MolMed deposita domanda di Conditional Marketing Authorisation in Europa per la terapia TK

MolMed S.p.A. (MLM.MI) annuncia di aver depositato presso lEMA, lAgenzia Europea dei Medicinali, domanda di immissione anticipata sul mercato attraverso la procedura di Conditional Marketing Aut orisation per !", la propria terapia cellulare#genica sperimentale. !" $ un trattamento associato al trapianto di cellule staminali emopoietic e in pazienti a%%etti da leucemie ad alto risc io.

In Europa si stima che ogni anno siano circa 5.000 i pazienti affetti da leucemia per i quali manca un donatore totalmente compatibile: TK offre a tali pazienti lopportunit di un trapianto da un donatore parzialmente compatibile aploidentico! senza immunosoppressione post"trapianto. #e la domanda sar appro$ata% TK sar il primo prodotto di terapia cellulare"genica commercializzato per tale gra$e patologia. &a domanda di Conditional Marketing Aut orisation si basa su dati cumulati$i di efficacia e sicurezza ottenuti da uno studio completato di 'ase I(II multicentrico TK00)!. Tali dati sono stati presentati al *+, con$egno annuale della American Societ& o% Clinical 'ncolog& -#./! e al 55, con$egno annuale della -merican #ociet0 of 1ematolog0 -#1! nel 2034. I risultati mostrano la capacit della terapia TK di ridurre la mortalit do$uta al trapianto e di aumentare la sopra$$i$enza globale in pazienti affetti da leucemie ad alto rischio trattati con trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatori parzialmente compatibili. Il dossier include inoltre dati iniziali dallo studio registrati$o randomizzato di 'ase III attualmente in corso TK005!% che sono stati sottomessi al prossimo con$egno di -#./ che si terr a .hicago in maggio. &a terapia cellulare"genica TK ha ottenuto dalla .ommissione Europea la designazione di 'armaco /rfano. .laudio 6ordignon% 7residente e -mministratore 8elegato di 9ol9ed% commenta: :.on la presentazione della domanda di .onditional 9ar;eting -uthorisation% abbiamo raggiunto unimportante milestone che rappresenta un punto di s$olta nello s$iluppo clinico della nostra tecnologia TK. #iamo con$inti che% fornendo una rapida ricostituzione immunitaria ed eliminando la necessit di immunosoppressione post"trapianto% TK possa rappresentare un nuo$o e potente strumento in grado di fornire un<opzione terapeutica efficace per i pazienti affetti da leucemia ad alto rischio che non hanno un donatore totalmente compatibile. .on pi= di 320 pazienti trattati in tutto il mondo e uno studio randomizzato di 'ase III in corso% TK testimonia la nostra dedizione alla ricerca di un trattamento efficace per questi pazienti e dimostra il potenziale competiti$o di 9ol9ed nel campo della terapia dei tumori basata sullingegnerizzazione genica del sistema immunitario>.

Conditional Marketing Authorisation &a Conditional Marketing Aut orisation rappresenta una particolare procedura di autorizzazione allimmissione in commercio che pu? essere rilasciata anche in assenza dei dati finali di studi registrati$i di 'ase III. Tale autorizzazione anticipata @ essenzialmente basata su dati di sicurezza ed efficacia ottenuti in precedenti studi clinici. Ana .onditional 9ar;eting -uthorisation pu? essere concessa solo se sono rispettate tutte le seguenti condizioni: 3. il rapporto rischio " beneficio del medicinale @ positi$oB 2. @ probabile che il richiedente sar in grado di fornire dati clinici completiB 4. il medicinale soddisfa un importante fabbisogno terapeuticoB *. il beneficio per la salute pubblica deri$ante dallimmediata disponibilit sul mercato del medicinale in questione @ maggiore del rischio inerente al fatto che siano necessari dati aggiunti$i. &a .onditional 9ar;eting -uthorisation @ $alida per un anno e rinno$abile. Il titolare @ tenuto a completare gli studi in corso o a condurne di nuo$i al fine di confermare un rapporto rischio" beneficio fa$ore$ole.

TK TK @ una terapia cellulare% basata sullimpiego di linfociti T geneticamente modificati in cui @ stato inserito un :gene suicida>. Cueste cellule $engono utilizzate in associazione al trapianto di cellule staminali ematopoietiche per il trattamento di leucemie ad alto rischio. &a terapia TK permette cosD di eliminare limmunosoppressione post trapianto accelerando la ricostituzione immunitaria e controllando le conseguenze immunologiche della disparit genetica con il donatore% definite come malattia del trapianto contro lospite E$18!.

Erazie a questo approccio il trapianto da donatore parzialmente compatibile @ pi= sicuro ed efficace% permettendo potenzialmente di aumentare in modo rile$ante il numero di pazienti candidati al trapianto.

Lo studio di Fase III TK008 TK005 @ uno studio registrati$o randomizzato di 'ase III su pazienti adulti affetti da leucemie ad alto rischio sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore familiare parzialmente compatibile aploidentico!. Il disegno dello studio ha come obietti$o primario la sopra$$i$enza libera da malattia " che include sia la mortalit do$uta al trapianto% sia le recidi$e leucemiche " $alutata su una popolazione complessi$a di 3)0 pazienti. &o studio confronter i risultati ottenuti dallaplo"trapianto associato o meno allimpiego di TK% con un rapporto di randomizzazione di 4 a 3 a fa$ore dellimpiego di TK. Eli obietti$i secondari includono la sopra$$i$enza globale% la riduzione della mortalit do$uta allaplo"trapianto% il profilo di sicurezza e la qualit della $ita dei pazienti. Fell<ottica di offrire un ulteriore beneficio clinico ai pazienti e di aumentare sensibilmente il potenziale di adesione dei centri allo studio% la #ociet ha apportato nel 2032 due importanti modifiche nel disegno sperimentale del protocollo dello studio di 'ase III. &a prima consiste nellallargamento dellindicazione ai pazienti con recidi$a leucemica% che si aggiungono a quelli con remissione di malattiaB la seconda pre$ede linserimento nel braccio di controllo di unulteriore opzione terapeutica% basata sullimpiego del trapianto non manipolato seguito dalla somministrazione di ciclofosfamide nel periodo post"trapianto.

Il presente comunicato stato redatto in ottemperanza agli o lighi in!ormati"i "erso il pu lico pre"isti dalla deli era C#$%#& n' (()*( del (+ maggio ())) e successi"e modi!iche'

MolMed MolMed S.p.A. $ unazienda (iotecnologica %ocalizzata su ricerca, sviluppo e validazione clinica di terapie innovative per la cura del cancro. Il porta%oglio#prodotti di MolMed comprende due terapeutici antitumorali in sperimentazione clinica) !", una terapia cellulare c e consente il trapianto di midollo osseo da donatori parzialmente compati(ili con il paziente, in assenza di immunosoppressione post#trapianto, in *ase III per la cura delle leucemie ad alto risc io+ ,-.# !,*, un nuovo agente mirato ai vasi sanguigni tumorali, in *ase III nel mesotelioma pleurico maligno e in *ase II in altre sei indicazioni) carcinomi del colon#retto, del %egato, del polmone a piccole cellule, del polmone non microcitico e dellovaio, e nei sarcomi dei tessuti molli. MolMed o%%re anc e competenze di alto livello in terapia genica e cellulare per sviluppo, realizzazione e validazione di progetti conto terzi+ tali competenze spaziano dagli studi preclinici alla sperimentazione clinica di *ase III, inclusa la produzione a uso clinico secondo le -M/ correnti di vettori virali e di cellule geneticamente modi%icate speci%ic e per il paziente. La Societ0 a sede a Milano, presso il /arco Scienti%ico 1iomedico San .a%%aele. Le azioni di MolMed sono 2uotate al M!A gestito da 1orsa Italiana. (!icker .euters) MLM3.MI)

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