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Il ruolo dei cittadini nei processi di HTA

Patient and citizen involvement


Teresa Petrangolini

Sommario
Perch questo tema e finalit dello studio Letteratura esistente Esperienze internazionali lesperienza della Summer School per leader civici in Hta le piste di lavoro per il futuro : traccia per linee guida italiane

Perch questo tema


esistono ormai unampia letteratura e significative esperienze di coinvolgimento dei cittadini (intesi come consumer o public, come pazienti e come caregiver) nei processi di Hta sono tutti concordi nel dichiarare che tale coinvolgimento una priorit crescente in campo delle politiche sanitarie e nella ricerca sono anche disponibili materiali di riferimento, quali manuali, ricerche, resoconti di esperienze, descrizioni di processi realizzati, sempre al livello internazionale

Perch questo tema


sono anche in corso attivit di formazione per i cittadini sia per iniziativa di soggetti pubblici (Nice, SMC), sia per iniziativa di associazioni di pazienti (Patient Academy LSE)
sono disponibili anche Overview e materiali di ricerca che mettono a confronto esperienze, risultati, punti di forza e di debolezza in un raffronto tra vari paesi

Le motivazioni principali che spingono verso il coinvolgimento dei cittadini sono le seguenti:
in un periodo di crisi economica e di riduzione degli investimento il tema della sostenibilit richiede il coinvolgimento responsabile di tutti gli stakeholder, e quindi dei cittadini, nei processi di decisionmaking lesperienza dei pazienti permette di vedere ci che clinici e tecnici non vedono tale coinvolgimento pu migliorare le informazioni di base su efficacia e qualit della vita pu consentire anche una pi corretta valutazione dellimpatto economico reale delle decisioni non solo lapproccio quantitativo ma a wider scope che comprenda il punto di vista degli utenti finali consente altres di tenere conto di informazioni e punti di vista che permettono una valutazione ex ante dellimpatto sui destinatari delle decisioni (in anticipo)

Perche questo tema


In Italia il processo di coinvolgimento ancora agli inizi e si possono enumerare: la carta di Trento, con un richiamo forte al coinvolgimento di tutte le parti interessate (Sihta, 2006) La Summer School per leader civici in HTA, promossa da Cittadinanzattiva, Agenas e Sihta (settembre 2012) il premio e borsa di studio Alessandro Liberati per ricerche nel coinvolgimento dei cittadini in Hta (novembre 2012)

Finalit
Il presente studio finalizzato ad approfondire le esperienze esistenti, i problemi aperti e le possibili piste di lavoro per lo sviluppo in Italia di processi di coinvolgimento dei cittadini nelle varie vesti sopra descritte nellHTA

Fonti
il lavoro condotto dal Sub-group of interest Patient and citizen involvement della HTAi (http://www.htai.org/index.php?id=545 la Patient Academy della LSE/EFN il manuale di Health Equality Europe (http://www.ijph.it/pdf/comprendere_hta.pdf la ricerca realizzata dalla Deloitte Enhancing consumer involvement in Medicines HTA (www.deloitte.com/view/en) lesperienza e i materiali del NICE (http://www.nice.org.uk/getinvolved/patientandpublicinvolvement/ patient_and_public_involvement.jsp) i numerosi articoli e slides di Karen Facey, past chair of HTAi group interest il Pilot Study to identify areas for further improvement in Patient and Public inv. in HTA, Josie Messina, David L. Grainger (The Patient Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health (non ancora pubblicato) le lezioni della Summer School

Overview delle esperienze di coinvolgimento dei cittadini al livello internazionale Come un numero di paesi sviluppati si sono mossi per coinvolgere i pazienti e le comunit nello sviluppo di politiche sanitarie in area farmaceutica e negli appraisal relativi ai nuovi prodotti (Deloitte, Enhancing consumer involvement in
medicines HTA, 2009)

Fasi chiave dellHTA Horizon scanning: riconoscimento e nellidentificazione di quelle tecnologie sanitarie in fase di sviluppo e nella valutazione, spesso su base prospettica o previsionale, del loro possibile impatto sul Servizio Sanitario Nazionale in termini clinici e gestionali

Fasi chiave dellHTA


vero e proprio processo di valutazione (priority setting, assessment, appraisal, raccomandazioni, rimborso) post- marketing, implementazione, revisioni, sorveglianza

Quadro della partecipazione

AUSTRALIA Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS): accesso alle medicine di provato costoefficacia, aiuta il Governo a decidere cosa pagare e cosa no

Committee member: presenza dei consumatori/pazienti nel PBS Advisory Committee Patient Group Submission: presentazione delle evidenze con un tempo di 4/6 settimane con commenti sui nuovi farmaci da valutare, sui cambiamenti, sulle rivalutazioni Consumer Impact Statements: sono stati sperimentati documenti per produrre informazioni sulle condizioni vissute per una certa malattia, senza un riferimento preciso ad un farmaco. E considerata una importante innovazione che usa strumenti qualitativi e misura la qualit della vita del paziente

Considerarazioni sullimpatto
La trasparenza debole: i consumatori devono sapere come le loro informazioni vengono integrate nel processo, mancano meccanismi di feedback il procedimento di submission deve essere pi accessibile (ex. website inaccessibili) grandi e potenti associazioni versus piccoli gruppi esclusi necessit di valutare insieme le tecnologie sanitarie per determinate patologie (farmaci e dispositivi)

SCOZIA Scottish Medicines Consortium (SMC): valuta i nuovi farmaci e la loro costo efficacia per luso in Scozia

Committee members (Community involvement): sono previsti tre membri laici che garantiscano una visione, appunto, laica nei processi di valutazione. Vengono scelti mediante avvisi pubblici, valutazione dei cv, colloqui. I candidati non devono essere professionisti della sanit ma devono comunque possedere un background di esperienza sul servizio sanitario

Patient group submission (consumer involvement): al fine di poter presentare evidenze le associazioni dei pazienti vengono forniti dal Segretariato di SMC di un Summary of information for Patients. Le questioni sulle quali rispondere sono: -Che cosa significa soffrire di quella malattia - i vantaggi e gli svantaggi delle attuali medicine - i benefici potenziali e limpatto delle nuove medicine per la propria vita

Il Public and Patient involvement Group (un sub comitato del SMC) presenta un resoconto delle varie submissions al SMC Committee meetings. Esso ha anche il compito di: promuovere la conoscenza del SMC presso i cittadini; assicurare che le prospettive dei pazienti abbiano sempre un ruolo centrale negli assessment; fare raccomandazioni al SMC per lo sviluppo di tutte le opportunit per il coinvolgimento civico.

Considerazioni sullimpatto
Il coinvolgimento dei consumatori/pazienti ha avuto un impatto nei processi decisionali. Esempio
Nuovo farmaco orale che combina varie pillole in una. Non si riteneva che le evidenze fossero sufficienti per giustificare laumento dei costi. Il Patient interest group ha avviato una submission. I pazienti hanno dimostrato che nella malattia in esame si soffre di xerostomia (bocca asciutta) e che quindi una pillola sola poteva ridurre molto il disagio. Questa visione ha influenzato la decisione di rendere accessibile questo nuovo prodotto.

Considerazioni sullimpatto
il coinvolgimento dei pazienti variabile e dipende dalla capacit organizzativa e di risorse delle associazioni civiche importante leducazione : lSMC organizza incontri presso la comunit e cerca di migliorare laccessibilit al sito si realizza un continuo monitoraggio delle performance del SMC per la facilitare la partecipazione e studiare nuovi meccanismi di coinvolgimento Conflitti di interesse: rapporto associazioni dei pazienti/sponsor aziendali. SMC cerca di finanziare direttamente le submission dei pazienti, ma se non possibile per mancanza di fondi il conflitto deve essere dichiarato e comunque ogni submission viene ascoltata, con una discrezionalit nella valutazione delle fonti.

Considerazioni sullimpatto
i membri laici del Committee non sono considerati rappresentanti della popolazione, sia per il modo in cui sono selezionati, sia perch sono solo tre.

Il momento della presentazione delle submission e delle consultazioni importante perch determina il peso che questi input avranno nella valutazione. Adesso vengono presentate nello stesso momento delle evidenze prodotte dal New Drug Committee e non dopo o per ultime.

REGNO UNITO NICE (National Institute for Health and and Clinical Excellence)

Esiste una Patient Involvement Unit deputata allo scopo Citizens Council (community involvement): portare il punto di vista dei cittadini nel decision making del NICE per la promozione della salute, per la prevenzione e per il trattamento delle malattie. E composto da 30 persone e indirizza verso nuove sfide, nuovi valori, priorit nella allocazione delle risorse. Le loro deliberazioni vengono trasmesse a tutti i comitati del NICE

Suggerisci un argomento. Spesso le linee guida del NICE derivano da fonti di richiesta che riguardano vari soggetti, tra cui i consumatori e la comunit Committee members. Ogni comitato prevede la presenza di due membri della comunit che abbiano avuto una esperienza personale con il servizio. Non devono avere esperienza sul prodotto di cui si parla, ma devono portare il loro punto di vista come utenti dei servizi. Sono reclutati generalmente tra le organizzazioni dei pazienti nazionali mediante web e stampa. Sono rimborsati per il giorno della riunione e per le spese.

Input da parte delle associazioni (Patient interest group input). Ci si pu registrare come stakeholder per questioni specifiche. Si possono elaborare i quesiti, commentare le ricerche e inviare raccomandazioni. Possono nominare un esperto che partecipi ai meeting. Coinvolgimento individuale. Ogni persona pu mandare commenti sui draft delle linee guida tramite website.

Considerazioni sullimpatto
Forte impatto sul decision making e presenza di attivit di revisione dellefficacia di questa politica

Esempio Dialisi domiciliare per persone ad uno stadio terminale di malattia renale. Con grande sorpresa dei clinici molti pazienti hanno indicato la preferenza per la dialisi non domiciliare per avere una separazione fisica del trattamento rispetto allabitazione. Anche se questo trattamento aveva un buon rapporto costo efficacia il NICE ha deciso di far decidere la preferenza al paziente. Altri esempi indicano linfluenza circa il peso da attribuire allet del paziente nelle linee guida circa i trattamenti da raccomandare. Social Value Judgements Principles for the development of NICE guidance. Farmaco per la pelle. I pazienti propongono un uso solo per viso e mani e non essenziale per tutto il corpo, come indicato dai clinici. Risparmio per la collettivit sul consumo del prodotto

Considerazioni sullimpatto
Il Citizens councils serve per avere una pi ampia e rappresentativa visione rispetto ai membri laici che siedono nei comitati. Dei 30 membri, 10 ruotano in modo randomizzato e 20 sono fissi per mantenere la coesione. I membri laici dei comitati funzionano meglio durante le sessioni private rispetto a quelle pubbliche, perch pi facile rappresentare il proprio punto di vista nel Committee rispetto a doverlo esporre ad un pubblico pi vasto Conflitto di interessi: i membri non possono votare se hanno avuto un incentivo relativo al prodotto considerato. Vale anche per la famiglia. Questo fondamentale per lintegrit del processo Non c coinvolgimento nella sorveglianza post marketing, ma ci si sta pensando per garantire un monitoraggio non solo clinico ma dei comportamenti.

CANADA CADTH (Canadian Agency for Drugs and Technology in Health) ma con un sistema fortemente federale CDR (Common Drug review)

Livello nazionale Committee members. Due membri laici che hanno il compito di rappresentare il punto di vista sociale e pubblico. Votano, non hanno un ruolo distinto ma si adattano alla situazione in cui si trovano. Si sta pensando di includere la raccolta di evidenze dei pazienti nel processo di assessment. Si deve per capire come incorporarle nel processo decisionale.

Considerazioni sullimpatto
In Canada le decisioni finali sul rimborso vengono prese dalle Province, che hanno tutte un approccio HTA ma non patients evidence. E necessario assegnare un ruolo esplicito ai membri laici del Comitato per incoraggiare la partecipazione, per esempio dando loro il compito di sintetizzare e rappresentare gli interessi dei pazienti. Necessit di un cambiamento culturale in un mondo dominato dalle sole evidenze scientifiche: il valore delle evidenze pi soft

Considerazioni sullimpatto
Necessit di un training che permetta ai membri laici e ai pazienti di intervenire e soprattutto di votare sulla base delle conoscenze Nonostante la limitata partecipazione le associazioni forti hanno un peso che non viene assicurato a quelle meno visibili E necessario articolare il meccanismo di trasmissione di input sulle specifiche malattia allinterno dellorganizzazione del CDR Una maggiore sorveglianza post marketing pu essere realizzata con un forte coinvolgimento dei consumatori : progressive listing arrangements

Quali informazioni possono dare i cittadini ai diversi livelli di HTA


Priority setting: riportare la loro esperienza generale nel servizio sanitario, far comprendere i societal values Horizon scanning: far comprendere i societal values Valutazione e rimborsabilit: far entrare nella valutazione lesperienza con una determinata malattia, ma anche in generale con il servizio sanitario, far comprendere i societal values, valutare limpatto diretto e indiretto delloutcome Hta Monitoraggio e revisione: misura limpatto diretto delloutcome

Considerazioni generali: aree critiche e proposte di miglioramento


le evidenze civiche devono essere considerate alla stessa stregua di quelle cliniche o economiche sul prodotto la rappresentanza dei pazienti e della comunit essenziale e richiede lesistenza di gruppi dotati di risorse che facilitino e riducano le barriere per i partecipanti

Considerazioni generali: aree critiche e proposte di miglioramento


Sono indispensabili attivit di training e di supporto per le rappresentanze civiche per garantirne la preparazione e lindipendenza dai possibili sponsor il processo di coinvolgimento e i suoi outcomes devono essere trasparenti per essere credibili I meccanismi di feedback alle associazioni dei pazienti sulluso delle loro submission sono importanti

Considerazioni generali: aree critiche e proposte di miglioramento


Il timing delle evidenze fondamentale per rendere significativo il lavoro dei cittadini. Se sono solo un addendum alla fine del processo non servono a niente. Addirittura in alcuni studi si propone di inserire i pazienti con advisors nello start dei clinical trials e di generare patient evidence fin dallinizio del processo. Ineguale rappresentanza dei diversi gruppi di pazienti, per risorse, per tipo di malattia, per et

le barriere alla partecipazione


1. Le asimmetrie informative. E necessario lavorare per ridurre la distanza tra le valutazioni di alto contenuto tecnico e la presenza di non professional nel processo. Esempio della Scozia: workshops di SMC per aggiornare le associazioni e aiutarle nella produzione di input Canada: sono le associazioni a fare la formazione Stesse attivit nel NICE

Le barriere alla partecipazione


2. Spese di viaggio e risorse. Servono risorse per partecipare alle riunioni, per preparare le submissions, ecc. Ad esempio il NICE paga la giornata di lavoro perso 3. Tempi per la presentazioni delle submission e dei documenti troppo brevi per potersi preparare (15 giorni o 6 settimane per documenti generali)

Considerazioni generali: aree critiche e proposte di miglioramento


La gestione dei conflitti di interesse. Possono esserci sia per motivi finanziari, sia per motivi non finanziari, per esempio il passaggio di documentazione tra associazioni e aziende. Esempi di SMC e del NICE La trasparenza e laccountability. Un processo trasparente deve includere:
Il priority setting costruito mediante una pluralit di fonti I criteri per le decisioni. Il NICE ha comunque una chiarezza nei criteri seppur criticati Un processo aperto in tutte le sue fasi Pubblicazione dei risultati

Considerazioni generali: aree critiche e proposte di miglioramento


Necessit di monitorare, rivedere, integrare le modalit di partecipazione La nuova opportunit di intervenire nel post marketing (monitoraggio e revisioni). Utilizzare lesperienza dei pazienti con i prodotti, per misurare i comportamenti, la compliance, le distorsioni.

LItalia
La Summer School per leader civici in HTA

Prima esperienza realizzata in Italia (settembre 2012) Soggetti promotori: Cittadinanzattiva, Sihta e Agenas Partecipanti: 25 dirigenti nazionali e regionali di AIL, AISM, AMICI, ANMAR, Bianco Airone, Cittadinanzattiva, EPAC, FAIS, FAND, LILA, WALCE

La Summer School per leader civici in HTA: obiettivi


implementare un modello italiano di coinvolgimento dei cittadini nel ciclo di Hta sostenere lo sviluppo dellHta come strumento qualificato di governo della spesa pubblica favorire la formazione di un leadership civica consapevole e informata

La Summer School per leader civici in HTA: Contenuti


principi per il coinvolgimento dei cittadini nellHTA sulla base della Carta di Trento. il coinvolgimento non inteso come un adempimento ma come il risultato di policies articolate, come indicato dal Core model di EUnetHTA

La Summer School per leader civici in HTA


Forte confronto con le esperienze internazionali (esperienze, organismi, punti forza e di debolezza) Sperimentazioni pratiche: raccolta di evidenze, ricognizione sulle esperienze al livello regionale Confronto con gli stakeholders COSTATAZIONE DELLASSENZA DI UNO SPAZIO CIVICO ITALIANO IN HTA

Traccia per una linea guida sul Patient and citizen involvement in Italia
1. Elaborazione di cinque possibili forme di intervento: la raccolta dei evidenze dei pazienti, mediante la modulistica internazionale la partecipazione a riunioni pubbliche di valutazione dei documenti prodotti (una sorta di appraisal) linterlocuzione organizzata attraverso focus group o analoghi da inserire nel processo di valutazione inclusione nei comitati di assessment e appraisal come componenti sia del public che dei pazienti intervento indipendente su temi particolarmente sensibili

Traccia per una linea guida


2. Indicazioni per i soggetti istituzionali che praticano lHTA riconoscimento delle organizzazioni civiche titolate in base a criteri di rilevanza, pertinenza e competenza (indicazioni europee) strumenti da adottare: registri aperti, format per la raccolta di evidenze, Consigli e comitati, ecc) possibili forme di intervento civico, articolati nelle diverse fasi di HTA

Traccia per una linea guida


3. Principi di funzionamento alla luce delle indicazioni positive e negative delle esperienze straniere (tempistica, feedback, costi, ecc.) 4. Strumenti di monitoraggio e registrazione della raccolta delle evidenze civiche e dei momenti di partecipazione (monitoraggio del processo)

Patient and public engagement in HTA is now a growing priority in the Health policy and research field ..the Health Tecnology Assessment should incorporate the patients experience of what it is like living with the disease and views on the technology from the patient s perspective (Messina, Grainger, 2012)