione
Regionale del Farmaco (CRF) e promuove attività rivolte alla
produzione di linee guida e studi di monitoraggio e
valutazione dell’uso dei farmaci
O Al fine di rendere tempestiva a tutti gli operatori sanitari la
comunicazione delle decisioni e delle iniziative intraprese
dalla CTP rispetto all'inserimento di nuovi farmaci e ad altre
informazioni simili, dovrebbero essere disponibili on line
O Questa situazione non è ubiquitaria ma episodica e confinata
a realtà avanzate o di eccellenza
Il presidente, eletto dai membri della commissione su proposta
delle Direzioni Sanitarie (CTP) o delle Direzioni generali (CF-AV),
ha il compito di:
O coordinare i lavori della segreteria scientifica;
O richiedere il parere di esperti esterni alla CTP/CF-AV, se
necessario
O convocare le riunioni ordinarie e straordinarie e stabilire
l’ordine del giorno
La Segreteria scientifica può essere composta da alcuni
membri della ex-CTP o da farmacisti esterni alla CF-AV che
possono ruotare a frequenza predeterminata allo scopo di
favorire la partecipazione di tutti i componenti.
È generalmente composta da:
O il presidente
O un metodologo
O un farmacologo clinico
O un internista
O un medico di medicina generale
O un farmacista clinico e
O un farmacista con funzioni di segretario
La definizione e revisione periodica del Prontuario Terapeutico
(PT) della provincia o dell’Area vasta è effettuato dalla
Commissione Terapeutica, organo tecnico-scientifico i cui
componenti vengono nominati dai Direttori Sanitari delle
Aziende Sanitarie locali.
Le competenze della Commissione comprendono:
O la valutazione delle richieste di inserimento in prontuario di
nuovi farmaci
O L’elaborazione di linee-guida terapeutiche per favorire
comportamenti clinici omogenei e appropriati
O il monitoraggio dell’uso dei farmaci e dell’applicazione delle
note AIFA
O la promozione di una maggiore integrazione assistenziale tra
ospedale e territorio
O La segreteria scientifica, oltre a compiti organizzativi, ha una
funzione di supporto scientifico al lavoro della Commissione:
riceve le richieste di inserimento di nuovi farmaci, esamina la
letteratura scientifica allegata alla richiesta di inserimento,
integrandola se necessario, e distribuendone un rendiconto a
tutti i componenti della CTP/NOP
O Tutte le richieste di inserimento di nuovi farmaci (avvallate dal
Responsabile dell’ Unità Operativa) devono essere inviate
secondo uno schema definito, alla Segreteria Scientifica della
Commissione che ne verifica la completezza e, se necessario,
chiede delle integrazioni.
O Le richieste vengono quindi presentate ed esaminate nelle
riunioni mensili della Commissione
O Le richieste vanno inviate in formato cartaceo ed
auspicabilmente anche in formato elettronico
 I verbali della Commissione Terapeutica vengono redatti
mensilmente dopo ogni riunione dalla Segreteria scientifica
che successivamente li invia per approvazione a tutti i
membri
 I verbali contengono i pareri espressi dalla Commissione sui
farmaci di cui è giunta richiesta di inserimento in prontuario
e la descrizione dettagliata delle motivazioni che hanno
portato a tali pareri
 La prescrizione e quindi l’acquisto dei farmaci non inclusi in
Prontuario terapeutico ospedaliero è sempre possibile.
 Tale situazione risulta eccezionale ed è normata dalla
Commissione terapeutica.
 E‘possibile la erogazione del farmaco anche se non presente
in PTR, Prontuario terapeutico regionale ma a determinate
condizioni di urgenza, in presenza di relazione clinica per il
singolo paziente.
O Analoga situazione si presenta nella fornitura di farmaci extra
PTO per i pazienti che devono assumere farmaci al di fuori
delle indicazioni terapeutiche registrate (off label) per motivi
diversi e che non sono presenti all’interno del Prontuario
ospedaliero
O Una ulteriore area “grigia” si evidenzia laddove il clinico non
ritiene di dover/poter cambiare una terapia domiciliare
assestata ad un paziente ricoverato per accertamenti o
episodio in acuzie e, pertanto, richiede un farmaco
sovrapponibile ad altro esistente in PTO ancorchè inserito in
PTR.
O I nuovi farmaci approvati dagli organi regolatori centrali
(EMEA e AIFA) sono caratterizzati dalla presenza di efficacia
e sicurezza
O Le Commissioni regionali/locali devono valutare il loro posto
in terapia valutando i benefici e i costi in maniera
comparativa rispetto allo standard esistente
O Le modalità di valutazione comparativa sono ancora
differenziate e andranno riviste e proposte in maniera da
soddisfare le differenti posizioni di interesse (istituzionali,
clinico-terapeutiche, economiche, etiche)
I nuovi farmaci sono sostanzialmente valutati secondo due
modalità:
A. Tradizionale:
 Valutazioni di non inferiorità (efficacia, sicurezza, qualità)
rispetto ai medicinali di confronto usualmente impiegati
nella struttura:
 dossier semplificato basato su studi secondari, testi,
riviste senza uso di banche dati
 dossier avanzato basato su studi primari e con uso di
banche dati

 Valutazione dei costi comparativi e di impatto economico

delle nuove terapie
 B. Innovativa:
• Valutazioni di superiorità
rispetto allo standard

Riproducibilità
Potenza selettiva

• Valutazioni secondo il metodo

GRADE (forza delle
raccomandazioni)
• Valutazioni secondo la
metodologia HTA
• Disponibilità di linee guida
pubblicate finalizzate a
evidenziare le modalità d’uso
• Valutazioni farmaco -
economiche abbinate alla non
Di che tipo di accordo si tratta?
Accordo di tipo procedurale condiviso “per
l’aggiornamento dei prontuari terapeutici ospedalieri
regionali e per le modalità di entrata in vigore delle
determinazioni regionali sulla messa a disposizione
degli assistiti di farmaci innovativi di nuova
immissione in commercio” e non deve comportare
“effetti peggiorativi sugli equilibri di bilancio
regionale”
Quali farmaci riguarda?
Solo quei “farmaci che, in considerazione della delicatezza del
loro impiego, sono classificati, al momento della loro
registrazione, come di uso ospedaliero”, quindi di tipo “Osp”

Vi è una distinzione tra questi farmaci?

Si, si possono dividere in categorie:
Categoria A1 e A2: medicinale la cui assenza “può incidere
negativamente sull’uniformità dei livelli essenziali di assistenza
quando si tratti di medicinale che abbia una “innovatività”
riconosciuta o potenziale, secondo i criteri adottati dall’AIFA in
sede di concessione dell’autorizzazione”
Categoria B: “medicinale di nuova immissione in commercio,
che può non creare significativi problemi di salute pubblica
quando …, per composizione e indicazioni terapeutiche,
costituisce soltanto un ’ ulteriore alternativa per soddisfare
esigenze sanitarie già idoneamente coperte da altri
medicinali”
 AIFA redige un elenco, che aggiorna periodicamente,
dei farmaci ritenuti

le Regioni devono assicurare che questi medicinali siano resi disponibili

immediatamente anche senza inserimento formale nei Prontuari
Terapeutici che dovrà comunque avvenire entro 60 gg.
AIFA istituisce una sezione apposita per i farmaci da considerarsi
alternativi all’elenco suddetto

In questo caso le Regioni devono garantire la disponibilità di almeno

uno tra i farmaci terapeuticamente alternativi contenuti nell’elenco o
nella sezione aggiuntiva
Qualora le Regioni ritengano le valutazioni
tecniche di AIFA sull’innovatività di un farmaco
in elenco non corrette dovranno comunicare le
proprie valutazioni a

AIFA verifica nella successiva riunione della CTS

le controdeduzioni proposte dalle Regioni circa le
condizioni di erogabilità del farmaco
 Per i medicinali non presenti nei tre elenchi suddetti, le Regioni devono:

almeno semestralmente ed ogni altra determinazione regionale

presentandone copia all’AIFA

istituito da AIFA al fine di provvedere a fornire periodiche

indicazioni e linee guida per l’omogeneizzazione e
l’aggiornamento dei Prontuari Terapeutici Ospedalieri
Regionali
Il tavolo si compone di membri dell’Agenzia, da rappresentanti di tutte le Regioni
e delle Province autonome di Trento e di Bolzano e delle competenti Dir. Gen. del
Ministero della salute.
La omogeneizzazione del sistema valutativo con apposite LG
nell’ambito del Tavolo permanente sui Prontuari può
consentire la uniformità dell’accesso ai farmaci innovativi da
parte degli assistiti nei diversi ospedali in Italia

Grazie alla introduzione, nella procedura valutativa AIFA sui

prodotti presuntivamente innovativi, delle controdeduzioni
regionali si crea un contraddittorio tra l’Autorità regolatoria
centrale le Commissioni valutative regionali

Vi è il formale riconoscimento della esistenza di un sistema

regionale/periferico di tipo valutativo sulla innovatività
L’immediata messa a disposizione degli assistiti dei farmaci
innovativi può essere in contrasto con il sistema normativo e
procedurale regionale in tema di:
Selezione critica dei prodotti (Prontuari)
Tale selezione è adottata formalmente nell’ambito di
disposizioni di legge regionale; il farmaco può essere erogato
solo se inserito nei Prontuari regionali/locali
Acquisto dei prodotti mediante gara
 Il farmaco può essere acquistato con procedura diretta solo in casi
eccezionali e transitori; la norma prevede acquisti dopo formale indizione
di gara ad evidenza pubblica e relativa aggiudicazione
 Se il farmaco non viene posto nella Sezione farmaci alternativi non può
essere messo in competizione ad altri farmaci in lotti complessi con
pregiudizio in termini di concorrenza tra le imprese e saving per le
Aziende sanitarie
Farmaci innovativi (art. 10)
Indipendentemente dall’inserimento nei prontuari terapeutici
ospedalieri o regionali, le Regioni devono assicurare l’immediata
disponibilità agli assistiti dei medicinali ad “innovatività terapeutica
di particolare rilevanza” – secondo il giudizio della Commissione
tecnico scientifica dell’Aifa - a carico del Servizio sanitario
nazionale ed erogati attraverso gli ospedali e le aziende sanitarie
locali.
Le Regioni sono tenute ad aggiornare con periodicità almeno
semestrale i prontuari terapeutici ospedalieri e ogni altro strumento
analogo regionale allo scopo di razionalizzare l’impiego dei farmaci
da parte delle strutture pubbliche, di consolidare prassi
assistenziali e di guidare i clinici in percorsi diagnostico-terapeutici
specifici. La copia dei prontuari aggiornati dovrà essere trasmessa
all’AIFA.
Farmaci innovativi (art. 10)
Presso l’AIFA è istituito un tavolo permanente di
monitoraggio dei prontuari terapeutici ospedalieri, al
quale partecipano, a titolo gratuito, rappresentanti della
stessa Agenzia, delle Regioni e del Ministero della
salute. Il tavolo discute eventuali criticità nella gestione
dei prontuari e fornisce linee guida per l’armonizzazione
e l’aggiornamento degli stessi.
Farmaci innovativi e orfani a carico del SSN (art. 11)
I medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata
in altri Stati ma non sul territorio nazionale, i medicinali non
ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e i
medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa
da quella autorizzata, inseriti in apposito elenco, possono
essere erogati a carico del Ssn soltanto nel caso che, a giudizio
della Commissione tecnico scientifica dell’Aifa, possiedano un
profilo di sicurezza, con riferimento all’impiego proposto, non
inferiore a quella del farmaco autorizzato e quest’ultimo risulti
eccessivamente oneroso per il Ssn (cioè se il costo medio della
terapia basata su suo impiego supera di almeno il 50% il costo
medio della terapia basata sul farmaco non autorizzato).
Con il Decreto Balduzzi Il Decreto Balduzzi istituisce
13.9.2012 n.158 (oggi legge due fondi:
8.11.2012 n. 189) vengono 1. Il fondo sui farmaci
introdotte una serie di novità innovativi
con rilevanza anche sui 2. Il fondo per ulteriori egenze
Prontuari. di evoluzione del mercato
Entrambi sono finanziati coi
risparmi sulla spesa
farmaceutica
FONDO AGGIUNTIVO
Art. 8 lettera b)
le risorse rese disponibili dalla riduzione
di spesa complessiva prevista per effetto
delle decadenze di brevetto che
avvengono nell’anno per il quale è
effettuata l’attribuzione del budget,
nonché le risorse incrementali derivanti
dall’eventuale aumento del tetto di spesa
rispetto all’anno precedente sono
utilizzate dall’AIFA, nella misura
percentuale del 10 per cento, ai fini della
definizione del budget di ciascuna
azienda; l’80 per cento delle stesse
risorse costituisce un fondo aggiuntivo
per la spesa dei farmaci innovativi;
FONDO DI GARANZIA
ove non vengano autorizzati farmaci
innovativi o nel caso in cui la spesa per
farmaci innovativi assorba soltanto
parzialmente tale quota, le disponibilità
inutilizzate si aggiungono alla prima
quota del 10 per cento, destinata ai
budget aziendali; il residuo 10 per cento
delle risorse costituisce un fondo di
garanzia per ulteriori esigenze connesse
all’evoluzione del mercato farmaceutico
SQUILIBRI DI BILANCIO
O Il Decreto Balduzzi impone ad
AIFA di avvertire subito il Ministero
della Salute se prevede squilibri di
bilancio per il SSN a causa di
ingresso di farmaci innovativi ad
alto costo sul mercato
O Si introduce un vincolo
informativo per consentire
provvedimenti tempestivi e
impedire splafonamenti oltre i
tetti di spesa previsti
FONTE NORMATIVA
Art. 9: L’AIFA segnala al Ministro
della salute l’imminente ingresso sul
mercato di medicinali innovativi ad
alto costo che, tenuto conto della
rilevanza delle patologie in cui sono
utilizzati e della numerosità dei
pazienti trattabili, potrebbero
determinare forti squilibri di bilancio
per il Servizio sanitario nazionale.
TAVOLO DI VERIFICA CON LE REGIONI FONTE NORMATIVA
Il Decreto Balduzzi impone alle Regioni art. 10 comma 2. Al fine di incrementare
mediante il tavolo di verifica e il comitato l’appropriatezza amministrativa e
di: l’appropriatezza d’uso dei farmaci il
comitato ed il tavolo di verifica degli
1. verificare il funzionamento dei
adempimenti di cui agli articoli 9 e 12
Registri AIFA
dell’Intesa Stato-Regioni del 23 marzo
2. garantire le procedure per il 2005 verificano annualmente che da parte
rimborso delle Regioni si sia provveduto a garantire
3. integrare i Registri nel Sistema l’attivazione ed il funzionamento dei registri
informativo SSN dei farmaci sottoposti a registro e
l’attivazione delle procedure per ottenere
l’eventuale rimborso da parte delle aziende
farmaceutiche interessate. I registri dei
farmaci di cui al presente comma sono
parte integrante del sistema informativo del
Servizio sanitario nazionale.
IMMEDIATA DISPONIBILITA’ AI PAZIENTI DEI
FARMACI INNOVATIVI
 Il Decreto Balduzzi impone a ospedali
e ASL di rendere immediatamente
disponibili ai pazienti i farmaci definiti
“terapeuticamente innovativi”
 Si passa così da un accordo
procedurale ad una imposizione di
legge per rendere efficace ed
immediata la disponibilità dei nuovi
prodotti
FONTE NORMATIVA
Art 10 comma 2. Al fine di garantire su tutto il
territorio nazionale il rispetto dei livelli essenziali
di assistenza, le regioni e le province autonome di
Trento e di Bolzano sono tenute ad assicurare
l'immediata disponibilità agli assistiti dei
medicinali a carico del Servizio sanitario
nazionale erogati attraverso gli ospedali e le
aziende sanitarie locali che, a giudizio della
Commissione consultiva tecnico-scientifica
dell'Agenzia italiana del farmaco, di seguito AIFA,
possiedano, alla luce dei criteri predefiniti dalla
medesima Commissione, il requisito della
innovatività terapeutica, così come definito
dall'articolo 1, comma 1, dell'Accordo sancito in
sede di Conferenza permanente per i rapporti tra
lo Stato, le regioni e le province autonome di
Trento e di Bolzano nella seduta del 18 novembre
2010.
SERVONO ANCORA I PTOR? FONTE NORMATIVA

L’applicazione del Decreto è Fonte: art.10 comma 3) Quanto

operativa indipendentemente da: disposto dal comma 2 si applica
1. inserimento dei farmaci nei indipendentemente dall’inserimento
Prontuari regionali o locali dei medicinali nei prontuari
2. eventuali fini di terapeutici ospedalieri o in altri
razionalizzazione operata dai analoghi elenchi predisposti dalle
PTOR/PTAV/PTL competenti autorità regionali e locali
ai fini della razionalizzazione
Si pone la questione quindi se siano dell’impiego dei farmaci da parte
ancora opportuni o utili i Prontuari delle strutture pubbliche.
terapeutici?
CTR VS. CTS
Le CTR sono ancora utili e
operative: infatti nel caso in cui le
Regioni volessero controdedurre
rispetto alle scelte di AIFA sulla
effettiva innovatività di un farmaco,
trasmettono la posizione ad AIFA
dove interviene la CTS che deve
decidere entro 60 giorni
FONTE NORMATIVA
Fonte: art 10 comma 4. Quando
una regione comunica all’AIFA
dubbi sui requisiti di innovatività̀
riconosciuti a un medicinale,
fornendo la documentazione
scientifica su cui si basa tale
valutazione, l’AIFA sottopone alla
Commissione consultiva tecnico-
scientifica la questione affinché la
riesamini entro 60 giorni dalla
comunicazione regionale e esprima
un motivato parere.
AIFA CONTROLLA LE REGIONI FONTE NORMATIVA

 AIFA si cautela sulle Fonte: art 10 comma 5. Le regioni e le

inadempienze regionali e può
controllare i Prontuari e percorsi
che le Regioni devono redigere e
aggiornare almeno due
volte/anno
 Si profila un percorso virtuoso
per passare da una situazione
disomogenea ad una più
uniforme e regolare
province autonome di Trento e di
Bolzano sono tenute ad aggiornare, con
periodicità almeno semestrale, i
prontuari terapeutici ospedalieri e ogni
altro strumento analogo regionale,
elaborato allo scopo di razionalizzare
l’impiego dei farmaci da parte di
strutture pubbliche, di consolidare
prassi assistenziali e di guidare i clinici
in percorsi diagnostico-terapeutici
specifici, nonchè a trasmetterne copia
all’AIFA.
TAVOLO DI MONITORAGGIO
LINEE GUIDA DI ARMONIZZAZIONE
Ulteriore intervento non nuovo ma
ora reso cogente consiste
nell’istituzione di un TAVOLO di
MONITORAGGIO dei PRONTUARI
aperto a Regioni e Associazioni di
tutela dei cittadini.
Dovrebbe diventare lo strumento
con cui AIFA controlla l’adesione
delle Regioni alle disposizioni del
Decreto Balduzzi
FONTE NORMATIVA
Fonte: art. 10 comma 6. Presso l’AIFA, è istituito,
senza nuovi oneri a carico della finanza pubblica,
un tavolo permanente di monitoraggio dei
prontuari terapeutici ospedalieri, al quale
partecipano rappresentanti della stessa Agenzia,
delle regioni e delle province autonome di Trento
e di Bolzano e del Ministero della salute. La
partecipazione al tavolo è a titolo gratuito. Il
tavolo discute eventuali criticità nella gestione dei
prontuari terapeutici ospedalieri e degli altri
analoghi strumenti regionali e fornisce linee
guida per l’armonizzazione e l’aggiornamento
degli stessi, anche attraverso audizioni
periodiche delle organizzazioni civiche di tutela
del diritto alla salute maggiormente
rappresentative a livello nazionale. Ai
componenti del tavolo di cui al presente comma
non è corrisposto alcun emolumento, compenso
o rimborso di spese.
IN FASCIA C) GLI OBSOLETI E I NUOVI
FARMACI IN ATTESA DI AIC
I farmaci terapeuticamente superati
vengono ricollocati in fascia c) a
carico dei cittadini
La decisione viene assunta dalla
CTS di AIFA
I nuovi farmaci in attesa di AIC e
rimborsabilità sono posizionati in
fascia c)
FONTE NORMATIVA
Fonte: art. 11 comma1. Entro il 30
giugno 2013 l’AIFA, sulla base delle
valutazioni della Commissione
consultiva tecnico-scientifica e del
Comitato prezzi e rimborso,
provvede ad una revisione
straordinaria del Prontuario
farmaceutico nazionale, collocando
nella classe di cui all’articolo 8,
comma 10, lettera c), della legge 24
dicembre 1993, n. 537, i farmaci
terapeuticamente superati.
DISTRIBUZIONE IN DOSE UNITARIA
O Elemento di assoluta novità è
costituito dal riconoscimento
della DISTRIBUZIONE IN DOSE
UNITARIA con autorizzazione a
sconfezionamento
riconfezionamento dei medicinali
O La Dose unitaria assume una
rilevanza non solo per il
contenimento dei rischi clinici ma
anche per il monitoraggio dei
consumi
FONTE NORMATIVA
Fonte: art. 11 comma 5. Le regioni e le province
autonome di Trento e di Bolzano sono autorizzate a
sperimentare, nei limiti delle loro disponibilità di
bilancio, sistemi di riconfezionamento, anche
personalizzato, e di distribuzione dei medicinali agli
assistiti in trattamento presso strutture ospedaliere e
e residenziali, al fine di eliminare sprechi di prodotti e
rischi di errori e di consumi impropri. Le operazioni di
sconfezionamento e riconfezionamento dei medicinali
sono effettuate nel rispetto delle norme di buona
fabbricazione, con indicazione del numero di lotto di
origine e della data di scadenza. L’AIFA, su richiesta della
regione, autorizza l’allestimento e la fornitura alle
strutture sanitarie che partecipano alla sperimentazione
di macroconfezioni di medicinali in grado di agevolare le
operazioni predette.
NUOVO FARMACO CON OTTENIMENTO A.I.C. DA PARTE DELLA CTS
(ECCEZIONE FARMACI ORFANI)

COLLOCATO IN FASCIA C) SEZIONE APPOSITA

DOPO PASSAGGIO IN CPR

RICOLLOCAZIONE IN APPOSITA FASCIA
FONTE NORMATIVA
5. Fatta eccezione per i medicinali che hanno
presentato domanda ai sensi del comma 3, i medicinali
che ottengono un'autorizzazione all'immissione in
commercio comunitaria a norma del regolamento (CE)
n. 726/2004, del regolamento (CE) n. 1901/2006 o
del regolamento (CE) n. 1394/2007 o
un'autorizzazione all'immissione in commercio ai sensi
del decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, e
successive modificazioni, sono automaticamente
collocati in apposita sezione, dedicata ai farmaci non
ancora valutati ai fini della rimborsabilità, della classe
di cui all'articolo 8, comma 10, lettera c), della legge 24
dicembre 1993, n. 537, e successive modificazioni,
nelle more della presentazione, da parte dell’azienda
interessata, di una eventuale domanda di diversa
classificazione ai sensi della citata disposizione
legislativa.
FONTE NORMATIVA
Entro 60 giorni dalla data di pubblicazione nella
G.U.C.E. della decisione della Commissione europea
sulla domanda di autorizzazione all'immissione in
commercio a norma del regolamento (CE) n.
726/2004, del regolamento (CE) n. 1394/2006 o del
regolamento (CE) n. 1394/2007, l’AIFA pubblica nella
Gazzetta Ufficiale un provvedimento recante la
classificazione del medicinale, ai sensi del primo
periodo del presente comma e il suo regime di
fornitura. Per i medicinali autorizzati ai sensi del
decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, e
successive modificazioni, le indicazioni della
classificazione ai sensi del primo periodo del presente
comma e del regime di fornitura sono incluse nel
provvedimento di autorizzazione all'immissione in
commercio. In ogni caso, prima dell'inizio della
commercializzazione, il titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio è tenuto a comunicare
all'AIFA il prezzo ex factory e il prezzo al pubblico del
medicinale. Le disposizioni del presente comma si
applicano anche ai medicinali oggetto di importazione
parallela.
In Italia in tutte le Regioni (tranne per ora Lombardia,
pr.aut.Bolzano e Friuli VG) sono presenti CTR e PTR
I PTR sono tutti vincolanti sui PTL e PTAV
Le Regioni in Piano di rientro utilizzano i PTR per operare
razionalizzazione forzosa della spesa farmaceutica
Una maggiore uniformità di comportamento in sede regionale è
decisamente auspicabile e un riaccentramento di funzioni con
nuova modifica del Titolo V della Costituzione si sta profilando
dopo la (s)ventata decentralistica del 2001
SECONDA EDIZIONE uscita nell’ottobre 2011
Mauro M. De Rosa