Inovação e acesso para populações

negligenciadas

DNDi – Iniciativa Medicamentos para

Doenças Negligenciadas
www.dndial.org
Francisco Viegas
Setembro 2017
DNDi – Da necessidade, às idéias e à implementação…

2017
7 novos tratamentos 
disponibilizados, 
2007 recomendados e 
Primeiro tratamento  implementados  (2 no Brasil)
2003 da DNDi registrado
DNDi é criada por 7 
organizações fundadoras
1999
Primeira reunião de análise das 
lacunas de P&D para doenças
negligenciadas
MSF reverte o Prêmio Nobel da 
Paz em investimento para o 
Grupo de Trabalho sobre DTNs
 DNDi: respondendo as necessidades dos pacientes

© Sa'adia Khan‐MSF
Hepatite Sleeping Doença
Hepatitis C C sickness do Sono

PRIORIDADE PARA
Micetoma
DNDi: Malaria

Pacientes
Negligenciados
HIV
Chagas
Pediatrico

Filarial
diseases
Leishmanioses Filarioses

…da molecula até o paciente
 Modelo alternativo de P&D, sem
Como funciona fins lucrativos, centrado nas
Com Financiamento Público necessidades de pacientes que 
ou Privado visa promover inovação e acesso. 

For neglected
patients

Realiza pesquisas
com:

Ministérios
da Saúde
Instituições Pública
De Pesquisa

Indústria Farmacêutica
& Biotecnológica Para desenvolver e
Entregar tratamentos
O sucesso da DNDi só é possível através de parcerias inovadoras 

Mais de 160 parcerias no mundo
PDPs
CRITÉRIOS PARA AS PARCERIAS Universidades
 Compartilhar a mesma visão Biotecnológicas &
 Entendimento mútuo Institutos de Pesquisa
 Envolvimento em todo o processo
Orgs. Int.
& ONGs
CROs

Companhias
Farmacêuticas
 7 novos tratamentos disponibilizados, recomendados, implementados

• 30 projetos, 8 áreas de doenças

• 13 novas entidades químicas (NCEs) 

• Mais de 160 parcerias, a maioria em 
países endêmicos 

• 160 funcionários, metade em países 
endêmicos e  700 pessoas trabalhando 
em projetos da DNDi

• 4 plataformas/redes de pesquisa clínica 
para doenças específicas regionais  e 
2016
SUPERBOOSTER  Fácil de usar diversas transferências de tecnologia
THERAPY
P aediatric HIV/TB  Acessível 
HIV/TB  Adaptado à região
 Sem patente
 HIV pediátrico

Perfil de produto-alvo do
medicamento (TPP)

 4 ARVs em um
 Simples de abrir e ingerir com 
água, leite ou comida
 Sabor agradável
 Armazenamento em 
temperatura ambiente
 Para crianças
(<2 meses ‐ 3 anos)
 Compatível com tratamento de 
TB
 Acessível para governos
 Resistência Antimicrobiana ‐ GARDP 

Sepse Neonatal

Diseases & sexualmente transmissíveis

Doenças
Syndromes

Plataforma de antibiótios pediátricos

Projeto de Recuperação de Antibioticos

Esquecidos
Estratégia P&D em STI

Objetivos 
Principais Acelerar o desenvolvimento de NCE

Para 2023
Entregar um novo tratamento que: Investigar combinações existentes AB
‐ Lute contra as formas
farmacorresistentes e resistentes
aos medicamentos da doença
‐ Seja apropriado para a integração na Explorar o desenvolvimento da FDC e produtos co‐embalados
gestão sindrômica de las STIs
‐ Trabalhe em infecções uro‐genitais e
extra genitais. Melhorar as diretrizes de tratamento e incentivar o uso responsável

Socios e Colaboradores Globais, Públicos e Privados da OMS; 
Sudáfrica; Suecia; ESTADOS UNIDOS; Tailandia; Outros TBC
 Zoliflodacin

Indicação: Gonorreia não‐complicada
Formulação: oral 
Dosagem: 3 g
Atividades contra outras DSTs: clamídia e micoplasma
Estágio de desenvolvimento: Fase II finalizada
Ministério da Saúde do Brasil: Diálogo sobre fase III

Parceiros:
OMS: formulação da estratégia de P&D; objetivos de saúde pública; garantir 
acesso sustentável

Entasis Therapeutics Inc: co‐desenvolvimento do Zoliflodacin

NIAID: patrocinador de estudos com Zoliflodacin; atual patrocinador de TQT 
 Hepatite C causa ~
Dos 71 milhões de casos de HepC no mundo, 20% 400.000 mortes por
(14 milhões) foram diagnosticados em 2015 e apenas ano, principalmente por
1.1 milhão iniciou o tratamento
cirrose/carcinoma
hepatocelular

Em 2015 foram
reportados 1.75 milhão
de novos casos de
hepatite C no mundo

Estima‐se que 2.3

milhões de pessoas
HIV+ podem ser
afetadas pela hepatite C
 12 semanas de sofosbuvir 400 mg

90000
81925
80000
Preço de 12 semanas de tratamento no EUA

70000
62759
60000 54980
54523

50000
41423 45129
41268
40000
31656
Fontes genéricas 31292
30000

20000
14174

10000 5292 6451

3670
72 153 330 750 750 750 1176
0
 Hepatite C: Acesso aos DAAs

Racionamento do Tratamento
Doença Severa

F4 pacientes

Fibrose hepática
F3 pacientes

F2 pacientes

F0‐F1 pacientes
Sintomas
mínimos
A luta contra a Hep C
Cenário na América do Sul – Patentes do Sofosbuvir

Países UNASUR : 12
População Total: ~400 milhões
Total de casos HepC: ~5‐6  
milhões, predominancia G1

Patentes SOF concedidas

Sem Patentes SOF 

Patentes SOF primárias pendentes

Somente patentes SOF 
secundárias pendentes
 DAAs aprovados
API/Produtor original Registro EMA Pan‐ Patentes (1ª e 
FDA/EUA genotípico última data de 
expiração)
sofosbuvir‐Gilead 12‐2013 1‐2014 Combinação ✓(2024‐2032)

simeprevir‐Janssen 11‐2013 5‐2014 Não ✓(2026‐2032)

sofosbuvir+ledipasvir‐Gilead 10‐2014 11‐ Não ✓(2030‐2034)

2014
ombitasvir+paritaprevir+dasabu 12‐2014 1‐2015 Não ✓(2030‐2034)
vir+ritonavir‐AbbVie
daclatasvir‐BMS 7‐2015 8‐2014 Combinação ✓(2027‐2033)

sofosbuvir+velpatasvir‐Gilead 6‐2016 7‐2016 Sim ✓(2031‐2034)

elbasvir +grazoprevir‐Merck 1‐2016 7‐2016 Não ✓(2032‐2035)

sofosbuvir+velpatasvir+voxilapr 7‐2017 6‐2017 Sim ✓(2031‐2034)

evir‐Gilead
glecaprevir/pibrentasvir‐AbbVie 8‐2017 7‐2017 Sim ✓(2031‐2034)
 Hep C: Abordagem de Saúde Pública
• Ensaios clínicos do Sofosbuvir + Ravidasvir
na Tailândia (G1, G3 e G6), Malásia (G2,
G3 e G6), Vietnã (G2), Ucrânia (G2) &
Africa do Sul (G5)
DNDi HCV 
Strategy
• Registro do Sofosbuvir + Ravidasvir em
países endêmicos, prioritários e dispostos
1 22 a adotar uma estratégia de saúde pública
P&D Apoiar o Acesso
Regional  de Forma  • Contribuir para desenvolver estratégias
Sustentável
locais e regionais de saúde pública e
redução de barreiras para o acesso

Curto e Médio Comitê Asessor

• Grupo Assessor de Hepatite C agrega
Prazo de Hepatite C especialistas: em saúde pública, medicos,
especialistas em propriedade intelectual,
líderes de sociedade civil, de hepatite C e
acesso
 A estratégia da DNDi para Hepatite C

TRANSFERÊNCIA 
DE TECNOLOGIA

TRANSFERÊNCIA 
DE TECNOLOGIA

Estudos Clínicos RDV + SOF
Parceiros locais na América Latina Estudos de farmacovigilância RDV + SOF
 Hep C:Desafios de saúde pública no curto e médio prazo

 Necessidade urgente de modelos simplificados de  Programa
Diagnóstico e tratamento para HCV, incluindo 
descentralização, mudança de tarefas e 
envolvimento da comunidade Preços

 Ampla disponibilidade de regimes acessíveis, fáceis  Patentes
de usar, orais, pan‐genotípicos para permitir uma 
abordagem de saúde pública

 Superar obstáculos regulatórios e de PI para 
expandir o acesso ao tratamento de HCV para 
todos
 Tratamento pangenotípico por menos de $300
• Acordo DNDi, Pharco e 
Presidio para testar 
combinação de sofosbuvir
+ ravidasvir
• Parceria com a Malásia e 
Tailândia para conduzir 
estudo multicêntrico Fase 
II/III (900 pacientes)
• Usando acordos de 
licenciamento inovadores 
ou flexibilidades do TRIPS
 Desafios para o acesso

• Diagnosticar e tratar as pessoas com Hepatite C com as 
melhores opções existentes sem restrições nem priorização

• Urgência na decisão final dos pedidos de patente do 
Sofosbuvir (Oposições de patentes e Flexibilidades de PI)

• Medicamentos a preços acessíveis para o governo, 
expandindo acesso e uma estratégia de diagnóstico e 
tratamento (test&treat). 
 Conclusão: O que isso significa para o acesso e inovação?

• Não é mais um problema de países em desenvolvimento ou de 

determinadas doenças (negligenciadas)

• Necessidade de diferentes modelos que objetivam inovação e 
acesso (inovação aberta, parcerias com princípios alinhados e 
gerenciamento de PI sob a perspectiva de saúde pública)

• Lições aprendidas do HIV/AIDS

 AGRADECIMENTOS
A TODOS OS NOSSOS

PARCEIROS E 
DOADORES

by
 Contatos

email: xxxxxxx@xxxxxx.xxx.xx

Obrigado
fviegas@dndi.org