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I.

Ricerca di base e applicata (2 CFU)


1. Cenni di storia del farmaco. Organizzazione dell’industria farmaceutica. Ricerca e sviluppo del
farmaco: analisi di tempi, costi, modelli di business.
2.Chimica farmaceutica: Definizione del Target - identificazione del composto hit – identificazione e
ottimizzazione del lead –identificazione del farmaco candidato
3. Chimica computazionale. Criteri di sviluppabilità di un farmaco.
4. Proteomica. Tecniche analitiche avanzate a supporto della drug discovery
 
II. Sviluppo: Sperimentazione preclinica (2 CFU)
5. Farmacodinamica, farmacocinetica e metabolismo
6. Farmacologia, Tossicologia, Norme di buona pratica di laboratorio (GLPs)
7. Caratterizzazione analitica: principio attivo e impurezze. Farmacopee Studi di stabilità –
definizione della data di scadenza e condizioni di conservazione.
8. Brevetti – ‘ciclo di vita del farmaco’.
 
III. Sviluppo: Sperimentazione clinica (2 CFU)
9. La biometria nei processi di ricerca, cenni di statistica applicata alla sperimentazione clinica
Fasi I, II, III, IV – tipologie di disegno degli studi clinici sperimentali. Il protocollo clinico.
10. Norme di buona pratica clinica (GCPs) Documentazione: Clinical trial application (CTA),
Investigator Brochure, Investigational Medicinal Product Dossier (IMPD). La farmacovigilanza.  
11. Sviluppo farmaceutico: Proprietà chimico fisiche. Caratterizzazione stato solido, polimorfismo.
Formulazioni innovative
12. Sviluppo chimico: Scale-up del processo produttivo. Good Manufacturing Practices
(GMPs) : Storia – struttura - principi generali. Normative riguardanti i farmaci sperimentali – Annex
13.
12b. Malaria Artekin e carnitina: case study.
 
IV. I processi registrativi (3 CFU)
13. Organizzazione dell’industria farmaceutica. Ricerca e sviluppo del farmaco: analisi di tempi,
costi, modelli di business.
Normative europee: Struttura e funzioni agenzie e comitati (AIFA, EMA, CHMP,..) Procedure
regolatorie per la marketing authorization (MAA): decentrata, mutuo riconoscimento-centralizzata.
Normativa italiana per la richiesta di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC)
Common Technical Document (CTD).
Regulation (EC) no 141/2000 (COMP) : medicinali orfani, Regulation (EC) no 1901/2006 (PDCO):
piano sviluppo pediatrico
Linee guida internazionali ICH – storia – struttura
14. Dir. 2001/83/EC (amend. 2004/27/EC): normative speciali/semplificate per farmaci omeopatici,
di origine vegetale di uso tradizionale, farmaci generici /ibridi , fixed- dose combination–
etichettatura e foglio illustrativo – distribuzione all’ingrosso - Riassunto caratteristiche del prodotto
(RCP). Cenni sulle strategie regolatorie.

DRUG DISCOVERY
In genere, i ricercatori scoprono nuovi farmaci attraverso:
 Nuove intuizioni su un processo patologico che consentono ai ricercatori di
progettare un prodotto per arrestare o invertire gli effetti della malattia.
 Molti test di composti molecolari per trovare possibili effetti benefici contro una
qualsiasi delle numerose malattie.
Questo processo, include le attività precliniche fino all’identificazione di una nuova
molecola e fino alla decisione di iniziare i test sugli animali. Questi test di sicurezza
includono quelli tossicologici e farmacologici e servono per determinare quale ‘’lead
compound’’ tra quelli considerati è adatto a passare alla fase successiva. In questa fase del
processo, infatti, potrebbero esserci migliaia di composti potenziali candidati per lo
sviluppo come trattamento medico. Dopo i primi test, tuttavia, solo un piccolo numero di
composti sembra promettente e richiede ulteriori studi.
DRUG DEVELOPMENT
Una volta che i ricercatori hanno identificato un composto promettente per lo sviluppo,
conducono esperimenti per raccogliere informazioni su:
 Come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto.
 I suoi potenziali benefici e meccanismi d'azione.
 Il miglior dosaggio.
 Il modo migliore per somministrare il farmaco (ad esempio per via orale o per
iniezione).
 Effetti collaterali o eventi avversi
 In che modo influisce su diversi gruppi di persone (come per genere, razza o etnia)
 Come interagisce con altri farmaci e trattamenti.
 La sua efficacia rispetto a farmaci simili.
La sperimentazione clinica dei farmaci
Per sperimentazione clinica si intende qualsiasi studio sull’uomo finalizzato a scoprire o
verificare gli effetti di un nuovo farmaco o di un farmaco già esistente testato per nuove
modalità di impiego terapeutico, con l’obiettivo di accertarne la sicurezza o l’efficacia. La
sperimentazione si articola in diverse fasi e viene effettuata prima in laboratorio e in
modelli animali (sperimentazione preclinica) e poi sull’uomo (sperimentazione clinica).

La sperimentazione preclinica
Questa fase della sperimentazione è utile per osservare come si comporta e qual è il
livello di tossicità della molecola su un organismo vivente complesso: qual è la via di
somministrazione, come viene assorbita e successivamente eliminata.
Inizialmente sono eseguiti gli studi “in vitro” al fine di comprendere le caratteristiche
della sostanza da cui si ritiene di poter ricavare un farmaco.  La sostanza viene messa in
provetta insieme a colture cellulari o a microrganismi e sottoposta a una serie di test,
eseguiti in laboratori altamente specializzati.
Soltanto quando si è appurato in laboratorio che la molecola possiede potenziali effetti
terapeutici si può passare alla sperimentazione sugli animali. Gli studi “in vivo” hanno lo
scopo di verificare se l’efficacia della sostanza attiva dimostrata in vitro viene confermata
in specifici modelli animali di malattie umane. Tali studi hanno anche lo scopo di fornire
dati preliminari sul comportamento della molecola sperimentale una volta presente
nell’organismo in termini di assorbimento, distribuzione all’interno dei tessuti, metabolismo
ed escrezione (farmacocinetica) e di dimostrare l’effettiva sicurezza prima di iniziare la
sperimentazione nell’uomo (tossicologia).
 

La sperimentazione clinica
Fase 1
Con lo studio di fase 1 ha inizio la sperimentazione del principio attivo sull’uomo
che ha lo scopo di fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del
medicinale. Se il farmaco dimostra di avere un livello di tossicità accettabile
rispetto al beneficio previsto (il cosiddetto profilo beneficio/rischio), può
passare alle successive fasi della sperimentazione.
Fase 2
Nello studio di fase 2 inizia a essere indagata l’attività terapeutica del potenziale
farmaco, cioè la sua capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi
desiderati. Questa fase serve inoltre a comprendere quale sarà la dose migliore
da sperimentare nelle fasi successive, e determinare l’effetto del farmaco in
relazione ad alcuni parametri (come, ad esempio, la pressione sanguigna)
considerati indicatori della salute del paziente.
Fase 3
Lo studio di fase 3 serve a determinare quanto è efficace il farmaco, se ha
qualche beneficio in più rispetto a farmaci simili già in commercio e qual è il
rapporto tra rischio e beneficio. In questo caso i pazienti “arruolati” sono
centinaia o migliaia.
Fase 4
È la fase della sperimentazione clinica che include gli studi condotti dopo
l’approvazione del farmaco quindi gli studi ‘’post registrativi’’. Il farmaco è già e si
raccolgono maggiori informazioni sulla sua sicurezza, efficacia e sul suo uso più
appropriato.