Sei sulla pagina 1di 1

Corriere della Sera Lunedì 27 Luglio 2009

9 #

Focus Scienza e salute


L’industria Le grandi multinazionali stanno spostando Avanguardia I Paesi più avanzati sono gli Stati Uniti, soprattutto
investimenti nel settore delle medicine intelligenti grazie ai laboratori di Boston, e la Gran Bretagna

L’avanzata dei farmaci personalizzati


«E’ Presto la mappatura genetica costerà solo 1000 dollari
molto più importante
conoscere la persona
affetta dalla malattia
che la malattia stessa». Non è uno
scienziato dell’epoca post-genomi-
ca a esprimere questo concetto, ma
Ippocrate, il padre della medicina.
Ed era il 400 avanti Cristo. Una frase
Con le molecole biotech cure efficaci per ogni paziente
che oggi torna di estrema attualità
con lo sviluppo della medicina per- gia. È stata sdoganata anche come
sonalizzata e dei farmaci «intelligen- clinica, e non solo come ricerca, la
ti». Il medico, il chirurgo, nel cuore «medicina personalizzata». In parti-
della cellula malata. Senza distrugge- colare i biomarcatori sono un ele-
re, ma «correggendo» l’errore. Cono- mento centrale durante tutto il ciclo
scendo il Dna di un paziente si può di vita di un farmaco intelligente,
curarlo in modo specifico, adatto al- dall’identificazione del bersaglio fi-
le sue caratteristiche. Conoscendo no alla messa a disposizione per i pa-
solo la malattia, così come è accadu- zienti. E sono arrivati importanti far-
to finora con la medicina moderna, maci che hanno dimostrato di offri-
si puntava su farmaci di massa mai re benefici in termini di sopravvi-
davvero in grado di curare tutti i pa- venza per diverse tipologie di tumo-
zienti. Spesso, come nel caso dei tu- ri. Per esempio, il bevacizumab per
mori, arrecando alla fine più danni il carcinoma colorettale, mamma-
che benefici. rio, polmonare e renale; il trastuzu-
Per questo le multinazionali del mab per il carcinoma mammario; il
farmaco hanno cambiato rotta. Pfi- rituximab per il linfoma non-Ho-
zer, Novartis, Sanofi-Aventis, Glaxo- dgkin e la leucemia linfatica croni-
SmithKline, Roche, Astrazeneca, ca; la capecitabina per il carcinoma
J&J, Merck Serono, Eli Lilly, Wyeth, mammario, colorettale, del colon e
Amgen-Dompè, hanno spostato ca- dello stomaco, e l’erlotinib per il car-
pitali verso il biotech, sviluppando- cinoma polmonare e pancreatico.
lo o acquisendo aziende leader del Via libera dal Chmp (Comitato per i
settore, ed è partita la corsa all’oro medicinali per uso umano) ad afini-
dei farmaci personalizzati e dei kit tor in compresse per il trattamento
diagnostici per «leggere» i geni di di pazienti con carcinoma renale in
una persona. A fini di prevenzione e fase avanzata. Il farmaco agisce bloc-
allo scopo di individuare le mutazio- mondiale di tali farmaci. Quindi mente decollare investendo in «cer- cando mTOR, proteina intracellula-
ni che favoriscono i tumori o le ma- maggiori risultati di cura se si ridu- velli» e ricerca, attirando da altri Pa- re che agisce come «centro» di rego-
lattie rare: tutte situazioni che pos- ce il periodo intercorrente tra la pri- esi scienziati, pazienti e studenti in lazione per il controllo dell’attività
sono, o potranno, venire corrette da ma immissione del farmaco in com- biotecnologie. E convogliando inve- di diversi fattori responsabili della
rimedi ad hoc. mercio (tipicamente negli Stati Uni- stimenti dalle multinazionali che crescita anormale, della proliferazio-
In campo ci sono miliardi di euro. ti) e il lancio in Italia. E se i nuovi ora si concentrano nei laboratori ne e della sopravvivenza senza con-
Novecento nuove molecole «intelli- trattamenti sostituiscono rapida- americani (Boston in particolare) e trollo delle cellule neoplastiche. E
genti» a vari livelli di sperimentazio- mente le vecchie cure (effetto diffu- in quelli inglesi. sul melanoma si sta sperimentando
ne. Prima di tutto nel campo dei tu- sione). Intanto i farmaci «intelligenti» Plx4032.
mori, ma anche per le malattie au- Altro effetto importante è il cam- contro i cosiddetti «big killer» arri- «Tutti farmaci a bersaglio: men-
to-immunitarie, ematologiche. O biamento della ricerca. Anche in Ita- vano via via all’approvazione, costo- tre la chemioterapia colpiva solo ge-
lia, dove i fondi non sono molti co- si ma efficaci. Bersagli: cancro ai pol-
me è noto, stanno sorgendo le «tor- moni, alla mammella, alla prostata.
Ippocrate ri biologiche» per cell-factory, nano- Come i radiofarmaci che consento- Folkman
«È molto più importante tecnologie e produzione di moleco- no di riconoscere, colpire e curare al- Alla base, gli studi
conoscere la persona le biotech. Ecco la coltivazione di fat- cune serie patologie quali tumori ti- per impedire ai tumori
tori di crescita, di rigenerazione, di roidei, neuroendocrini, tumori al
affetta dalla malattia cellule staminali (per lo studio di cervello, linfomi e altri ancora. Ogni di sviluppare
che la malattia stessa» quelle tumorali), la terapia genica, anno centinaia di pazienti arrivano una loro rete sanguigna
«bombe radioterapiche» che esplo- anche dall’estero, in particolare da
dono solo nel tumore, i bio-enzimi Spagna, Francia e pure dagli Stati
per l’artrite reumatoide, l’allergia, la messi a punto, i farmaci di solito rie- gt Jönsson (Istituto Karolinska, Stoc- che correggono malattie rare, i bio- Uniti. nericamente, oggi si mira a un parti-
maculopatia degenerativa che porta scono a curare completamente solo colma) mostrano in particolare co- vettori che portano i killer solo nelle Al congresso 2009 dell’American colare obiettivo molecolare presen-
alla cecità, la psoriasi. Il test per ana- il 40 per cento della popolazione ma- me, a parità di altre condizioni, una cellule malate da eliminare. A Mila- society for clinical oncology (Asco), te solo nelle cellule tumorali, con
lizzare il genoma di ognuno di noi lata di una determinata malattia. maggiore disponibilità di farmaci in- no, Genova, Roma, Palermo (a Cari- svoltosi a Orlando, oltre 200 lavori una strategia che risparmia anche la
si muove verso prezzi sempre più Con la «personalizzazione» si mira novativi abbatte il tasso di mortali- ni), a Forlì-Cesena, a Napoli. Investi- scientifici riguardavano le nuove tossicità», dice Filippo De Braud
economici: nel 2010, da una goccia al 100 per cento. Si legge nell’ultimo tà». La probabilità di sopravvivenza menti di milioni di euro a cui parte- vie di diagnosi precoce e controllo (Ieo di Milano). E il bersaglio è spes-
di sangue, sarà possibile ricavare la rapporto del Cerm (Competitivi- dei pazienti appare inversamente cipano associazioni come l’Airc e Te- dell’evoluzione della malattia (co- so comune a più tumori. Prima però
«fotografia» di tutti i nostri geni a tà-Regolazione-Mercati): «Gli studi correlata rispetto all’età media dei lethon, aziende farmaceutiche, fon- me i biomarcatori), che tengano bisogna scoprire (lettura del Dna)
un costo che secondo le previsioni condotti da Frank Lichtemberg (Co- prodotti farmaceutici impiegati, mi- dazioni bancarie. È il presente della conto della variabilità umana e de- se su quel paziente funziona. L’im-
potrebbe non superare di molto i lumbia University, New York) e Ben- surata a partire dal primo lancio medicina, e l’Italia potrebbe vera- gli aspetti molecolari della patolo- portante è che non si escludano pa-
mille dollari. zienti per ragioni di budget. Del re-
Nell’arco del XX secolo si è assisti- sto anche l’agenzia del farmaco ita-
to a una riduzione dei tassi di morta- liana, l’Aifa, ha studiato meccanismi
lità senza precedenti nella storia del-
Lo studio del Cerm (Competitività, Regolazione, Mercati) di pagamento da parte delle aziende
l’umanità. Nei Paesi sviluppati sanitarie che tengono conto dei be-
l’aspettativa di vita alla nascita è au-
mentata di circa trent’anni. Il filone
dei primi farmaci intelligenti, gli an-
ti-angiogenetici (quelli che impedi-
In Italia ricerca ad alto livello nefici effettivi del trattamento e,
quindi, dell’efficacia. Il meccanismo
prevede che anche l’azienda parteci-
pi al rischio dal punto di vista finan-
scono ai tumori di sviluppare una lo-
ro rete sanguigna per alimentarsi),
è nato grazie agli studi innovativi di
Ma c’è lentezza nelle autorizzazioni ziario.
Stesse novità al congresso sulle
malattie autoimmuni in campo reu-
Judah Folkman, ispirato (per sua matologico. All’Eular 2009 è stata la
stessa ammissione) dalle ricerche di MILANO — «Il nostro studio evidenzia migliori, da parte dei finanziatori». In que- italiani di avanguardia. Analoghe conside- Presidente consacrazione delle nuove moleco-
un’italiana, Elisabetta Dejana. Dice- l’importanza della qualità della ricerca sto senso, sono molto importanti e apprez- razioni riguardano la fondazione Telethon. le. Spiega Gianfranco Ferraccioli,
va Folkman: «Non importa distrug- scientifica in campo oncologico all’interno zabili le iniziative intraprese negli ultimi «Il dato sull’Italia — continua Pammolli — Fabio Pammolli, reumatologo della Cattolica di Ro-
gere il tumore, è sufficiente tenerlo di un Paese», spiega il presidente del anni da importanti fondazioni bancarie co- ci dice che possiamo migliorare ancora in 44 anni, ma: «Dopo oltre dieci anni, il percor-
sotto controllo». Trasformarlo in Cerm, Fabio Pammolli, che con Massimo me la Fondazione Cariplo, la Fondazione termini di tempi di registrazione e immis- presidente del so terapeutico è quello di combina-
malattia cronica, che non impedisca Riccaboni, dell’università di Trento, ha in- Monte de’ Paschi e la Fondazione San Pao- sione in commercio dei nuovi farmaci tu- Cerm, ha re un farmaco tradizionale con un
una buona qualità della vita. dagato sui nuovi farmaci e i «guadagni» re- lo per identificare nuovi e più rigorosi cri- morali: questo è vero rispetto ai paesi nord indagato sui anti-Tnf (anti-angiogenesi) per
Lo sviluppo dei farmaci sulfamidi- ali in sopravvivenza dei pazienti. teri per il finanziamento dei progetti con- europei come la Svezia ed è vero, soprattut- nuovi farmaci bloccare il danno alle articolazioni.
ci e della penicillina nella prima me- Qual è la situazione italiana? Risponde centrando le risorse su target ad alta rile- to, nel passaggio tra autorizzazione all’im- e i «guadagni» Il risultato di questa combinazione
tà del secolo, i farmaci antipertensi- Pammolli: «Abbiamo verificato una buona vanza terapeutica e allo stesso tempo carat- missione in commercio a livello nazionale effettivi è la remissione nel 40-50% dei pa-
vi, diuretici, beta-bloccanti, e Ace qualità della nostra ricerca ma con un qua- terizzati dalla presenza di team di ricerca e immissione dei farmaci nei protocolli te- in termini di zienti con attività di malattia prolun-
inibitori a partire dagli anni Cin- dro territorialmente molto differenziato. rapeutici regionali». sopravvivenza gata e oltre il 50% nei casi di malat-
quanta, le terapie anti-retrovirali e i Emergono poli di qualità come a Milano e E sui costi dei nuovi farmaci? «Tenderan- dei pazienti tia di recente insorgenza». Oggi
nuovi farmaci oncologici dagli anni a Roma, ma sarà importante, per il futuro, I prezzi no inevitabilmente a un prezzo unitario quindi abbiamo a disposizione una
Novanta in poi rappresentano solo aumentare e rendere più efficiente la circo- «Le nuove sostanze tenderanno elevato. Appare quindi opportuno raziona- piramide terapeutica che passa dai
alcune delle innovazioni farmaceuti- lazione delle informazioni sui protocolli di inevitabilmente a un costo unitario lizzare ulteriormente i rapporti tra Stato, farmaci più semplici a quelli sem-
che fondamentali che hanno mag- trattamento e sulle differenze in termini di Regioni e imprese, prevedendo forme di pre più specifici. La possibilità di
giormente contribuito all’abbatti- outcome sanitario tra territori diversi. Da elevato. Occorre razionalizzare i cosiddetto risk sharing tra imprese e pub- avere una cura ad personam è sem-
mento dei tassi di mortalità. Eppu- un altro lato, è sempre più importante sa- rapporti ta Stato, Regioni e imprese» blica amministrazione». pre più vicina.
re, a parte i più recenti medicinali per scegliere i centri di ricerca e i gruppi M. Pap. Mario Pappagallo