Captulo | 12 |
Objetivo del estudio
Las fases iniciales del desarrollo de un proyecto de
investigacin son las ms importantes. Debe esta-
blecerse de forma clara el objetivo que se persigue.
Habitualmente se dedica una gran cantidad de es-
fuerzos a la recogida y el anlisis de los datos, pero,
si no estn bien dirigidos, sern de poca utilidad.
Esta etapa requiere una profunda reflexin, ya que
muchos aspectos del diseo dependen de lo que se
decida al inicio.
IDENTIFICACIN DEL PROBLEMA
Un problema debe entenderse como una incerti-
dumbre sobre algn hecho o fenmeno que el inves-
tigador desea resolver realizando mediciones en los
sujetos del estudio. Habitualmente, su identificacin
es fruto de la capacidad del propio profesional para
generar ideas y formular interrogantes, y rara vez se
produce por pura intuicin.
La buena investigacin depende, en gran medida,
de las buenas ideas. Un investigador debe poseer no
slo talento, sino tambin capacidad de observacin
cuidadosa de lo que acontece en su prctica, honesti-
dad y una buena dosis de tenacidad y perseverancia
(cuadro 12.1).
La observacin cuidadosa de los pacientes puede
detectar sucesos, situaciones o respuestas a trata-
mientos que parezcan contradecir los conocimientos
aceptados, lo que permite sugerir posibles hiptesis
de trabajo.
Muchas veces, las preguntas surgen del anlisis de
estudios previos, propios o de otros autores. El in-
vestigador ha de mantener un estado de alerta, reali-
zando una lectura crtica de la literatura, asistiendo a
2013. Elsevier Espaa, S.L. Reservados todos los derechos
reuniones cientficas y congresos, y colaborando con
otros investigadores en un intercambio de ideas y
resultados. De esta forma, pueden detectarse lagunas
en el conocimiento y generarse interrogantes.
El estado de alerta se complementa con imagi-
nacin y creatividad, proponiendo nuevas respues-
tas a viejas preguntas y manteniendo una actitud
escptica frente a los conocimientos, las creencias
y las opiniones que prevalecen en la comunidad
cientfica. La incorporacin de nuevas tecnologas
diagnsticas o de algunos tratamientos a la prctica
clnica se realiza en muchas ocasiones sin haber de-
mostrado previamente su eficacia. Incluso, aunque
su uso est ampliamente difundido, puede consi-
derarse conveniente realizar un estudio que evale
si un tratamiento es ms eficaz o ms til que otras
alternativas.
BSQUEDA BIBLIOGRFICA
Una vez que se ha centrado el inters en un deter-
minado tema, el siguiente paso es revisar el estado
actual del conocimiento sobre l. La investigacin
no debe entenderse como el intento de responder a
una pregunta partiendo de cero, sino que se enmar-
ca en el conjunto de los conocimientos cientficos
existentes, que son precisamente los que justifican
la realizacin del estudio.
La bsqueda bibliogrfica es importante durante
todo el proceso de una investigacin (cuadro 12.2).
Por un lado, permite saber si la pregunta que se
plantea ha sido contestada previamente y, por otro,
aprovechar la experiencia previa de otros investiga-
dores para disear y ejecutar mejor el estudio.
113
Parte |3| Elaboracin del protocolo de estudio

Cuadro 12.1 Caractersticas de un buen Cuadro 12.3 Pasos de la elaboracin de

investigador una estrategia de bsqueda
s 6OLUNTADDEINVESTIGAR  $EFINIRLAPREGUNTAEIDENTIFICARSUSCOMPONENTES
s 4ALENTO  3ELECCIONARLABASEDEDATOS
s %XPERIENCIA  3ELECCIONARLOSTRMINOSDESCRIPTORES
s #APACIDADPARAGENERARDATOS YLASCOMBINACIONES
s (ONESTIDAD  #ONSIDERARELUSODERESTRICCIONES
s #APACIDADPARAOBTENERRECURSOS  %JECUTARLABSQUEDA
s &LEXIBILIDAD  !NALIZARLOSRESULTADOS
s 0ERSEVERANCIA  3ISONINADECUADOSREVISARLAESTRATEGIA
s #ONFIANZA  3ISONADECUADOSSELECCIONARLOSREGISTROS
s #APACIDADPARARECONOCERPROBLEMAS DEINTERSYLOCALIZARLOSDOCUMENTOS
YDESARROLLARHIPTESIS
s #APACIDADPARACONGENIARCONSUS
COLABORADORES Para preparar adecuadamente la estrategia de
s #OMPETITIVIDAD bsqueda, el primer paso es definir de manera clara
s #APACIDADDEREDACCIN y precisa la pregunta de investigacin (objetivo) a
la que se desea responder. Ello implica identificar
con claridad, al menos, los elementos siguientes:
problema de salud, enfermedad o condicin clnica
Cuadro 12.2 Utilidades de la revisin de inters; caractersticas generales de la poblacin;
bibliogrfica en una factor de estudio, y en ocasiones tambin el factor
investigacin de comparacin; y variable de respuesta.
En segundo lugar, deben seleccionarse las bases de
s &UENTEDEIDEASSUSCEPTIBLESDEINVESTIGACIN datos bibliogrficas en las que se realizar la bsque-
s 6ALORACINDELOSCONOCIMIENTOSACTUALES da. Dada su accesibilidad y cobertura, probablemente
SOBREELTEMA MEDLINE sea la alternativa principal, aunque en oca-
s 6ALORACINDELAPERTINENCIAYVIABILIDAD siones otras pueden ser ms adecuadas. Por ejemplo,
DELPROYECTO la Cochrane Library puede ser ms til para localizar
s 0ROVISINDELMARCOCONCEPTUAL revisiones sistemticas. Dado que los principales
PARALAINVESTIGACIN
repertorios bibliogrficos tienen una cobertura dis-
s !YUDAENLADELIMITACINDELOBJETIVOESPECFICO
tinta, si se quiere realizar una bsqueda exhaustiva
s )NFORMACINSOBREASPECTOSCONCRETOSDELDISEO
se deben intentar recuperar los artculos a partir de
%STRATEGIAS
0ROCEDIMIENTOS
ms de una fuente, aunque ello produzca un elevado
0AUTASDESEGUIMIENTO porcentaje de artculos duplicados.
#RITERIOSDESELECCIN En tercer lugar, deben trasladarse los elementos de
$ETERMINACINDELTAMAODELAMUESTRA la pregunta de investigacin al lenguaje de la base
$EFINICIONESDEVARIABLES de datos. El conocimiento del tesauro utilizado por
)NSTRUMENTOSDEMEDICIN la base de datos que se consulta es necesario para
0REVENCINDEPROBLEMAS recuperar todos los documentos existentes en ella
!NLISISESTADSTICO sobre el tema de inters.
s #OMPARACINDELOSPROPIOSRESULTADOS La seleccin de los trminos descriptores empieza
CONESTUDIOSSIMILARES identificando los que mejor representan la materia
s #ONTRIBUCINALAVALORACINDELAVALIDEZEXTERNA de inters, as como trminos afines y tcnicas y pro-
cedimientos de especial relevancia, y estableciendo
sus relaciones mutuas.
Una bsqueda bibliogrfica no debe realizarse de Los trminos descriptores pueden combinarse se-
forma precipitada (cuadro 12.3). Es frecuente que el gn los posibles operadores de relacin o conexin.
usuario recupere o bien un nmero escaso o bien un Habitualmente se utilizan los operadores lgicos o
nmero excesivo de referencias, o que las que recupere booleanos AND (los dos trminos que conecta
no sean adecuadas a sus necesidades. A menudo, esto deben estar presentes en el documento), OR (es sufi-
se debe a una preparacin apresurada o imprecisa de ciente que est presente uno de los trminos) y NOT
la estrategia de bsqueda y a un uso deficiente de la (excluye los documentos en los que est presente el
tcnica de bsqueda propiamente dicha. trmino al que precede). Estos operadores deben

114
 Objetivo del estudio Captulo |3|

emplearse con cuidado, ya que de ellos depende, en

gran medida, la eficacia de la bsqueda.
Los programas de consulta de la base de datos per-
miten ejecutar la bsqueda aplicando determinadas
restricciones, como el campo en que deben aparecer
los trminos, el idioma o la fecha de publicacin o,
por ejemplo, el tipo de publicacin (ensayo clnico,
revisin sistemtica, carta, etc.).
Si los artculos identificados no son los adecua-
dos, debe revisarse la estrategia, porque es proba-
ble que los trminos no se hayan seleccionado y/o
combinado adecuadamente.
Si el nmero de artculos identificados es redu-
cido, debe comprobarse que los trminos se ha-
yan escrito correctamente y valorar la utilizacin
de descriptores ms genricos o de otros trminos
relacionados no incluidos. Tambin puede ser til
emplear lenguaje natural o incluso suprimir algunas
de las restricciones utilizadas.
Si el nmero de artculos es excesivo, debe plan-
tearse el uso de descriptores ms especficos y/o su Figura 12.1 $ELIMITACINDELOBJETIVODELESTUDIO
combinacin con otros trminos (mediante el opera-
dor AND). Tambin puede revisarse el uso de limita-
dores ms restrictivos y de filtros metodolgicos. Disminucin de las complicaciones l Aumento de
la esperanza y la calidad de vida.
A partir de este marco general, los investigadores
DELIMITACIN DEL OBJETIVO debern decidir el aspecto que tiene ms inters o es
ms factible estudiar. Dado que el estudio de las com-
La definicin precisa del objetivo es el eje en torno plicaciones requiere un seguimiento prolongado, deci-
al cual se disea el estudio. Si no es suficientemente den evaluar el efecto de la educacin sanitaria sobre el
clara, ser difcil tomar decisiones sobre el tipo de control metablico de la diabetes, asumiendo que un
estudio ms apropiado, la poblacin que se va a mejor control implica una disminucin de las com-
incluir o las variables que debern medirse. plicaciones y un aumento de la esperanza y la calidad
La elaboracin del modelo terico en que se enmar- de vida. A pesar de esta asuncin, las conclusiones
ca la investigacin ayudar a identificar las variables. del estudio slo pueden ceirse a la influencia de la
Este proceso suele requerir debates con otros profe- educacin sanitaria sobre el control metablico. La ela-
sionales, valorar sus sugerencias y hacer una lectura de boracin de este modelo terico tiene la ventaja de que
la bibliografa. Inicialmente, se formula el objetivo en identifica algunas de las variables que ser importante
trminos genricos y se establece una pregunta amplia medir en el estudio, como el tipo de conocimientos o
Elsevier. Fotocopiar sin autorizacin es un delito.

no susceptible de investigacin especfica. Sirve para el cumplimiento de las recomendaciones.

poco ms que para centrar el tema de inters. Despus,
se acota progresivamente hasta formular una pregunta
precisa que permita evaluar una hiptesis concreta.
La formulacin explcita de este objetivo especfico
determina la planificacin subsiguiente (fig. 12.1).
Ejemplo 12.1. Se desea estudiar la utilidad de la edu-
cacin sanitaria en el tratamiento de los pacientes
diabticos. Los investigadores asumen el siguiente
modelo terico:
Educacin sanitaria l Aumento de conocimien-
tos l Cambio de actitudes l Aumento del cum-
plimiento de las recomendaciones (dieta, autocon-
troles, etc.) l Mejora del control metablico l
PERTINENCIA Y VIABILIDAD
En las fases iniciales deben valorarse la pertinencia
y la viabilidad del proyecto, de forma que pueda
justificarse su realizacin (cuadro 12.4).
Debe asegurarse que la pregunta no ha sido con-
testada previamente o lo ha sido de forma contradic-
toria. No deben realizarse estudios slo en funcin
de los temas contemplados en las jornadas y los
congresos cientficos, sino que deben orientarse a la
resolucin de problemas frecuentes o importantes.
Es conveniente que sean coherentes con las lneas
de investigacin, lo que permitir aprovechar los

115
Parte |3| Elaboracin del protocolo de estudio

Debe valorarse la capacidad del investigador para

Cuadro 12.4 Aspectos a valorar medir las variables de inters, el nmero de sujetos
en la justificacin de un necesarios, el tiempo preciso y los recursos huma-
proyecto de investigacin nos, de equipamiento y econmicos requeridos. La
insuficiencia de estos medios o la incapacidad para
Pertinencia
reunir el nmero de sujetos necesario en un tiempo
s ,APREGUNTAPLANTEADANOHASIDOCONTESTADA determinado hace que, con frecuencia, se requiera
LOHASIDODEFORMACONTRADICTORIAOSEREQUIERE la colaboracin de otros centros o servicios. Debe
ADECUARLAALAPROPIAPRCTICA asegurarse esta colaboracin y coordinacin antes
s )MPORTANCIADELPROBLEMA de iniciar el estudio.
&RECUENCIAGRAVEDADINTERSSOCIALETC
"ENEFICIOSQUEPUEDENDERIVARSEDELESTUDIO
!PLICACIONESPRCTICASQUEPUEDENDERIVARSE
DELOSRESULTADOS
)MPORTANCIAPORSUVALORTERICO
s ,APREGUNTAYELDISEODELESTUDIOSEAJUSTAN
ALOSPRINCIPIOSTICOSDEINVESTIGACIN
s ,OSRESULTADOSESPERABLESCOMPENSAN
LOSRECURSOSUTILIZADOS
Viabilidad
s 6ARIABLESQUESEAFACTIBLEMEDIR
s 4IEMPOHASTALAAPARICINDELRESULTADO
s /PORTUNIDAD
s $ISPONIBILIDADDESUJETOSTANTOENNMERO
COMOENELTIEMPONECESARIOPARASUINCLUSIN quiere contestar, acorde con el propsito del estudio,
La oportunidad es un criterio que facilitar la
realizacin del estudio. Esta oportunidad puede
entenderse desde diferentes vertientes; por ejemplo,
por la disponibilidad de sujetos suficientes al existir
una epidemia de la enfermedad, porque el objetivo
del estudio corresponda a alguna de las lneas priori-
tarias de las agencias financiadoras, lo que permitir
obtener los recursos necesarios con ms facilidad,
o bien porque el tema de estudio sea de actualidad o
tenga una gran repercusin social.
OBJETIVO ESPECFICO
El objetivo especfico es la pregunta principal que se
s #OLABORACINCONOTROSPROFESIONALESSERVICIOS formulada con precisin y sin ambigedades y en
OCENTROS
s )NSTALACIONESYEQUIPAMIENTO
s 2ECURSOSECONMICOSFINANCIACIN ble, al menos dentro de las limitaciones del mtodo
s %XPERIENCIADELEQUIPOINVESTIGADOR
s #ONSIDERACIONESTICAS
s )NTERSDELPROPIOEQUIPOINVESTIGADOR
recursos con una mayor eficiencia y profundizar en
el conocimiento del problema.
El propsito de la mayora de las investigaciones
clnicas y epidemiolgicas es servir de base para la
toma de decisiones, ya sea inmediata o a largo plazo.
La potencial utilidad clnica y la aplicabilidad prcti-
ca de los resultados deben tenerse muy en cuenta.
En la evaluacin de la pertinencia, los investiga-
dores deben asegurarse de que tanto la pregunta
como el tratamiento que se plantea estn de acuerdo
con los principios ticos de la investigacin en seres
humanos.
La valoracin de la viabilidad es un proceso ms
dinmico, que requiere considerar aspectos que sern
afrontados en fases ms avanzadas de la planifica-
cin. En este momento, debe concebirse la pregunta
como una formulacin provisional que puede ser
replanteada o modificada en funcin de las dificul-
tades que vayan apareciendo durante el diseo y en
la prueba piloto.
116
trminos mensurables, es decir, realistas y operati-
vos. Debe concebirse como una hiptesis contrasta-
disponible.
El objetivo especfico lleva implcita la respuesta
que propone el investigador. De hecho, cuando se
plantea un estudio, el investigador parte de una
hiptesis previa. Por ejemplo, si desea evaluar la
eficacia de un frmaco es porque cree que es ms
eficaz que el placebo o que otros tratamientos. Debe
evitarse que esta predisposicin pueda influir sobre
las observaciones y mantener la objetividad en todo
momento durante el estudio.
Un estudio suele estar diseado para responder
a una nica pregunta. Si existe ms de una, la prin-
cipal debe ser aquella que el investigador est ms
interesado en responder y que pueda ser bien contes-
tada, y el resto puede considerarse como preguntas
secundarias.
Una buena pregunta principal debe cumplir las
siguientes condiciones: ser nica, relevante, simple,
consistente, novedosa, viable, contrastable, tica,
definida a priori y formulada explcitamente.
Formulacin del objetivo especfico
La formulacin del objetivo especfico de un es-
tudio descriptivo debe incluir el fenmeno que se
 Objetivo del estudio Captulo |3|

desea describir (p. ej., la prevalencia, la incidencia,
la supervivencia, los sntomas de presentacin, la
evolucin natural, etc.), el problema de salud y
la poblacin objeto de estudio.
Ejemplo 12.2. Objetivo del estudio: estimar la pre-
valencia de hipertensin arterial en una zona bsica
de salud. Esta formulacin del objetivo informa
que se desea estudiar la frecuencia de hipertensin
arterial mediante la prevalencia, y que la poblacin
objeto de estudio son los residentes en una zona
bsica de salud.
Ejemplo 12.3. Objetivo del estudio: describir la
supervivencia de los pacientes con enfermedad
pulmonar obstructiva crnica que reciben oxige-
noterapia domiciliaria. El fenmeno que se estudia
es la supervivencia. La poblacin no se define geo-
grficamente, sino que corresponde a los sujetos con
un determinado problema de salud y que reciben
oxigenoterapia domiciliaria.
Ejemplo 12.4. Objetivo del estudio: evaluar si la
concentracin srica del antgeno prosttico espe-
cfico permite distinguir a los pacientes mayores
de 50 aos con cncer de prstata de los que no lo
padecen, utilizando como mtodo de referencia el
tacto rectal y el estudio anatomopatolgico del ma-
terial obtenido por puncin transuretral. Obsrvese
que se trata de un estudio que evala una prueba
diagnstica (concentracin srica del antgeno pros-
ttico especfico). En este tipo de estudios, en el
objetivo debe constar la cuestin clnica precisa que
se pretende resolver con la aplicacin de la prueba
diagnstica, la naturaleza de la poblacin estudiada
y el mtodo utilizado como criterio de referencia.
En un estudio analtico, la formulacin del objetivo
especfico requiere la identificacin de los siguientes
Elsevier. Fotocopiar sin autorizacin es un delito.
pacientes diabticos tipo 2. El factor de estudio es la
educacin sanitaria grupal, cuyo efecto se comparar
con la individual, que actuar como referencia. La
variable de respuesta es el control metablico, mien-
tras que la poblacin corresponde a los sujetos con
diabetes mellitus tipo 2.
Ejemplo 12.6. Objetivo del estudio: determinar si
el consumo de tabaco aumenta la incidencia de car-
diopata isqumica en sujetos hipertensos. El factor
de estudio es el consumo de tabaco, la variable de
respuesta es el desarrollo de cardiopata isqumica
y la poblacin son los sujetos hipertensos.
Es frecuente que el objetivo de un estudio est mal
definido. A veces, el problema radica simplemente
en su deficiente redaccin. Ello no implica que el
estudio est mal diseado, pero un objetivo mal
escrito no ayuda a su comprensin.
Ejemplo 12.7. En un artculo se defina el objetivo
del estudio del siguiente modo: El propsito de
nuestro estudio radica en el conocimiento de los
tumores del sistema nervioso central en el marco de
una comunidad autnoma. Este objetivo se expresa
en trminos demasiado vagos. Debera especificar
si se refiere, por ejemplo, a su epidemiologa, las
caractersticas clnicas, el pronstico o los factores
de riesgo.
Ejemplo 12.8. Supongamos un estudio cuyo obje-
tivo se define como determinar los efectos de la
vacuna frente al virus de la hepatitis A. Definido
de esta forma, no se puede saber qu pretenden los
autores. Puede tratarse tanto de un estudio descrip-
tivo de los efectos secundarios de la vacuna como
de un estudio experimental que evale su eficacia.
Adems, tampoco da ninguna orientacin sobre el
tipo de sujetos en quienes se realiza el estudio.

elementos: el factor de estudio, que corresponde a la

exposicin o intervencin de inters; la variable de
respuesta, o criterio de evaluacin, con la que se pre-
tende medir el efecto o la asociacin con dicho factor,
y la poblacin, o conjunto de sujetos a los que se desea
aplicar los resultados del estudio. En ocasiones, puede
ser conveniente incluir en la formulacin el factor o
los factores que se utilizarn como comparacin. En
esta fase del diseo, basta con una definicin genrica
de estos elementos. A medida que se avance en la
elaboracin del protocolo se irn definiendo con ms
detalle sus caractersticas.
Ejemplo 12.5. Objetivo del estudio: evaluar si la
educacin sanitaria grupal produce mejores resulta-
dos que la individual en el control metablico de los
En otras ocasiones, se incluyen como objetivos
de investigacin cuestiones que no lo son. En rea-
lidad, un objetivo especfico de investigacin no es
ms que una pregunta concreta a la que se pretende
responder mediante la realizacin del estudio. No
debe confundirse con los objetivos de un programa
sanitario, que consisten en la modificacin de un
estado de salud en un colectivo.
Ejemplo 12.9. Supongamos un estudio que define
sus objetivos como: a) conocer el tipo de reaccio-
nes adversas a medicamentos notificadas por los
facultativos de atencin primaria; b) identificar su
posible infranotificacin, y c) proponer medidas
para intentar mejorar dicha notificacin. El tercer

117
Parte |3| Elaboracin del protocolo de estudio

objetivo corresponde ms a recomendaciones que

realizan los autores que a un objetivo de investiga-
cin, ya que no implica ninguna pregunta a la que
el estudio pueda dar respuesta.
En otras ocasiones, el objetivo no existe. El inves-
tigador se limita a recoger datos y analizarlos sin
una estrategia previa. Este solo hecho compromete
la validez de cualquier estudio.
Variable de respuesta
De los tres elementos que componen el objetivo
especfico de un estudio analtico, el que plantea
ms problemas es la variable de respuesta. Se puede
considerar adecuada si mide el fenmeno que se
desea estudiar y puede ser valorada con un instru-
mento adecuado y en todos los sujetos del estudio
(cuadro 12.5).
Existen mltiples situaciones en las que la eleccin
de la variable ms adecuada puede resultar una tarea
difcil (cuadro 12.6). Estas dificultades pueden estar
relacionadas tanto con la propia variable como con las
limitaciones inherentes al proceso de su medicin.
A menudo interesa estudiar fenmenos que in-
cluyen un gran componente de subjetividad, como
puede ser la evolucin del dolor, la mejora de sn-
tomas clnicos o la calidad de vida. A veces es difcil
definir una variable que mida estos conceptos con
las suficientes validez y precisin.
Cuadro 12.6 Dificultades en la eleccin
de la variable de respuesta
Relacionadas con la variable
s &ENMENOSQUENOPUEDENMEDIRSE
OBJETIVAMENTE
s 5TILIZACINDEVARIABLESAPROXIMADAS
s 5TILIZACINDEVARIABLESINTERMEDIAS
s %XISTENCIADEMSDEUNAVARIABLE
s -EDIDAPARCIALDELFENMENO
s 5SODEESCALASCOMBINADAS
s 5SODEVARIABLESQUENOMIDENELFENMENO
DEINTERS
Relacionadas con la medicin
s 6ARIABILIDADINTEREINTRAOBSERVADOR
s 6ARIABILIDADINTEREINTRAINDIVIDUAL
s 0RECISINYEXACTITUDDELINSTRUMENTODEMEDIDA
una representacin grfica en forma de lnea recta
cuyos extremos definen los valores lmite de la in-
tensidad del dolor. Los pacientes marcan en la escala
el punto que, a su juicio, representa la intensidad
de su sntoma.
En otras ocasiones, la mejor variable de respuesta
no est al alcance de los investigadores y se utiliza
una variable aproximada.

Ejemplo 12.10. Supongamos un estudio sobre la
eficacia de un tratamiento analgsico. Dado que
no existe un mtodo objetivo para determinar la
intensidad del dolor, los autores se ven obligados a
utilizar una escala visual analgica, que consiste en
Cuadro 12.5 Caractersticas de una buena
variable de respuesta
s %STARDEFINIDACONPRECISINYANTESDEINICIAR sobre el cumplimiento del tratamiento.
ELESTUDIO
s 3ERAPROPIADAALAPREGUNTAQUESEDESEA
RESPONDER
s -EDIRLOQUESEQUIEREMEDIR
s 3ERSUFICIENTEMENTESENSIBLEPARADETECTAR
ELEFECTODEINTERS
s 0ODERSEMEDIRTANDETALLADACOMOSEAPOSIBLE
Ejemplo 12.11. Consideremos un estudio en el que
se evala el grado de cumplimiento de un trata-
miento tras una intervencin educativa. Suponga-
mos que se pueden medir los valores del frmaco
o sus metabolitos en orina. Aunque sta sera la
variable de respuesta de eleccin, si la prueba no
est disponible, es muy cara o incmoda para los
pacientes, los autores pueden optar por la utilizacin
de una variable de respuesta aproximada, como la
informacin proporcionada por el propio paciente
En ocasiones se recurre al uso de una variable in-
termedia o subrogada en sustitucin de la variable
primaria de inters, porque se cree que est corre-
lacionada con ella, refleja la totalidad o gran parte
del efecto, y puede obtenerse con un coste inferior,
en un perodo ms breve, o en circunstancias en
s 0ODERSEMEDIRCONUNMTODOFIABLEPRECISO las que aquella no podra estudiarse. Los cambios
YREPRODUCIBLE observados en la variable intermedia o subrogada
s 0ODERSEMEDIRENTODOSLOSSUJETOS se supone que reflejan los que se produciran en
YDELAMISMAMANERA la variable primaria. El uso de estas variables lleva
s 3ERNICAENLAMEDIDADELOPOSIBLE3IHAYVARIAS
implcita la asuncin de la existencia de una rela-
ESPREFERIBLEUTILIZARLAMSRELEVANTEYFIABLE
cin directa con la respuesta final. As, el uso de la

118

reduccin de las cifras de colesterolemia total tras
la administracin de un frmaco se hace bajo la
asuncin de que comporta la disminucin de la
morbimortalidad cardiovascular. Si esta asuncin
no es vlida, la variable intermedia o subrogada
tampoco lo es, e incluso, si la asuncin es vlida,
estrictamente la conclusin slo podr aplicarse a
la variable intermedia.
Ejemplo 12.12. Supongamos un estudio que evala
la eficacia de una tcnica de educacin sanitaria
en sujetos hipertensos. Los investigadores utilizan
como variable de respuesta los conocimientos de
los pacientes despus de la educacin y asumen
que un mejor conocimiento comporta un mejor
control de la hipertensin arterial y, por ello, una
disminucin de la morbimortalidad cardiovascular.
Esta asuncin puede ser cuestionable. De hecho,
cuanto ms alejada est una variable intermedia o
subrogada del resultado final, ms probable es que
no sea vlida.
Puede ocurrir que existan diferentes variables que
midan aspectos distintos del fenmeno de inters.
Estas situaciones pueden plantear problemas, ya
que si se obtienen resultados contradictorios o in-
consistentes para cada una de ellas, la interpretacin
resulta difcil. La mejor solucin es haber definido
a priori una variable principal. Esto no quiere decir
que no puedan estudiarse todas las variables simul-
tneamente, sino que deber decidirse cul de ellas
es la ms importante para el investigador, y en la que
se basar la conclusin del estudio.
Ejemplo 12.13. En un estudio que evaluaba la
eficacia de un tratamiento preventivo de las crisis
convulsivas febriles en la infancia, los investigadores
utilizaron como variable de respuesta la frecuencia
de las crisis. Ello no significa que no midieran otros
Elsevier. Fotocopiar sin autorizacin es un delito.
aspectos como la gravedad de las crisis, sino que la
conclusin sobre la eficacia del tratamiento se bas
en la disminucin de su frecuencia.
Otro problema que puede presentarse es el uso de
variables que slo midan parcialmente el fenmeno
de inters.
Ejemplo 12.14. En un estudio se comparaba el efec-
to de dos estrategias de atencin sanitaria sobre el
estado de salud de un grupo de pacientes ancianos.
Como variable de respuesta se utiliz una escala
que valoraba su estado funcional. Sin embargo, esta
variable slo mide parcialmente las necesidades
de salud de los ancianos y no tiene en cuenta, por
ejemplo, su estado cognitivo. Como siempre, las
Objetivo del estudio Captulo |3|
conclusiones del estudio debern limitarse a la varia-
ble de respuesta, que en este estudio es el estado
funcional de los sujetos.
Cuando no existe una variable nica que por s
sola exprese toda la complejidad del fenmeno que
se desea medir, se pueden utilizar escalas o ndices
compuestos en los que se agrupan variables de
naturaleza diferente (p. ej., escalas para medir la
autonoma para realizar las actividades de la vida
diaria, la calidad de vida, la salud fsica o mental,
etc.). Es importante que este tipo de escalas hayan
sido validadas en el medio en que se va a realizar
el estudio.
En otras ocasiones se usa una variable de respues-
ta principal, que es la suma o la combinacin de
diferentes variables que se supone que reflejan el
fenmeno o los fenmenos de inters. Por ejemplo,
un estudio sobre prevencin cardiovascular podra
utilizar como variable principal de respuesta el
nmero de episodios cardiovasculares, definido
como la suma de episodios de infarto agudo de
miocardio (IAM) mortal, IAM no mortal, muerte
sbita, accidente cerebrovascular (ACV) mortal y
ACV no mortal. Una variable combinada de esta
naturaleza permite aumentar el poder estadstico
del estudio, pero hay que ser muy prudente a la
hora de interpretar los resultados y es recomen-
dable analizar cada una de las variables de forma
separada.
Otro problema distinto es la utilizacin de una
variable de respuesta que no mida el fenmeno
de inters, aunque existan otras variables vlidas,
precisas y factibles de medir.
Ejemplo 12.15. En un estudio se pretende evaluar
la eficacia de una intervencin educativa sobre el
control metablico de los pacientes diabticos y, en
lugar de utilizar la hemoglobina glucosilada como
variable de respuesta, se escoge una determinacin
aislada de glucemia, que es menos vlida y precisa.
PREGUNTAS SECUNDARIAS
La pregunta principal puede complementarse con
otras preguntas secundarias. Algunas de ellas harn
referencia a subgrupos de sujetos de especial inters
y otras requerirn variables de respuesta diferentes a
la principal, ya sea complementndola o midiendo
efectos diferentes. Deben fijarse a priori para evitar
el riesgo de no recoger toda la informacin necesaria
y limitar su nmero, ya que su estudio supone in-
crementar la complejidad del diseo y su realiza-
cin. De todas formas, dado que el estudio ha sido
119
Parte |3| Elaboracin del protocolo de estudio

diseado para responder a la pregunta principal, la
respuesta a las preguntas secundarias ser menos
slida.
En su definicin es de gran ayuda haber estable-
cido el marco terico. En el ejemplo 12.1 sobre la
educacin sanitaria en los pacientes diabticos, el
inters se centraba en el control metablico, pero
sera interesante estudiar otros aspectos del modelo.
Por ejemplo, los conocimientos, ya que puede ser
til evaluar si, en el caso de no poderse demostrar la
eficacia de la tcnica esto se debe a que la educacin
sanitaria no ha sido eficaz, o bien a que los pacientes
no han comprendido la informacin proporcionada.
Adems, pueden estudiarse otros aspectos colatera-
les, como las caractersticas de los pacientes que no
acuden a las sesiones grupales, si el incremento del
grado de conocimientos se acompaa de un mejor
control metablico de la enfermedad, etc., de forma
que pueda obtenerse el mximo rendimiento de la
informacin recogida.

BIBLIOGRAFA

Bakke OM, Carn X, Garca
Alonso F. Ensayos clnicos con
medicamentos: fundamentos
bsicos, metodologa y prctica.
Barcelona: Doyma; 1994. p.
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