ABC
CIENCIAyFUTURO
VIERNES 2262007
NUEVA ESTRATEGIA CONTRA EL PRKINSON
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Doce pacientes con prkinson avanzado
han probado una terapia gnica
experimental para controlar los sntomas
de su enfermedad. Divididos en tres
grupos, recibieron una dosis alta, media
o baja del tratamiento
Primer xito de una terapia gnica
experimental contra el prkinson
Doce pacientes con la enfermedad
avanzada mejoran el control del
movimiento y no sufren efectos adversos
N. RAMREZ DE CASTRO
MADRID. Los enfermos de pr-
kinson podran contar con
una nueva opcin para mejo-
rar sus sntomas. Mdicos del
Hospital Weill Cornell de Nue-
va York han culminado la pri-
mera etapa de una ensayo clni-
co que prueba la eficacia y se-
guridad de una terapia gnica
en el tratamiento de este mal
neurodegenerativo. Los prime-
ros resultados son ms que
alentadores aunque los doce pa-
cientes tratados estaban en
una fase muy avanzada de la en-
fermedad y slo se administr
la terapia en un hemisferio ce-
rebral, segn se detalla en la re-
vista cientfica The Lancet.
Los enfermos recibieron un
tratamiento experimental que
consiste en introducir directa-
mente en el cerebro miles de
millones de copias de un gen,
capaz de estimular la produc-
cin de un neurotransmisor
que falla en las personas con
prkinson. La prdida de este
neurotransmisor, llamado GA-
BA, genera un exceso de activi-
dad en la zona subtalmica del
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Sonda
Cultivo de adenovirus Lbulo frontal Lbulo Temporal Lbulo parietal
Tlamo
Lbulo
occipital
2
Bulbo
raqudeo Cerebelo
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Un ao despus de la intervencin no se
detectaron efectos secundarios de gravedad.
Los cientficos utilizaron un Todos los pacientes tratados experimentaron
adenovirus como vector o "taxi" 3 una mejora de sus sntomas (temblor,
biolgico para transportar miles de La terapia fue inyectada directamente en uno de los hemisferios rigidez, dificultades de coordinacin...).
millones de copias de un gen que del cerebro. Con anestesia local, se realiz un orificio del tamao La mejora se not ms, en el lado del cuerpo
estimula la produccin de GABA, un de una moneda para introducir una sonda y liberar el tratamiento. que se corresponde al hemisferio cerebral
neurotransmisor clave en el parkinson 48 horas despus los enfermos recibieron el alta hospitalaria donde se liber la terapia
gico para transportar el gen a
la regin afectada del cerebro.
dos experimentaron alguna
mejora. Los sntomas se redu-
El virus empleado fue un ade-
novirus que ya haba demostra-
jeron en las fluctuaciones
on-off, variaciones impre-
5 El escner de sus cerebros tambin
mostr cambios en el metabolismo,
do su seguridad en otros ensa- decibles de los sntomas par-
ABC
yos de terapia gnica, aplicado kinsonianos. Un dato de inte-
similares a los que se logra con la
directamente al cerebro. Los rs es que el efecto fue ms lla-
ciruga del prkinson
millones de partculas del vi- mativo en el lateral del cuerpo
cerebro que altera la motrici- rus manipulado se introduje- que se corresponda al hemisfe- da grupo se le proporcion una
dad y el movimiento. Porque ron con una fina cnula del ca- rio donde se deposit la tera- dosis alta, media o baja del tra-
la enfermedad de Parkinson libre de un cabello, tras hacer pia. En las prximas fases del tamiento.
no slo destruye las clulas un pequeo orificio en el cr- ensayo, se probar a tratar las La mejora no fue slo clni-
nerviosas que producen dopa- neo de los doce voluntarios. dos zonas del cerebro y se espe- ca. Imgenes de PET, un esc-
mina, tambin reduce los nive- ra lograr un avance mayor. ner sofisticado, proporciona-
les de GABA necesarios para Con anestesia local La reduccin de sntomas ron la prueba de que el metabo-
aplacar el exceso de actividad La intervencin se realiz con fue ms importante en nueve lismo cerebral tambin cam-
neuronal. anestesia local mientras los en- de ellos, y especialmente rele- bi tras la intervencin. Un
Con la terapia gnica se bus- fermos estaban despiertos y vante en cinco. En el mejor de ao despus, se vieron diferen-
ca calmar esa actividad y devol- conscientes. A las 48 horas del los casos, los sntomas se redu- cias entre la mitad del cerebro
ver al cerebro el control de los ingreso hospitalario recibie- jeron en un 65%. Pero el trata- que recibi la terapia y la que
movimientos. Para ello, los in- ron el alta. Tres meses des- miento que recibieron los parti- qued sin tratar, donde tam-
vestigadores introdujeron el pus, empezaron a mejorar. Un cipantes en el ensayo no fue el bin hubo signos de mejora.
gen teraputico con un virus, ao despus, ninguno haba su- mismo. A los doce pacientes se
que actu como un taxi biol- frido reacciones adversas y to- les dividi en tres grupos. A ca- Un hito histrico
Uno de los autores de la investi-
gacin, el doctor Michael Ka-
plitt, no dud en calificar esta
nueva estrategia contra el pr-
La alternativa a la Columbia de Canad. Si se confirman los kinson como un hito histri-
resultados sera una alternativa a la estimula- co. Necesitamos validar los
implantacin de electrodos cin cerebral profunda, que consiste en la resultados en un ensayo con
colocacin de electrodos en el cerebro. ms enfermos, pero creemos
La investigacin del centro mdico Weill Como la terapia gnica, la ciruga reduce el que la terapia gnica puede ser
Cornell es la prueba de concepto de que la exceso de actividad neuronal localizado en el un nuevo tratamiento en la lu-
terapia gnica puede convertirse en una ncleo subtalmico, una condicin asociada al cha contra sta y otras enfer-
estrategia contra el prkinson. agravamiento de la enfermedad. La estimula- medades neurolgicas, dijo.
Aunque an faltan ensayos clnicos ms cin cerebral se logra con unos electrodos
amplios para confirmar su seguridad y efica- colocados en los dos hemisferios cerebrales. La
cia, como afirma en The Lancet Jon Stoessl, operacin dura de 4 a 6 horas, es muy delicada y Ms informacin sobre la investigacin:
experto en prkinson de la Universidad British el implante aumenta el riesgo de infeccin. http://www.med.cornell.edu