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Un fármaco centenario podría tratar con

éxito los síntomas del autismo

Hepingting

Se estima que 1 de cada 160 niños sufre trastorno del espectro autista (TEA) en todo el
mundo. Los científicos llevan años estudiando los factores genéticos y ambientales que
pueden causar esta enfermedad. Ahora, un pequeño pero prometedor ensayo clínico
realizado en la Facultad de Medicina de la Universidad de California (EE.UU.) ha
demostrado que un fármaco de 100 años llamado suramina puede mejorar los síntomas de
TEA en niños. Según los investigadores, es la primera vez que estamos tan cerca de tener
un medicamento para el autismo.

Los investigadores del estudio, publicado en Annals of Clinical and Translational


Neurology, consideran que los síntomas del autismo podrían ser provocados por una
disfunción metabólica, lo que provoca una interrupción en la comunicación entre el
cerebro, el intestino, y el sistema inmunológico a nivel celular.

El equipo atribuye esta disfunción a la hipótesis de respuesta celular al peligro, que indica
que la respuesta celular normal ante una lesión o al estrés a veces puede atascarse y
provocar un comportamiento anormal que conduce a la enfermedad crónica. Esta respuesta
anormal podría ser mantenida a través del proceso de señalización celular purinérgico (los
receptores purinérgicos son moléculas implicadas en el aprendizaje y la memoria, el
comportamiento locomotor y alimentario y el sueño)

Para probar esta hipótesis, probaron a usar el fármaco suramina, un conocido


antipurinérgico. Este medicamento ha existido desde 1916 y se utiliza en el tratamiento de
la enfermedad parasitaria tripanosomiasis africana, conocida como enfermedad del sueño.
Los primeros resultados prometedores se obtuvieron en estudios con ratones. Los
investigadores disminuyeron con éxito los síntomas relacionados con el autismo con una
sola dosis de la droga.

En el primer ensayo con humanos, participaron 10 pacientes diagnosticados con TEA, con
edades comprendidas entre 5 y 14 años, cada uno de los cuales recibió una sola dosis de
suramina o un placebo. Los niños fueron agrupados en pares considerando edad, índice de
inteligencia y la severidad del autismo. Los cinco niños que recibieron el fármaco
mostraron una mejora constante en solo una semana, mientras que el grupo de control no
mostró ningún cambio.

Los investigadores utilizaron las evaluaciones estandarizadas para medir estas


características básicas antes, durante y después del tratamiento. Además, los padres (que no
sabían si su hijo había recibido la droga o no) también informaron de mejoras en el
comportamiento, el lenguaje, las metas de desarrollo y las interacciones sociales.
Lamentablemente, estas mejoras fueron solo temporales: a medida que el medicamento
desaparecía gradualmente de sus sistemas, la gravedad de los síntomas reapareció.

Pero aparte de la espectacular mejora de los síntomas, lo que es más importante para los
investigadores es que los resultados positivos del estudio refuerzan aún más la hipótesis de
que la disfunción metabólica contribuye al autismo y que esta disfunción es tratable. Aún
en fase de estudio, se necesitan más ensayos clínicos para aprender a utilizar la suramina de
forma segura e identificar efectos secundarios que no se pueden predecir actualmente.

Existen muchos equipos investigando la causa de esta extendida enfermedad. También un


estudio publicado en la revista Biological Psychiatry a principios de 2017, decía haber
encontrado la piedra Rosetta del autismo: una serie de mutaciones genéticas en una
proteína neuronal serían, según estos investigadores, la causa de una serie de desórdenes
que van de la epilepsia infantil a trastornos del espectro autista (TEA).