Gran innovacin cientfica

EE.UU. aprob la primera terapia que altera clulas del paciente y las convierte en
drogas vivas contra la leucemia.

Estados Unidos aprob la primera terapia que altera

genticamente las propias clulas del paciente para
combatir el cncer, lo que constituye un hito que se
espera transforme el tratamiento en los prximos
aos.

La nueva terapia convierte a las clulas del propio

paciente en "un medicamento vivo" y las entrena
para reconocer y atacar la enfermedad. Forma parte
de la inmunoterapia un campo de rpido
crecimiento que robustece al sistema inmunitario a
travs de medicamentos y otras terapias y ha
logrado, en algunos casos, provocar prolongadas
remisiones de la enfermedad y hasta curas.

La terapia, que es comercialidada como Kymriah y

producida por la empresa Novartis, result aprobada
por la Food and Drug Administration (FDA, por su sigla en
ingls, la Administracin de Alimentos y
Medicamentos) estadounidense para nios y adultos
jvenes con la finalidad de combatir un tipo agresivo
de leucemia leucemia linfoblstica aguda o de
clulas B que ha resurgido o resiste los
tratamientos habtiuales. La FDA calific a la
enfermedad de "devastadora y mortal" y seal que
el nuevo tratamiento da respuesta a una necesidad
que no haba sido cumplida.
Pasos.
La terapia se basa en la tcnica CAR-T. El
tratamiento comienza con la extraccin de linfocitos
al paciente que despus se llevan a un laboratorio
de la compaa farmacutica, para realizar la
ingeniera gentica y su multiplicacin. Eso los
mejora y les da la capacidad de atacar a clulas
tumorales que normalmente escaparan a su
vigilancia. Se congelan y envan de vuelta al centro
de asistencia para inyectar esas clulas inmunes
perfeccionadas en el paciente y esperar que hagan
su trabajo.
Novartis
y otras empresas famacuticas han trabajado
intensamente para desarrollar terapias genticas
para otros tipos de cncer y los expertos esperan
que se aprueben nuevos tratamientos en el futuro
cercano. El Dr. Scott Gottlieb, comisionado de la
FDA, manifest que en la actualidad se encuentran
bajo estudio ms de 550 tipos de terapias genticas
experimentales.
El enfoque no est exento de riesgos. Debido a
que Kymriahpuede tener efectos secundarios
riesgosos para la vida, incluyendo cadas de la
presin, la FDA requiere que los hospitales y
mdicos reciban entrenamiento especial y certificado
para suministrar el nuevo tratamiento, y tambin que
tengan stock de un medicamento determinado para
frenar las reacciones severas que podran
producirse.
Kyriah, que ser suministrado a pacientes solo una
vez y debe ser producido individualmente a la
medida de cada uno, tendr un precio de US$
475.000. Novartis indic que si un paciente no
responde dentro del primer mes despus del
tratamiento, no le ser cobrado el mismo. La
empresa tambin seal que proveer ayuda
financiera a las familias que carecen de seguro
mdico o tienen uno insuficiente.
Remisin.
Al discutir el precio alto durante una conferencia de
prensa telefnica, un funcionario de Novartis destac
que los trasplantes de mdula sea, que puede curar
algunos casos de leucemia, tienen un costo an
mayor en Estados Unidos, que va de los US$
540.000 a los US$ 800.000.
La aprobacin por parte de la FDA surgi, en gran
medida, sobre la base de una prueba realizada a 63
nios y jvenes adultos gravemente enfermos, que
tuvieron una tasa de remisin de la enfermedad del
83% dentro de los tres meses siguientes a la
aplicacin de la terapia. Es una tasa alta, teniendo
en cuenta que la recada o la resistencia a los
tratamientos, con frecuencia, puede resultar fatal.

El tratamiento fue desarrollado originalmente por

cientficos en los laboratorios de de la Universidad
de Pennsylvania y la licencia otorgada a Novartis.
Una nia de seis aos que estaba cerca de la
muerte como consecuencia de la leucemia, en 2012,
recibi el tratamiento en el Hospital de Nios de
Philadelphia. Ahora, a los 12 aos, ha estado libre
de leucemia durante ms de cinco aos.

Certifican a 20 centros de asistencia para

usarla.
La aprobacin es un nuevo paso que acerca la terapia gentica a la
prctica de la medicina comn. Novartis dijo que el tratamiento estar
disponible en una red inicial de 20 centros de asistencia mdica que
sern certificados dentro de un mes y el nmero ser extendido a 32
para fin de ao. Al certificarlos, cinco centros podrn comenzar a extraer
clulas T en un periodo de tres a cinco das.
RESULTADOS Y PRSPECTIVAS
Avance 3. Verifican el primer buen
resultado
El Dr. Carl June, un lder en el desarrollo del
tratamiento, record que lograron curar a un
paciente en la primera prueba, 2010. No podan
creerlo. Hicieron una segunda biopsia que confirm
el resultado.

Avance 1. Prestigioso centro lo va a aplicar

El Dr. Kevin Curran, un onclogo pediatratico del
Memorial Sloan Kettering Cancer Center, de
Manhattan, dijo que ese centro ha recorrido el 99%
del proceso de certificacin y en breve ofrecer
Kymriah.

Avance 2. Es el inicio y abre gran esperanza

Usar este medicamento vivo es un cambio de
paradigma, afirm el Dr. Curran. Va a abrir una
gran esperanza. Esto es el comienzo. Espera que
tambin d resultado para otros tipos de cncer.