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MolMed annuncia i risultati di NGR-hTNF nello studio di Fase III nel

mesotelioma pleurico maligno


MolMed S.p.A. (MLM.MI) ha annunciato oggi i risultati dello studio in doppio cieco,
controllato con placebo di Fase III su NGR-hNF !erso la "igliore op#ione terapeutica in
$%% pa#ienti a&&etti da "esotelio"a pleurico "aligno che a!e!ano &allito la che"ioterapia
di pri"a linea.
'ur non a!endo raggiunto l(endpoint pri"ario sulla sopra!!i!en#a globale ()S) in tutta la
popola#ione, lo studio ha "ostrato un au"ento statistica"ente signi&icati!o (non
strati&icato p*%,%+, strati&icato p*%,%-) del $%. della sopra!!i!en#a globale nei pa#ienti
con prognosi peggiore, che erano andati in progressione durante o subito dopo la
che"ioterapia di pri"a linea. /uesti pa#ienti rappresentano il 0%. della popola#ione e
sono stati identi&icati "ediante un(analisi pre-speci&icata nel protocollo basata sull1inter!allo
libero da tratta"ento dopo che"ioterapia di pri"a linea.
/uesto para"etro clinico per"etter2 di identi&icare &acil"ente i pa#ienti in grado di
ottenere il "aggiore bene&icio terapeutico dalla co"bina#ione di NGR-hNF col
che"ioterapico di scelta.
In linea con l1incre"ento della sopra!!i!en#a globale osser!ato in 3uesta popola#ione di
pa#ienti, anche la sopra!!i!en#a libera da "alattia ('FS) 4 risultata "aggiore del $%. nei
pa#ienti trattati con NGR-hNF che presenta!ano una "alattia pi5 aggressi!a e che"io-
resistente.
)ltre ai dati di e&&icacia, NGR-hNF ha con&er"ato il suo &a!ore!ole pro&ilo di tollerabilit2 in
3uesta a"pia popola#ione di pa#ienti anche in co"bina#ione con i tre agenti
che"ioterapici so""inistrati in 3uesto studio (ge"citabina, !inorelbina e do6orubicina).
NGR-hNF ha ottenuto la designa#ione di Medicinale )r&ano per il tratta"ento del
"esotelio"a sia nell17nione 8uropea sia negli Stati 7niti.
9laudio :ordignon, 'residente e A""inistratore ;elegato di MolMed, co""enta< =I
risultati ottenuti in una popola#ione pre-speci&icata di pa#ienti ad alto rischio pre"iano lo
s&or#o della Societ2 !olto a "igliorare la sopra!!i!en#a e la 3ualit2 della !ita dei pa#ienti
oncologici, anche se nella popola#ione co"plessi!a dello studio l1endpoint pri"ario non 4
stato raggiunto. 'er la pri"a !olta in&atti si 4 ottenuto un bene&icio clinico alta"ente
signi&icati!o in una rile!ante sottopopola#ione a prognosi pi5 s&a!ore!ole, rappresentata da
pa#ienti re&rattari o con rapida progressione dopo il tratta"ento di pri"a linea. Inoltre
3uesti dati &orniscono un1i"portante con&er"a dell1e&&etto di NGR-hNF sulla durata della
sopra!!i!en#a, cos> co"e osser!ato in preceden#a in studi di Fase II in altre indica#ioni. In
attesa di una !aluta#ione pi5 appro&ondita, tali dati possono rappresentare la base per una
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richiesta di conditional "ar?eting authorisation e &orniscono il ra#ionale per l1ulteriore
s!iluppo clinico nel "esotelio"a e in altre indica#ioni=.
Nella stessa patologia la Societ2 sta s!olgendo uno studio rando"i##ato di Fase II su NGR-
hNF per il tratta"ento di "anteni"ento dopo il co"pleta"ento della che"ioterapia di
pri"a linea (NGR%-@). Lo studio "ira a estendere l1inter!allo libero da tratta"ento nei
pa#ienti sen#a progressione della "alattia dopo la pri"a linea, o&&rendo loro una terapia
prolungata e ad alta tollerabilit2.
NGR-hTNF
NGR-hNF 4 un nuo!o agente terapeutico per i tu"ori solidi che "ostra un(atti!it2
antitu"orale attra!erso il suo lega"e speci&ico con i !asi sanguigni che ali"entano la
"assa tu"orale. NGR-hNF 4 oggetto di in un !asto progra""a di s!iluppo clinico, che
co"prende uno studio di Fase III nel "esotelio"a pleurico "aligno (seconda linea), uno
studio di Fase II nel "esotelio"a pleurico "aligno (terapia di "anteni"ento di pri"a
linea) e cin3ue studi di Fase II nei tu"ori del colon-retto, del pol"one (a piccole cellule e
non a piccole cellule), del &egato e dell1o!aio, e nei sarco"i dei tessuti "olli.
In particolare, gli studi clinici rando"i##ati co"pletati hanno "ostrato un au"ento
statistica"ente signi&icati!o della sopra!!i!en#a globale nel carcino"a pol"onare a
istologia s3ua"osa e nei sarco"i dei tessuti "olli. Risultati recenti dallo studio di Fase III
nel "esotelio"a pleurico "aligno hanno con&er"ato il bene&icio di NGR-hNF in indica#ioni
oncologiche particolar"ente di&&icili da trattare.
7lteriori risultati del progra""a di s!iluppo clinico saranno presentati nei prossi"i pi5
i"portanti "eetings interna#ionali, a co"inciare da AS9) +%-$ in giugno.
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NGR-hNF ha ottenuto la designa#ione di Medicinale )r&ano per il tratta"ento del
"esotelio"a e del carcino"a del &egato sia nell17nione 8uropea sia negli Stati 7niti.
Lo studio di Fase III NGR015
NGR%-0 4 uno studio clinico registrati!o "ulticentrico interna#ionale di Fase III,
rando"i##ato, in doppio-cieco, placebo-controllato, condotto su $%% pa#ienti in $A centri in
87, 7S, 9anada e 8gitto a&&etti da "esotelio"a pleurico "aligno con "alattia in
progressione dopo la che"ioterapia a base di pe"etre6ed. Lo studio 4 progettato per
rile!are un bene&icio in ter"ini di sopra!!i!en#a da parte di NGR-hNF co"binato con la
"igliore scelta dello speri"entatore, che co"prende la "iglior terapia di supporto da sola
oppure in co"bina#ione con un regi"e che"ioterapico (scelto tra do6orubicina,
ge"citabina o !inorelbina). NGR-hNF !iene so""inistrato alla dose e secondo la
schedula con&er"ate co"e "aggior"ente e&&icaci negli studi di Fase II< %,A BgC"+ una
!olta alla setti"ana, &ino a progressione della "alattia.
Lo studio di Fase II NGR019
NGR%-@ 4 uno studio clinico "ulticentrico interna#ionale di Fase II, rando"i##ato, in
doppio-cieco, placebo-controllato, che pre!ede l1arruola"ento di -%% pa#ienti adulti, a&&etti
da "esotelio"a pleurico con "alattia stabile o in risposta dopo la che"ioterapia a base di
pe"etre6ed. Lo studio 4 progettato per rile!are un bene&icio in ter"ini di sopra!!i!en#a
libera da "alattia di NGR-hNF co"binato con la "iglior terapia di supporto. NGR-hNF
!iene so""inistrato alla dose e secondo la schedula con&er"ate co"e "aggior"ente
e&&icaci negli studi di Fase II< %,A BgC"
+
una !olta alla setti"ana, &ino a progressione della
"alattia. Gli obietti!i secondari includono la sopra!!i!en#a globale, la risposta tu"orale, il
pro&ilo di sicure##a e la 3ualit2 della !ita dei pa#ienti.
Conditional Mareting !uthorisation
La 9onditional Mar?eting Authorisation rappresenta una particolare procedura di
autori##a#ione all1i""issione in co""ercio che puD essere rilasciata pri"a del
co"pleta"ento dello s!iluppo clinico di Fase III. ale autori##a#ione anticipata 4
essen#ial"ente basata su dati di sicure##a ed e&&icacia ottenuti in precedenti studi clinici.
7na 9onditional Mar?eting Authorisation puD essere concessa solo se sono rispettate tutte
le seguenti condi#ioni<
-. il rapporto rischio - bene&icio del "edicinale 4 positi!o,
+. 4 probabile che il richiedente sar2 in grado di &ornire dati clinici co"pleti,
E. il "edicinale soddis&a un i"portante &abbisogno terapeutico,
$. il bene&icio per la salute pubblica deri!ante dall1i""ediata disponibilit2 sul "ercato
del "edicinale in 3uestione 4 "aggiore del rischio inerente al &atto che siano
necessari dati aggiunti!i.
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La 9onditional Mar?eting Authorisation per"ette alla Societ2 di co""erciali##are il
prodotto in anticipo ed 4 !alida per un anno e rinno!abile. Il titolare 4 tenuto a co"pletare
gli studi in corso o a condurne di nuo!i al &ine di con&er"are un rapporto rischio-bene&icio
&a!ore!ole.
Il mesotelioma pleurico
Il "esotelio"a pleurico 4 un tu"ore &orte"ente associato a una ripetuta esposi#ione alle
&ibre di a"ianto (per "aggiori in&or"a#ioni si !eda 'ar? et al, Global Magnitude o&
Reported and 7nreported Mesothelio"a, 8n!iron"ental Fealth 'erspecti!es, +%--). Il
"esotelio"a pleurico 4 un tipo di tu"ore che si s!iluppa nel tessuto che ri!este la ca!it2
toracica.81 un tu"ore ancora relati!a"ente raro, con un1inciden#a di circa un caso su
cento"ila, "a in rapida progressione negli ulti"i +% anni, con tassi di inciden#a in
continua crescita. Il periodo di laten#a della "alattia 4 "olto lungo ed i sinto"i non sono
speci&ici, perciD la diagnosi risulta spesso di&&icile pri"a del raggiungi"ento dello stadio
a!an#ato della "alattia. I dati epide"iologici indicano che il "esotelio"a potrebbe colpire
ogni anno pi5 di -%.%%% persone in 8uropa e negli Stati 7niti. Attual"ente 4 stata
appro!ata una sola terapia per il tratta"ento del "esotelio"a in pri"a linea, "entre
ri"ane ancora insoddis&atto l1ele!ato &abbisogno di terapie di "anteni"ento e di seconda
linea. In tale dire#ione 4 orientato lo s!iluppo clinico di NGR-hNF.
Il presente co"unicato 4 stato redatto in otte"peran#a agli obblighi in&or"ati!i !erso il
pubblico pre!isti dalla delibera 9)NS): n. --@G- del -$ "aggio -@@@ e successi!e
"odi&iche.
MolMed
MolMed S.p.A. 4 un1a#ienda biotecnologica &ocali##ata su ricerca, s!iluppo e !alida#ione
clinica di terapie inno!ati!e per la cura del cancro. Il porta&oglio-prodotti di MolMed
co"prende due terapeutici antitu"orali in speri"enta#ione clinica< H, una terapia
cellulare che consente il trapianto di "idollo osseo da donatori par#ial"ente co"patibili
con il pa#iente, in assen#a di i""unosoppressione post-trapianto, in Fase III per la cura
delle leuce"ie ad alto rischio, NGR-hNF, un nuo!o agente "irato ai !asi sanguigni
tu"orali, in Fase III nel "esotelio"a pleurico "aligno e in Fase II in altre sei indica#ioni<
carcino"i del colon-retto, del &egato, del pol"one a piccole cellule, del pol"one non
"icrocitico e dell1o!aio, e nei sarco"i dei tessuti "olli. MolMed o&&re anche co"peten#e di
alto li!ello in terapia genica e cellulare per s!iluppo, reali##a#ione e !alida#ione di progetti
conto ter#i, tali co"peten#e spa#iano dagli studi preclinici alla speri"enta#ione clinica di
Fase III, inclusa la produ#ione a uso clinico secondo le GM' correnti di !ettori !irali e di
cellule genetica"ente "odi&icate speci&iche per il pa#iente. La Societ2 ha sede a Milano,
presso il 'arco Scienti&ico :io"edico San Ra&&aele. Le a#ioni di MolMed sono 3uotate al
MA gestito da :orsa Italiana. (ic?er Reuters< MLM;.MI)
F)N8< MolMed"com
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