TERAPIA GNICA

Es un tratamiento mdico que consiste en manipular la informacin gentica de

clulas enfermas para corregir un defecto gentico o para dotar a las clulas de
una nueva funcin que les permita superar una alteracin, con el fin de curar
las llamadas enfermedades genticas.
La TG involucra la manipulacin gentica del organismo humano, y por lo tanto
podra ser utilizada, en principio, en cualquier enfermedad que haya surgido por
la modificacin de un factor gentico.
Con la ayuda de vectores adecuados, que son generalmente virus, se introduce
el gen correcto y se integra en el ADN de la clula enferma mediante tcnicas
de recombinacin gentica.
Entendemos por vectores a los sistemas que utilizamos como ayuda en el
proceso de transferencia de un gen exgeno al interior de la clula
Existen tres formas de tratar enfermedades con estas terapias:
Sustituir genes alterados: Se pueden corregir mutaciones mediante
ciruga gnica, sustituyendo el gen defectuoso o reparando la secuencia
mutada.
Inhibir o contrarrestar efectos dainos: Se lleva a cabo mediante la
inhibicin dirigida de la expresin gnica
Insertar genes nuevos: Se realiza por supresin dirigida de clulas
especficas. Se insertan genes suicidas que destruyen a la propia clula
que los aloja o genes estimuladores de la respuesta inmune. Tambin se
puede introducir una copia de un gen normal para sustituir la funcin de
un gen mutante que no fabrica una protena correcta.

Por ejemplo, en el tratamiento de los cnceres que se realiza hoy da, una de
las principales vas de investigacin es la de marcar genticamente a las
clulas tumorales de un cncer para que el organismo las reconozca como
extraas y pueda luchar contra ellas
Terapia gnica en el tratamiento del cncer 26, 27
Ms de la mitad de los estudios clnicos para la TG estn dirigidos al cncer, en
casi todos los sistemas.
Los principales mtodos que utiliza la TG del cncer son:
1. Aumento de la respuesta inmune celular antitumoral (terapia inmunognica).
Est basada en la habilidad del sistema inmune para montar un ataque contra
el cncer. Consiste en "educar"a las clulas del sistema inmune que han sido
removidas del paciente, para que "adopten"caractersticas que les permitan
destruir a las clulas cancerosas del paciente cuando le son posteriormente
reinyectadas.
2. Introduccin de genes activadores de drogas dentro de las clulas tumorales
o terapia de genes suicidas. Consiste en la introduccin selectiva de genes que
codifican para la susceptibilidad a drogas que de otra manera no seran txicas.

La terapia gnica se presenta como una promesa terapetica de

utilidad en todo tipo de patologas