FUENTE 1:

La aplicación de la ingeniería genética en la mejora de la salud humana involucra diversos métodos

que son abordados de acuerdo al tipo de enfermedades que se pretenden erradicar. En este artículo se
explican dichos procesos de la terapia genética, cuya clasificación se basa en criterios de tipo de célula
(somática o germinal), estrategias utilizadas (implantación in vivo o ex vivo) y técnicas de
modificación celular (terapia aditiva o terapia sustitutiva). La mayoría de las enfermedades
hereditarias se deben a mutaciones puntuales en el genoma mitocondrial, y para curarlas se examina
el gen defectuoso en algún tejido que lo contiene o se suministra un gen funcional que reemplace las
funciones del gen original sin eliminarlo. Algunas de estas enfermedades son la inmunodeficiencia
combinada grave, la hemofilia, la fibrosos quística, distrofias musculares, cancer y el SIDA. Todas
ellas tienen común la administración de vectores retrovirales por vías comunes como la subcutánea,
instramuscular, intrahepática o intravenosa; dichos microorganismos contienen genes específicos
para que sean depositados en los tejidos y células correctas, de manera que la recombinación del
material genético conduzca a los resultados deseados y no resulte en mutaciones provocadas.

ROZALEN, Juana y otros

2003 “Aplicaciones de la terapia génica”. Offarm. Albacete, año 2003, volumen 22, número 10,
pp. 142 – 150. Consulta: 12 de abril del 2018.

http://www.cicv.cl/sites/default/files/terapia_genica.pdf

FUENTE 2:

En la última década, la tecnología y los conceptos de la ingeniería genética se han hecho viables en
la experimentación genética en el campo de la terapéutica. Actualmente existen más de 200
protocolos clínicos de terapía génica, algunos de los cuales se han ensayado y otros se han llevado a
cabo exitosamente. En dichos protocolos clínicos, los métodos utilizados son diversos. En primer
lugar, la transferencia genética puede administrarse de tal manera que se integre permanentemente en
los cromosomas, para posteriomente ser replicados naturalmente dentro del organismo humano; así,
los tejidos formados a largo plazo contendrán una población inmortal de células madre sin genes
anómalos. Por otro lado, algunos sistemas de transferencia genética no requieren que los nuevos genes
sean permanentes y sólo actúen como elementos extracromosómicos; a modo de ejmemplo, ello
aplica en el tratamiento del cáncer, donde la introducción de vectores retrovirales solo es para eliminar
las células cancesoras, mas no para que el gen terapéutico sea replicado o transferido según las leyes
mendelianas. Por último, existe la terapia antisentido, que consiste en interferir el flujo de información
genética que contienen a los genes anómalos mediante la inhibición de síntesis proteica. Ello se
suministra mediante secuencias cortas de ADN que bloquean la transcripción de un gen en específico,
es decir, el causante de la patología.

RONCHERA-OMS, Crisanto y GONZÁLEZ, José María

2002 “6. Terapia génica”. En FUNDACIÓN ESPAÑOLA DE FARMACIA HOSPITALARIA.

Farmacia Hospitalaria – Tomo II. Madrid: F.E.F.H. pp. 919 – 927. Consulta: 12 de abril del
2018.

https://www.sefh.es/bibliotecavirtual/fhtomo2/CAP06.pdf