LAgenzia Europea dei Medicinali ha validato la sottomissione della domanda di Conditional Approval per TK

MolMed S.p.A. (MLM.MI) annuncia che lEMA, lAgenzia Europea dei Medicinali, ha validato la sottomissione di domanda per Conditional Mar eting Authorisation relativa a !", la terapia cellulare#genica sperimentale proprietaria. Inizia oggi il processo di valutazione del dossier.

TK un trattamento associato al trapianto di cellule staminali emopoietiche in pazienti affetti da leucemie ad alto rischio. La terapia cellulare-genica TK ha ottenuto dalla Commissione Europea la designazione di Farmaco Orfano. MolMed inoltre lieta di comunicare di essere stata invitata dalla European Societ$ %or &lood and Marro' !ransplantation EM!T" a portare la propria testimonianza sul percorso scientifico e regolatorio di TK# la $uale con oltre %&' pazienti trattati fino ad oggi rappresenta la pi( grande esperienza di terapia cellulare-genica mai svolta. Claudio !ordignon# presidente ed amministratore delegato di MolMed# terr) una presentazione sull*argomento marted+ prossimo % aprile durante la sessione plenaria del ,'- meeting annuale della EM!T in corso a Milano dal .' marzo al & aprile.

Conditional Marketing Authorisation La Conditional Mar eting Authorisation rappresenta una particolare procedura di autorizzazione all*immissione in commercio che pu/ essere rilasciata anche in assenza dei dati finali di studi registrativi di Fase 000. Tale autorizzazione anticipata essenzialmente 1asata su dati di sicurezza ed efficacia ottenuti in precedenti studi clinici. 2na Conditional Mar eting Authorisation pu/ essere concessa solo se sono rispettate tutte le seguenti condizioni3
1. 2. 3. 4.

il rapporto rischio - 1eneficio del medicinale positivo4 pro1a1ile che il richiedente sar) in grado di fornire dati clinici completi4 il medicinale soddisfa un importante fa11isogno terapeutico4 il 1eneficio per la salute pu11lica derivante dall*immediata disponi1ilit) sul mercato del medicinale in $uestione maggiore del rischio inerente al fatto che siano necessari dati aggiuntivi.

La Conditional Mar eting Authorisation valida per un anno e rinnova1ile. 0l titolare tenuto a completare gli studi in corso o a condurne di nuovi al fine di confermare un rapporto rischio1eneficio favorevole.

TK TK una terapia cellulare# 1asata sull*impiego di linfociti T geneticamente modificati in cui stato inserito un 5gene suicida6. 7ueste cellule vengono utilizzate in associazione al trapianto di cellule staminali ematopoietiche per il trattamento di leucemie ad alto rischio. La terapia TK permette cos+ di eliminare l*immunosoppressione post trapianto accelerando la ricostituzione immunitaria e controllando le conseguenze immunologiche della disparit) genetica con il donatore# definite come malattia del trapianto contro l*ospite 8v9:". 8razie a $uesto approccio il trapianto da donatore parzialmente compati1ile pi( sicuro ed efficace# permettendo potenzialmente di aumentare in modo rilevante il numero di pazienti candidati al trapianto.

Lo studio di Fase III TK00 TK''; uno studio registrativo randomizzato di Fase 000 su pazienti adulti affetti da leucemie ad alto rischio sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore familiare parzialmente compati1ile aploidentico". 0l disegno dello studio ha come o1iettivo primario la sopravvivenza li1era da malattia - che include sia la mortalit) dovuta al trapianto# sia le recidive leucemiche - valutata su una popolazione complessiva di %<' pazienti. Lo studio confronter) i risultati ottenuti dall*aplo-trapianto associato o meno all*impiego di TK# con un rapporto di

randomizzazione di . a % a favore dell*impiego di TK. 8li o1iettivi secondari includono la sopravvivenza glo1ale# la riduzione della mortalit) dovuta all*aplo-trapianto# il profilo di sicurezza e la $ualit) della vita dei pazienti. =ell>ottica di offrire un ulteriore 1eneficio clinico ai pazienti e di aumentare sensi1ilmente il potenziale di adesione dei centri allo studio# la ?ociet) ha apportato nel &'%& due importanti modifiche nel disegno sperimentale del protocollo dello studio di Fase 000. La prima consiste nell*allargamento dell*indicazione ai pazienti con recidiva leucemica# che si aggiungono a $uelli con remissione di malattia4 la seconda prevede l*inserimento nel 1raccio di controllo di un*ulteriore opzione terapeutica# 1asata sull*impiego del trapianto non manipolato seguito dalla somministrazione di ciclofosfamide nel periodo post-trapianto. 0l presente comunicato stato redatto in ottemperanza agli o11lighi informativi verso il pu11lico previsti dalla deli1era CO=?O! n. %%@<% del %, maggio %@@@ e successive modifiche. MolMed MolMed ?.p.A. un*azienda 1iotecnologica focalizzata su ricerca# sviluppo e validazione clinica di terapie innovative per la cura del cancro. 0l portafoglio-prodotti di MolMed comprende due terapeutici antitumorali in sperimentazione clinica3 TK# una terapia cellulare che consente il trapianto di midollo osseo da donatori parzialmente compati1ili con il paziente# in assenza di immunosoppressione post-trapianto# in Fase 000 per la cura delle leucemie ad alto rischio4 =8BhT=F# un nuovo agente mirato ai vasi sanguigni tumorali# in Fase 000 nel mesotelioma pleurico maligno e in Fase 00 in altre sei indicazioni3 carcinomi del colon-retto# del fegato# del polmone a piccole cellule# del polmone non microcitico e dell*ovaio# e nei sarcomi dei tessuti molli. MolMed offre anche competenze di alto livello in terapia genica e cellulare per sviluppo# realizzazione e validazione di progetti conto terzi4 tali competenze spaziano dagli studi preclinici alla sperimentazione clinica di Fase 000# inclusa la produzione a uso clinico secondo le 8MC correnti di vettori virali e di cellule geneticamente modificate specifiche per il paziente. La ?ociet) ha sede a Milano# presso il Carco ?cientifico !iomedico ?an Baffaele. Le azioni di MolMed sono $uotate al MTA gestito da !orsa 0taliana. TicDer Beuters3 MLM:.M0" FO=TE3 MolMed!com