Metodologia epidemiologica

Gli studi epidemiologici

Nicola Comodo
 STUDI EPIDEMIOLOGICI
• Perseguono finalità diverse e rispondono a diversi disegni di studio
(uno di carattere orientativo, l’altro di carattere specifico).
• Gli studi epidemiologici, in base al “grado di intervento”
dell’operatore/conduttore, si articolano in due categorie:

• Studi osservazionali (conclusioni tratte dall’osservazione

dell’andamento naturale dei fenomeni, a loro volta suddivisibili in
studi descrittivi e studi analitici (trasversali e longitudinali).

• Studi sperimentali ( manipolazione ad hoc da parte dello

sperimentatore nei confronti di alcune condizioni e/o variabili di
studio e conseguente confronto tra due o più gruppi in condizioni
controllate di esperimento)
 STUDI EPIDEMIOLOGICI
• OSSERVAZIONALI
– DESCRITTIVI (per generare ipotesi): viene descritta la distribuzione delle
malattie e dei loro determinanti secondo lo spazio, il tempo, la persona
• STUDI DI MORTALITA’
• INDAGINI DI MORBOSITA’
• SEGNALAZIONI DI CASISTICA (serie cliniche)
– ANALITICI (per saggiare ipotesi)
• TRASVERSALI (di prevalenza): viene stimata la prevalenza di una malattia
e dei suoi determinanti in un “punto” o “periodo” di tempo
• CASO-CONTROLLO (retrospettivi): vengono selezionati casi di malattia e
appropriati controlli e viene stimata l’esposizione a rilevanti fattori di
rischio
• LONGITUDINALI (di coorte): sono selezionati gruppi di soggetti esposti e
non esposti e osservata l’incidenza nei gruppi osservati

• SPERIMENTALI (o di intervento)
– viene assegnato un trattamento diverso e viene misurato il tasso dell’evento
nei soggetti con trattamento diverso
 STUDI OSSERVAZIONALI
SELEZIONE DELLA POPOLAZIONE IN STUDIO

in base a in base a
MALATTIA o EFFETTO ESPOSIZIONE

VALUTAZIONE ESPOSIZIONE INDIVIDUAZIONE NUOVI CASI

AL MOMENTO PRECEDENTE
DELLO STUDIO L’INIZIO DELLO
STUDIO

STUDIO STUDIO
TRASVERSALE STUDIO PROSPETTICO
RETROSPETTIVO
 STUDI DESCRITTIVI

• DESCRIZIONE PRINCIPALI CARATTERISTICHE

EPIDEMIOLOGICHE DI MALATTIA
- frequenza, espressa attraverso prevalenza e incidenza
-PREVALENZA solo in condizioni a lungo termine
-INCIDENZA sia a breve che a lungo termine

-distribuzione
-CHI, ovvero età, sesso, razza, classe sociale, lavoro, stato civile,
-QUANDO, ovvero variazioni di frequenza temporali
-DOVE, ovvero variazioni di frequenza spaziali
 10000
20000
30000
40000
50000
60000
70000
80000
90000

0
19
71
19
72
19
73
19
74
19
75
19
76
19
77
19
78
19
79
19
80
19
81
19
82
19
83
19
84
19
85
19
86
Morbillo

19
87
19
88
19
89
19
90
andamenti ciclici o periodici

19
91
19
92
19
93
19
94
ANDAMENTI TEMPORALI

19
95
19
96
19
97
19
98
 ANDAMENTI TEMPORALI
andamenti a lungo termine o secolari
100
Casi notificati x 100,000 ab.

90
80

70
60
50
40
30

20
10
0
1925 1930 1935 1940 1945 1950 1955 1960 1965 1970 1975 1980 1985 1990
Anno
 DISTRIBUZIONI SPAZIO TEMPO
• ENDEMIA
• Distribuzione degli eventi uniforme nel tempo e nello spazio

• EPIDEMIA
• Concentrazione degli eventi nel tempo e (o) nello spazio

• ENDEMIA
• n° casi osservati ~ n° casi attesi

• EPIDEMIA
• n° casi osservati >>> n° casi attesi
 Esempi di curve epidemiche
Sorgente comune continua Sorgente puntiforme
20 25

15 20

n. casi
15
n. casi

10
10
5 5
0 0

1 4 7 10 13 16 19
10

13

16

19
1

tempo

tempo

20

15
n. casi

10

0
11

13

15

17

19
1

tempo

Trasmissione persona-persona o epidemia subentrante

 STUDI DESCRITTIVI
• DESCRIZIONE
– Raccolta ed analisi di statistiche correnti su morbosità / mortalità
• OBIETTIVI PRINCIPALI
– Fornire un quadro della distribuzione delle malattie in esame in zone
geografiche o in diverse categorie di popolazione
– Dare indicazioni sull’andamento nel tempo delle malattie in esame
• VANTAGGI
– Uso dati rilevati di routine, per lo più disponibili
– Buona completezza della rilevazione per dati mortalità e ricoveri
ospedalieri
– Uso di classificazioni standard, con facilità di confronti internazionali
• SVANTAGGI
– Di solito mancanza di ipotesi specifiche
– Dati individuali non disponibili
– Talora mancanza di denominatori (es. immigrati)
– Dati disponibili in ritardo
 STUDI DESCRITTIVI (segue)
• SORGENTI DI DISTORSIONE
– Attendibilità dubbia del dato originale, variabile nel tempo e nello spazio
– Variabilità nella codifica

• ANALISI
– Utilizzare rapporti di derivazione e non rapporti di composizione
– Calcolare tassi specifici e/o standardizzati per sesso, età,…
– Negli studi sull’andamento temporale analisi per coorti
 Re gione Tos cana
Tre nd notifiche TBC dal 1982 ad ottobre 2003

500 tbc polm tbc extrap totale

450 1982 109 10 119
400 1983 130 11 141
350 1984 145 14 159
1985 166 16 182
300
n. casi

1986 156 25 181

250
1987 134 18 152
200 1988 140 17 157
150 1989 167 19 186
100 1990 143 23 166
50 1991 190 35 225
0 1992 156 49 205
1993 152 44 196
1982

1984

1996
1986

1988

1990

1992

1994

1998

2000

2002
1994 262 70 332
1995 286 97 383
anno di notifica 1996 283 90 373
1997 289 85 374
1998 330 108 438
1999 256 100 356
2000 - - 401
2001 360
2002 410
2003 (ottobre) 307
Table
 Tuberculosis notification rates per 100 000 population,
1999, WHO European Region

Notification rates/
100 000
0-19
20-49
50 +

Andorra
Malta
Monaco
San Marino
 Cumulative Percentage Tuberculosis-Free by Category
of Silicosis Among Gold Miners, South Africa
100

Category 0
Per cent disease-free

90

Category 1
80 Category 2

70

60
Category 3

50

0 1 2 3 4 5 6 7
Year of observation
Cowie RL. Am J Respir Crit Care Med 1994;150:1460-2
 Incidence of Tuberculosis Among Tuberculin-Positive,
Incidence per 100 person-yr HIV Infected Persons in Three Selected Studies
18
16
14
12
10
8
6
4
2
0
New York City Spain Italy
Selwyn PA, et al. N Engl J Med 1989;320:545-50
Guelar A, et al. AIDS 1993;7:1345-9
Antonucci G, et al. JAMA 1995;274:143-8
 Tuberculosis Notification Rates in New York City, 1920 - 1999

200
Notifications per 100,000

100
(log scale)

50

20

1920 1940 1960 1980 2000

Year of notification
New York City Department of Health, New York, 2000:25

Reported Tuberculosis Cases, Western Europe, 1974 - 1990

Notifications per 100,000 (log scale)

30

20

15

1975 1980 1985 1990

Year of notification
Raviglione MC, et al. Bull World Health Organ 1993;71:297-306
Reported Cases of TB by Country of Birth -
United States, 1986-1998
40
Recent Cases per 100,000 population

35
30
25 Foreign-born

20
15
10 All Cases

5
U.S.-born
0
86 87 88 89 90 91 92 93 94 95 96 97 98
Year
 Age-Specific Notification Rates of Sputum
Smear-Positive Tuberculosis, Senegal, 1999
2.9
Notifications per 100,000

2.9
2.5
200

2,2
150 3.0
Males

100 1.7

50 Females
0.9
0
0 15 25 35 45 55 65
Age group (years)
IUATLD Progress Report No. 28, August 2000
 Tuberculosis Notification Rates Among Males,
Cross-Sectional Observations, Finland 1954 -1994

500 1954
Notifications per 100,000

1964
100 1974
50
(log scale)

1984
10
5
1994

1
0.5

0 20 40 60 80
Age (years)
Härö AS. Tuberc Respir Dis Yearbook 1998;24:1-151
Tuberculosis Notification Rates Among Males,
by Birth Cohort, Finland 1954 -1994

500 1902 1892

Notifications per 100,000 1954
1932 1922 1912
100 194
2
50 1952
(log scale)

1994

10 62
19
5

1 1972
0.5

0 20 40 60 80
Age (years)
Härö AS. Tuberc Respir Dis Yearbook 1998;24:1-151
 EPIDEMIOLOGIA ANALITICA
• Indaga le cause o i fattori di rischio che determinano l’insorgere di
una malattia o ne influenzano la diffusione
• … ovvero indaga la relazione causa-effetto fra fattori di rischio e
patologie

• Il fattore di rischio aumenta la probabilità dei soggetti a esso esposti

di contrarre una determinata malattia.
• Può essere rappresentato da una condizione geneticamente
determinata, da una abitudine personale, da un particolare stile di
vita, da un evento accidentale, ecc.

• Fra un evento variabile (causa o fattore di rischio) e una malattia (o

una determinata condizione in studio) può esistere una certa
associazione statistica
• Per associazione si intende il grado di dipendenza statistica tra
due o più eventi variabili
 ASSOCIAZIONE FRA DUE EVENTI
• causale (o eziologica)
• indiretta (o secondaria)
• spuria (o non causale)

CRITERI DI INFERENZA CAUSALE

• PLAUSIBILITA’ BIOLOGICA
• RELAZIONE TEMPORALE
• FORZA DELL’ASSOCIAZIONE
• DOSE-RISPOSTA
• INDIPENDENZA DELL’EFFETTO (assenza di confondimento)
• SPECIFICITA’
• RIPRODUCIBILITA’
da Hill, modificati
 Schema generale di uno studio analitico

esposti non esposti

malati
malati
non esposti
esposti

sani
sani
 La tabella 2x2

esposti

M+ M-

malati sani E+ 3 2 5
a b

non esposti E- 1 4 5
c d

4 6 10

malati sani
 MISURE DI ASSOCIAZIONE

malati sani totale

esposti a b a+b
non esposti c d c+d
totale a+c b+d a+b+c+d

• Rischio per gli esposti = a/(a+b)

• Rischio per i non esposti = c/(c+d)
• Rischio per la popolazione = (a+c)/(a+b+c+d)
 MISURE DI ASSOCIAZIONE
malati sani totale

esposti a b a+b

non esposti c d c+d

totale a+c b+d a+b+c+d

• Differenza tra rischi = Rischio attribuibile (RA)

= Rischio(esposti) – Rischio(non esposti) = [a/(a+b)] – [c/(c+d)]

• Rischio relativo = Rapporto tra rischi (RR)

= Rischio(esposti) / Rischio(non esposti) = [a/(a+b)] / [c/(c+d)]

• Odds Ratio (OR) = (a/b) / (c/d) = ad / bc

 MISURE DI ASSOCIAZIONE
• Rischio attribuibile percentuale negli esposti = RA%(esposti)
= Rischio(esposti) – Rischio(non esposti) x 100
Rischio(esposti)
= RR -1 x 100
RR
= OR -1 x 100
OR

• Rischio Attribuibile nella Popolazione (RAP) =

= Rischio(totale) / Rischio(non esposti)

• Rischio attribuibile percentuale negli esposti = RAP%

= Rischio(totale) – Rischio(non esposti) x 100
Rischio(totale)
= (Pe) (RR -1) x 100
1 + (Pe) (RR -1)
Pe = proporzione della popolazione effettivamente esposta al fattore di rischio
 INTERPRETARE IL RISCHIO RELATIVO

Il fattore a cui la popolazione in studio è esposta se:

• RR >1
– è un fattore di rischio

• RR =1
– non ha alcuna relazione con la malattia in esame

• RR <1
– è un fattore protettivo
… tuttavia bisogna valutarne la significatività statistica
 RISCHIO RELATIVO E RISCHIO ATTRIBUIBILE NELLA
MORTALITA’ PER K POLMONARE E CORONARIOPATIE
IN FORTI FUMATORI E NON FUMATORI
mortalità x 100.000

Esposizione cancro coronario-

polmonare patia

forti fumatori 166 599

non fumatori 7 422

RISCHIO RELATIVO
 K POLMONARE = 166 / 7 = 23,7
CORONARIOPATIA = 599 /422 = 1,4

RISCHIO ATTRIBUIBILE (per 100.000 ab.)

 K POLMONARE = 166 - 7 = 159
CORONARIOPATIA = 599 - 422 = 177
da Doll R., Hill A.B., BMJ 2, 1071,1956
 Significatività dell’RR

M+ M-

E+ 200 150 350 RR = 1,41

a b

E- 170 250 420 IC 95% = (1,22-1,64)

c d
370 400 770

M+ M-

E+ 20 15 35 RR = 1,41
a b

E- 17 25 42 IC 95% = (0,89-2,25)
c d
37 40 77
 ESERCIZIO
• Nel 1986 in USA la mortalità per cancro per 100.000 era di
– 72,5 nella popolazione generale
– 8,7 nei non fumatori
– 191 nei fumatori, che costituivano il 35 % della popolazione.

Calcolare:
Rischio relativo
Rischio attribuibile
Rischio attribuibile percentuale
negli esposti
Rischio attribuibile nella
popolazione
Rischio attribuibile percentuale
nella popolazione
 ESERCIZIO
• Nel 1986 in USA la mortalità per cancro per 100.000 era di
– 72,5 nella popolazione generale
– 8,7 nei non fumatori
– 191 nei fumatori, che costituivano il 35 % della popolazione.

Calcolare:
Rischio relativo = 191/8,7 = 22
Rischio attribuibile = 191-8,7 = 182,3 per 100.000 per anno
Rischio attribuibile percentuale = 182,3/191 x 100 = 95,4
negli esposti
Rischio attribuibile nella
popolazione = 72,5 -8,7 = 63,8 per 100.000 per anno

Rischio attribuibile percentuale

nella popolazione = 63,8/72,5 x100 = 88
 STUDI TRASVERSALI
• DESCRIZIONE
– Rilevazione istantanea di dati da una popolazione definita,
contemporaneamente sui fattori di rischio, l’esposizione agli stessi, le
patologie presenti

• OBIETTIVI PRINCIPALI
– Descrivere il carico di malattie in una comunità, a scopo di
pianificazione sanitaria
– Ottenere informazioni sugli atteggiamenti della popolazione nei confronti
dei servizi sanitari, sui bisogni di assistenza percepiti, sull’utilizzo dei
servizi sanitari stessi
– Descrivere la distribuzione di una variabile fisiologica in una comunità
– Analizzare l’associazione di un fattore con una malattia (spesso prima
fase di uno studio longitudinale)
 STUDI TRASVERSALI (segue)
• VANTAGGI
– Possibilità di scelta della popolazione, dei metodi di rilevazione, dei criteri
diagnostici
– Relativamente poco costosi e di breve durata
– Se il campionamento è corretto, i risultati sono generalizzabili a tutta la
popolazione

• SVANTAGGI
– Non adatto per condizioni molto rare o di corta durata
– Proporzione di non partecipazione talora elevata
– Se uso di sola intervista, dati sulle diagnosi poco attendibili
– Non fornisce indicazioni sull’incidenza ma solo sulla prevalenza per cui:
• Se la malattia è di breve durata o porta all’allontanamento dal gruppo
esaminato o ha lungo periodo di latenza può dar luogo a conclusioni erronee
• È possibile interpretare come causa della malattia un suo effetto o un fattore
legato alla sua sopravvivenza o all’esposizione
LO STUDIO LONGITUDINALE O DI COORTE
esposti esposti

M+ M-

5
malati sani E+ 3 2
a b

non esposti non esposti E- 1 4 5

c d
4 6 10

malati sani
Rischio = I E+ = a/(a+b) = 3/5 =3
Relativo I E- c/(c+d) 1/5
STUDI LONGITUDINALI PROSPETTICI E RETROSPETTIVI

malattia malattia

retrospettivi prospettici
studio
 RISCHIO RELATIVO
TRA FUMATORI E NON FUMATORI
CAUSA DI MORTE RR
K polmone 10,8
Bronchite ed enfisema 6,1
K laringe 5,4
K cavo orale 4,1
K esofago 3,4
Ulcera gastrica e duodenale 2,8
Mal. apparato circolatorio 2,6
Cirrosi epatica 2,2
K vescica 1,9
Coronariopatie ischemiche 1,7
Altre cardiopatie 1,7
Cardiopatia ipertensiva 1,5
Arteriosclerosi 1,5
K rene 1,5 da Fletcher e Horn, 1970
 STUDIO LONGITUDINALE O DI COORTE

Selezione dei componenti:

Soggetti
Soggetti non
esposti a. intera popolazione
b. gruppi selezionati (simili per esposti
variabili indipendenti)

Durata del tempo di osservazione

( follow-up )

S M S M

Quantificazione dei rischi :

Rischio assoluto, Rischio relativo, rischio
attribuibile individuale e di popolazione
 STUDIO LONGITUDINALE O DI COORTE

Obiettivi:
1.calcolare i tassi di incidenza
2.calcolo del RR e il RA attraverso l’osservazione diretta dei casi
3.analisi differenziale per livelli e durata delle esposizioni

Vantaggi - Modello naturale di Svantaggi

studio
a) per la quantificazione diretta dei 2. richiedono notevole
tassi d’incidenza
b) per la riduzione delle fonti di
distorsione
Distorsioni (bias)
1. perdita al follow-up
2. cambiamenti nelle
metodiche di rilevazione
1. Costosi
organizzazione e
standardizzazione nella
realizzazione del progetto
3. di lunga durata
4. difficile mantenere costanti nel
tempo le modalità di rilevazione
5. non si possono saggiare ipotesi
etiologiche che emergono in
itinere
1. per malattie a media ed alta
incidenza
 Studio longitudinale o di coorte
Mortalità anno x 100.00 x numero sigarette
Doll R e Peto R.,1976
<14 15-24 >25

t. polmonare 78 127 251

i. miocardio 608 652 792

Mortalità anno x 100.000 RR x RA x

100.000 100.000
non fumatori fumatori

t. polmonare 10 140 14 130

i. miocardio 413 669 1,6 256

Numero di sigarette

< 14 15 - 24 > 25

RR RA RR RA RR RA

t. polmonare 7,8 68 12,7 117 25,1 240,1

i. miocardio 1,5 195 1,6 239 1,9 379

 STUDI LONGITUDINALI
• DESCRIZIONE
– Rilevazione dei possibili fattori di rischio in una popolazione e suo
follow-up
• OBIETTIVI PRINCIPALI
– Descrivere il cambiamento nel tempo di variabili fisiologiche quantitative
in rapporto alla intensità di esposizione a possibili fattori di rischio
– Analizzare l’associazione di un possibile fattore di rischio con l’incidenza
futura della malattia
– Indagare il destino a distanza di tempo di pazienti trattati da differenti
istituzioni sanitarie
• VANTAGGI
– È il metodo di gran lunga migliore per le indagini eziologiche
– Si possono verificare tutti i casi di malattia o di complicazioni che si
verificano in un periodo definito
– Si possono calcolare i diversi tassi di incidenza in relazione alla diversa
esposizione ai fattori di rischio
– La rilevazione dei fattori di rischio non è distorta dalla presenza della
malattia
 STUDI LONGITUDINALI (segue)
• SVANTAGGI
– Lunga durata, costo elevato; difficoltà di mantenere costanti le modalità
di rilevazione.
– Non può saggiare rapidamente nuove ipotesi eziologiche
– Non adatto per malattie rare
– Questi svantaggi sono ridotti negli studi longitudinali storici

• SORGENTI DI DISTORSIONE
– Perdite al follow-up
– La conoscenza dell’esposizione può influenzare la diagnosi

• ANALISI
– Tener conto degli anni-uomo di esposizione
– Analisi differenziata per età e durata della esposizione (es.fenomeno
lavoratore sano)
– Effettuare confronti sia interni (tra soggetti esposti in modo diverso) sia
con la popolazione generale
 STUDIO CASO-CONTROLLO

E nE E nE

Valutazione dell’esposizione
in modo retrospettivo

Scelta dei casi e dei

Controlli:
Casi: controlli,
non
malati appaiati per tutte le variabili
malati
indipendenti note
 STUDIO CASO-CONTROLLO
malati malati

M+ M-

E+ 3 1 4 esposti non esposti

a b

E- 2 4 6 sani sani
c d
5 5 10

esposti non esposti

a/c axd 3/2

Odds Ratio= = = =6
b/d bxc 1/4
 STUDIO RETROSPETTIVI O CASO-CONTROLLO
Obiettivi:
1. valutare il ruolo di uno o più fattori di rischio nell’etiologia e
della eventuale interazione
2. stimare il RR attraverso il calcolo dell’odds ratio - OR

Vantaggi:
Svantaggi:
1. rapida esecuzione
1. impossibile calcolare i tassi
2. basso costo
2. problematica la scelta dei casi
3. Impiego per malattie a
e dei controlli
bassissima incidenza
3. Impossibile annullare le fonti
4. validi per saggiare più fattori di
sistematiche di distorsione
rischio
(bias)
5. validi per saggiare ipotesi
recentemente emerse
6. validi in quanto è semplice
mantenere costanti le modalità Distorsione:
di rilevazione recall bias
interviewer bias
 Relative Odds for Tuberculosis Among Male
Smokers, Aged 30 Years and Older, Great Britain

95% upper
6 confidence interval

5
Odds ratio

2 95% lower
confidence interval

0 10 20 30 40
Number of cigarettes smoked per day

Edwards JH. Br J Prev Soc Med 1957;11:10-11

 Selected Risk Factors for Tuberculosis Given
that Tuberculous Infection has Occurred
Referent: Infection >7 yr past
Infection <1 yr past
HIV infection
Fibrotic lesions
Silicosis
Carcinoma of head or neck
Hemophilia
Immunosuppressive treatment
Hemodialysis
Underweight
Diabetes
Smoking, heavy
Gastrectomy
Jejunoileal bypass
Infecting dose

1 2 5 10 20 50 100
Relative risk / odds (log scale)
 STUDI CASO-CONTROLLO
• DESCRIZIONE
– Rilevazione prospettica di dati da due gruppi paragonabili, di cui uno
con una certa malattia o esito,ed uno senza
• OBIETTIVI
– Esplorazione iniziale di possibili fattori di rischio, in particolare per
condizioni patologiche rare
• VANTAGGI
– Organizzazione semplice, rapidi, poco costosi
– Permette di indagare contemporaneamente su più fattori possibili
– Permette di saggiare rapidamente nuove ipotesi
– Può essere utilizzato per malattie rare
– E’ facile mantenere nel tempo le modalità di rilevazione
• SVANTAGGI
– Non permette di calcolare i rischi assoluti ma solo quelli relativi
– Grande facilità di distorsione
 STUDI CASO-CONTROLLO (segue)
• SORGENTI DI DISTORSIONE
– Scelta errata dei casi e soprattutto dei controlli
– Atteggiamenti psicologici e ricordi diversi nei casi e nei controlli
– Mancano quasi sempre dati “obiettivi” sulla esposizione
– Atteggiamento diverso dell’intervistatore
 Indagine su una epidemia
di tossinfezione alimentare

Approccio 1: studio di coorte

■ intervista a tutti i partecipanti
■ calcolo dei tassi d’attacco specifici per alimento
■ valutazione del rischio relativo

Approccio 2: studio caso-controllo

■ intervista a un campione di partecipanti
■ valutazione degli alimenti consumati da casi e controlli
■ valutazione dell’odds ratio
 Indagine su una epidemia
di tossinfezione alimentare

Nome sesso età

Intervistato 1 M 20
Intervistato 2 M 24
Intervistato
coorte RR =
primo
5/8 3
= 2,5 RR secondo = 4/8 F= 1,0
35
1/4 2/4
Intervistato
caso 4
5/1 = 5,0 OR = 4/2
M
= 1,0
12
OR =
primo secondo
Intervistato 5
controllo 3/3 4/2
F 45
 STUDI SPERIMENTALI O DI INTERVENTO

Preventivi

Clinici Sul campo

( clinical trial ) (field trial) Comunitari
(Community
terapia terapia trial)
nuova vecchia Int. Int.
prev. 1 prev. 2 Int. Int.
prev. 1 prev. 2

A B
pazienti pazienti A B A B
popolazione popolazione comunità comunità
sana sana

Guariti non guariti Incidenza Incidenza

vivi morti Incidenza Incidenza in A in B
in A in B
 STUDI SPERIMENTALI

ASSEGNAZIONE CONTROLLATA

NON RANDOMIZZATA RANDOMIZZATA

STUDIO SPERIMENTAZIONI
SU COMUNITA’ CLINICHE
 STUDI SPERIMENTALI O DI INTERVENTO
Obiettivi:
1. si valuta l’efficacia di due studi o più trattamenti sperimentali su
malati - clinical trial
2. si valuta l’efficacia di un intervento di prevenzione o di rimozione di
fattori di rischio su un gruppo di popolazione sana - field trial
3. si valuta l’efficacia di un intervento di prevenzione o di rimozione di
fattori di rischio su intere popolazioni - community trial

Vantaggi
1. è lo studio per eccellenza, metodologicamente corretto sia per la
distribuzione casuale dei fattori non noti, che per la possibilità di
condurlo in cieco;
2. viene eliminato il condizionamento psicologico di paziente e
sperimentatore
3. si può applicare il concetto di inferenza statistica

Svantaggi
•applicazioni limitate sull’uomo per Bias
problemi etici perdita al follow-up
•di non semplice organizzazione e rifiuto alla partecipazione
costosi