NDICE

Concepto de terapia gnica Requisitos y criterios para realizar estudios Normas para recibir terapia gnica Estrategias: ex vivo y in vivo Introduccin del trangn Otras estrategias de cido nucleicos Aplicacin en clulas somticas Terapia de lnea germinal Enfermedades tratadas Cuestiones econmicas Perspectivas futuras Consecuencias Conclusin Bibliografa

CONCEPTO
El concepto de terapia gnica resulta de la observacin de que ciertas enfermedades, resultan de daos genticos especficos. Las patologas causadas por defectos monogenticos podran ser curadas mediante la insercin y expresin de una copia normal del gen daado. La terapia gnica persigue modificar el genoma de las clulas somticas transfiriendo copias normales de genes para que produzcan cantidades adecuadas del producto gnico normal, cuya accin corregira la enfermedad gentica.

REQUISITOS Y CRITERIOS PARA REALIZAR ESTUDIOS

Para utilizar como alternativa teraputica la terapia gnica se requiere cumplir una serie de requisitos que justifiquen estos medios: a) La patologa no debe tener actualmente un tratamiento efectivo para su cura. b) Se debe conocer en lo posible los detalles del efecto involucrado a nivel molecular. c) Se debe tener un sustento cientfico slido que justifique la intervencin a nivel molecular.

NORMAS PARA RECIBIR TERAPIA GNICA

a) El gen debe estar aislado y debe estar disponible para la transferencia, normalmente por clonacin. b) Debe haber un medio efectivo para la transferencia del gen. c) El tejido diana debe ser accesible para la transferencia gentica. d) No debe haber ninguna forma de terapia efectiva disponible, y la terapia no debe daar al paciente.

ESTRATEGIAS EX VIVO
El tratamiento est basado en la obtencin previa de clulas del paciente procedentes de un tejido u rgano de inters. A continuacin se procede a la disgregacin de las mismas y su mantenimiento en condiciones de cultivo de tejidos in vitro, en donde las clulas son posteriormente transfectadas por el gen teraputico utilizando para ello un vector adecuado.

ESTRATEGIAS IN VIVO
El tratamiento est basado en la administracin sistemtica de la construccin gnica de inters. Aunque el ADN puede ser administrado de forma directa lo habitual es recurrir a la ayuda de algn vector que facilite el proceso de transferencia del gen y permita la entrada y localizacin intracelular del mismo, de tal forma que ste resulte en un gen funcionante.

REPARACIN GENTICA MEDIANTE OLIGONUCLETIDOS

Es una estrategia destinada a reparar genes cuya alteracin es originada por una mutacin puntual conocida y el objetivo es activar selectivamente los mecanismos celulares de reparacin del ADN, el lugar de la mutacin.

OTRAS ESTRATEGIAS UTILIZANDO CIDOS NUCLEICOS

Los oligonucletidos antisentido son secuencias cortas de cidos nucleicos diseados para unirse a secuencias especficas del ADN. Las estrategias tienen un gran potencial teraputico para inhibir la expresin de genes en patologas.

INTRODUCCIN DEL TRANGN

Este transgn es el que tiene la funcin teraputica, y es el que da la terapia gnica. Hasta el momento no se ha realizado ninguna experiencia, a pesar de ser lo ms idneo en un tratamiento, debido a su dificultad. Sistemas qumicos Sistemas fsicos Trans. Fosfato de calcio Microinyeccin Electroporacin DNA

APLICACIN EN CLULAS SOMTICAS

Consiste en la introduccin de genes normales en clulas somticas humanas para tratar un trastorno especfico. Las clulas del paciente pueden extraerse y manipularse fuera del cuerpo o las clulas pueden tratarse mientras permanecen en el cuerpo.

TERAPIA GNICA EN ENFERMEDADES NO HEREDITARIAS

La terapia gnica germinal implica la alteracin de todas las clulas del cuerpo, incluyendo las que originan a los gametos. Por lo tanto, este tipo de terapia no solo afectara al paciente sino tambin a todos sus descendientes.

ENFERMEDADES TRATADAS
Los primeros experimentos en los que clulas tratadas genticamente o manipuladas, y fueron introducidas en pacientes humanos comenzaron en 1.989. Algunas enfermedades tratadas son: Fibrosis qustica Mucopolisacaridosis Enfermedad de gaucher Hemofilia Hipercolesterolemia Deficiencia de adenosina desaminasa Distrofia muscular duchene Diferentes tipos de cncer

CUESTIONES ECONMICAS
Tiene unos costes econmicos muy elevados, por eso aun tan poca investigacin en el tema. En un futuro ser menos costoso la terapia gnica que los repetitivos ingresos hospitalarios de los enfermos.

PERSPECTIVAS FUTURAS
Esta es una nueva forma de intervencin teraputica a un nivel molecular, con aplicaciones en muchas reas del tratamiento mdico. Mientras muchos frmacos corrientes persiguen modificar procesos endgenos por la aplicacin de novedosos compuestos artificiales, la terapia gnica reparte un agente biolgicamente activo muy especifico a un sitio determinado y a la vez con la posibilidad de permanentes, transitorios o inducibles estados de la expresin.

CONSECUENCIAS
La modificacin del material gentico de una clula afecta tanto a la clula como a sus descendientes. Si realizamos la terapia en clulas somticas nosotros no transmitiremos los genes manipulados en esas clulas las futuras generaciones pero alteramos la lnea gentica del individuo.

CONCLUSIN
Es una tcnica que se debera potenciar mas e investigar. Por que ahora ser muy costoso al ser un estudio invisible pero a la larga traer muchas mejoras a la vida de las personas con determinadas enfermedades. Una de las cosas negativas de la terapia es que no se sabe hasta que punto la manipulacin gentica que se lleva a cabo, a que termino afecta a los descendientes.

BIBLIOGRAFA
http://www.cfnavarra.es/salud/anales/textos/vol28/n1/colaba.html http://www.uv.es/SETG/OBJETIVOS.htm http://www2.cbm.uam.es/atalavera/NevosSistemas.pdf http://www.portalplanetasedna.com.ar/genoma.htm http://www.monografias.com/trabajos30/terapia-genica/terapiagenica.shtml http://cerezo.pntic.mec.es/~jlacaden/tgenica1.html http://www.smartplanet.es/articulos.php?pageNum_ctapag=0&totalR ows_ctapag=11&id=9-4-3