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Malattia di Von Willebrand
Per approfondire Mannucci, NEJM 351, 683; 2004 The Med. Letter 1340,
2010
(Vedi cap 11) Rappresenta la pi frequente malattia emorragica conge-
nita (0,2-2% della popolazione) anche se sintomatica solo nello 0,01%
dei pazienti (The Med. Letter 1340; 2010). Il fattore di Von Willebrand
ha due funzioni: a) promuovere ladesione piastrinica in caso di danno
vasale b) stabilizzare il fattore VIII nel plasma (The Med. Letter 1340;
2010).
La prognosi eccellente. Nei casi lievi suffciente evitare lAspirina,
in quelli lievi e moderati utile (The Med. Letter 1340; 2010) la De-
smopressina Minirin (vedi sopra), che:
di scelta nel tipo 1 (forma pi comune, 60-80% dei casi, bassi livel-
li di fattore normale) libera le scorte del fattore dalle cellule endoteliali,
non effcace nel tipo 2A nel quale non ci sono scorte endoteliali
(caratterizzato da alterata funzione del fattore di Von Willebrand piastri-
no-dipendente),
dannosa nel tipo 2B (caratterizzato da unaumentata funzione del
fattore di Von Willebrand piastrino-dipendente) dove pu provocare
trombosi (Lusher, Current Therapy 2006),
non utile nel tipo 3 (1-5%) con assenza completa del fattore.
Favorisce la liberazione del fattore VIII e del fattore di Von Willebrand
dalle cellule endoteliali, che sembrano esserne la sede di produzione.
Effetti collaterali: fush (50%), cefalea, nausea, dolori addominali.
Controindicazioni: et < 2 aa, epilessia, arteriopatie e ipersensibilit
al farmaco (Ryan, Current Therapy 2004). Il suo impiego riduce i san-
guinamenti post-operatori in cardiochirurgia, ma sono stati descritti casi
di infarto miocardico. Dopo dosi ripetute si pu sviluppare tachiflassi.
Non sembra avere molta effcacia se non in caso di malattia di Von Wil-
lebrand e di emoflia A moderata (Wong, Current Therapy 2008). Non
effcace nei casi gravi con assenza completa del fattore VIII (Mannucci,
NEJM 356, 2301; 2007). Leffcacia si ha per valori > 5% del fattore
VIII (Warrier, Current Therapy 2005).
Dosaggio ev: 0,3 /Kg in 50-100 mL di soluzione salina da infondere in
30 min (Mannucci, NEJM 356, 2301; 2007). La risposta buona anche
in spray (dosaggio: 1 spruzzo pari a 150 < 50 Kg e 2 se > 50 Kg). Il
fattore di Von Willebrand e il fattore VIII quadruplicano in 30-45 min
(ev) e in 90 min (spray) (Mannucci, NEJM 356, 2301; 2007). Ripetibile
una o due volte al giorno, massimo per 3 gg consecutivi (Wong, Current
Therapy 2008).
I bambini < 2 anni e gli adulti > 60 sono esposti a un rischio di convul-
sioni da iponatriemia, ipertensione ed consigliata la riduzione dellin-
troduzione di liquidi prima e per 12-24h dopo somministrazione (Wong,
Current Therapy 2008).
Utile pu risultare lassociazione con antifbrinolitici alle dosi di 25
mg/Kg/6-8h per lacido tranexamico e 75-100 mg/Kg/6h per lacido
aminocaproico (Warrier, Current Therapy 2005). Nei casi pi gravi
(15%) e refrattari si ricorre al plasma fresco (20 mL/Kg) o ai concen-
trati che sono oggi preferiti ai Crioprecipitati, anche se ricchi di fattore
VIII e di Von Willebrand ma non sono sottoposti a inattivazione
virale. Alphanate f ev 250-500-1000 U (Warrier, Current Therapy
2005), dosaggio: 40-50UI /Kg/per una-due volte nei casi lievi e ogni
8-12h per 5-10gg (Wong, Current Therapy 2008). Di solito lemostasi
soddisfacente quando VWF:RCO (ristocetin cofactor activity) >6
UI/mL (>60% del normale) (Key, Lancet 370, 439; 2007). Presto sar
disponibile il fattore di Von Willebrand ricombinante (Wong, Current
Therapy 2008). Concentrati altamente purifcati o ricombinanti di fattore
VIII e IX non dovrebbero essere usati per la malattia di Von Willebrand
(Wong, Current Therapy 2008).
Una terapia proflattica richiesta pi raramente che in caso di Emoflia
A o B (Mannucci, NEJM 351, 683; 2004).
Altri disordini familiari, come per esempio fattori V+VIII, II+VII+IX+X,
possono giovarsi di alti dosaggi di vit K (Wong, Current Therapy 2008).
Defcit di fattore VII (severi < 1% di fattore VII), muoiono in et ne-
onatale per emorragie intracraniche, utile il fattore VII ricombinante
20-30 /Kg/6-12h.
Per altri defcit possono essere utili plasma fresco (es defcit Fattore
XIII) e/o Crioprecipitati (es anormalit del fbrinogeno) (vedi cap 11).