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24 Giugno 2011 - 11ª Giornata di Studio sulle Cellule Staminali,


via Festa del Perdono 7, Aula 208, Milano
LE STAMINALI NELLA SPERIMENTAZIONE CLINICA
09:15 > 09:30 Apertura, Elena Cattaneo e Yvan Torrente

09:30 > 10:15 Giulio Cossu, Divisione di Medicina Rigenerativa, Ist. Scientifico San Raffaele e Dipartimento di Biologia, Università di Milano
Un trial clinico di terapia cellulare per la distrofia muscolare di Duchenne
I mesoangioblasti sono progenitori associati ai vasi sanguigni, capaci di contribuire alla rigenerazione muscolare in modelli preclinici di distrofia
muscolare. Sulla base di questi risultati ed un elevato numero di ulteriori prove precliniche che saranno descritte, uno studio di fase I/II, monocentrico,
prospettivo, non-randomizzato di terapia cellula con mesoangioblasti normali, HLA-identici da donatore compatibile è iniziato nel marzo 2011.

10:15 > 11:00 Alessandra Biffi, Fondazione San Raffaele del Monte Tabor, Milano
Terapia genica con cellule staminali ematopoietiche per il trattamento delle malattie lisosomiali da accumulo
Le malattie da accumulo lisosomiale (LSD) sono patologie monogeniche dovute al deficit di attività di enzimi essenziali per lo smaltimento di
macromolecole a livello del lisosoma. Recentemente abbiamo dimostrato che il trapianto di cellule staminali ematopoietiche geneticamente corrette
mediante vettori lentivirali permette di ricostituire l’attività enzimatica deficitaria e di fornire un beneficio terapeutico nei modelli animali con LSD. Questi
studi sono oggi arrivati in fase di sperimentazione clinica nel caso della Leucodistrofia Metacromatica.

11:00 > 11:30 Coffee break

11:30 > 12:15 Camillo Ricordi, Centro Trapianti Cellulari e Diabetes Research Institute, Università di Miami, U.S.A.
Cellule staminali, ingegnerizzazione d’organo e riprogrammazione cellulare: le strategie di medicina rigenerativa emergenti nel trattamento
del diabete
Il trattamento dei casi più gravi di diabete mediante trapianto di cellule che producono insulina è oggi limitato dalla necessità di terapia
immunosoppressiva. Strategie emergenti per l’induzione di tolleranza, immunomodulazione locale e nanotecnologie di immunoisolamento
permetteranno l’espansione delle indicazioni cliniche a un livello che richiederà fonti illimitate di cellule produttrici d’insulina. In questa direzione,
alcune delle tecnologie emergenti includono la differenziazione di cellule staminali embrionali o adulte, la riprogrammazione tissutale e la rigenerazione
di cellule che producono insulina da precursori già presenti nei tessuti dei pazienti stessi.

12:15 > 13:00 Alberto Auricchio, Università degli Studi di Napoli


Terapia genica e cellulare delle degenerazioni retiniche ereditarie
Sebbene l'utilizzo di terapie cellulari nel caso della retina sia ancora lontano dall'applicazione clinica oggi è possibile derivare cellule simil-
fotorecettoriali da cellule staminali. L'avanzamento di questo campo della medicina rigenerativa si rivelerà cruciale per il trattamento di quelle forme
avanzate di degenerazioni retiniche nelle quali la perdita irreversibile di fotorecettori impedisce l'uso della terapia genica.

13:00 > 14:00 Pausa

14:00 > 14:45 Paolo Rama e Graziella Pellegrini, Fondazione San Raffaele del Monte Tabor, Milano e Università di Modena
Risultati a lungo termine dell'innesto di cellule staminali corneali
L’epitelio della cornea si rinnova durante tutto l'arco della vita grazie alla presenza di cellule staminali presenti nel limbus. Quando il limbus viene
danneggiato, l'epitelio corneale mancante viene sostituito dalla congiuntiva, che migra sulla cornea formando uno strato vascolarizzato opaco. In
questi casi, il trapianto di cornea tradizionale non può avere successo. E’ stato dimostrato che l'innesto di cellule staminali limbari è invece efficace nel
ripristinare la corretta fisiologia dell'epitelio corneale consentendo di ripristinarne la trasparenza.

14:45 > 15:30 Gianvito Martino, Istituto Scientifico Universitario San Raffaele, Milano
Staminali neurali per la sclerosi multipla
Le cellule staminali neurali si sono dimostrate capaci, in animali di laboratorio, di proteggere il sistema nervoso da danni di tipo infiammatorio e
degenerativo tipici della sclerosi multipla. Questo significa che molto è stato già fatto ma che molto rimane da fare per dimostrare se le cellule staminali
neurali possono essere efficaci per malati con sclerosi multipla e quale sia il loro grado di sicurezza.

15:30 > 16:15 Antonio Uccelli, Clinica Neurologica Università di Genova


Razionale per l uso di cellule staminali adulte del midollo osseo nella sclerosi multipla: dal laboratorio alla clinica
Il midollo osseo contiene due popolazioni di staminali progenitrici rispettivamente di cellule della linea ematopoietica e di cellule della linea
mesodermica. Mentre le cellule staminali ematopoietiche sono già state utilizzate nel trattamento di forme particolarmente aggressive di sclerosi
multipla, dati ottenuti in laboratorio suggeriscono che le cellule staminali mesenchimali potrebbero svolgere una duplice azione terapeutica attraverso
la modulazione della risposta autoimmune e il rilascio di molecole con funzione neuroprotettiva.

16:15 > 16:30 Conclusione

La partecipazione è gratuita ed è aperta a Studenti, Ricercatori e Docenti previa registrazione entro il 17 Giugno 2011 all’indirizzo
unistem@unimi.it. Le registrazioni verranno chiuse raggiunta la capienza dell’aula.

Si ringraziano Becton Dickinson S.p.A.; Bibby Scientific Italia S.r.l.; Prodotti Gianni S.p.A.