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La investigacin probara que se

pueden corregir los desrdenes


genticos en clulas vivas.
La investigacin ha sido llevada a cabo por un
equipo de cientficos de la Universidad de
Massachusetts (Estados Unidos) y supone un gran
avance en el desarrollo de terapias, basadas en
cromosomas, que corrijan este tipo de desrdenes
genticos.
Los cientficos introdujeron una gran cantidad del
gen XIST, procedente del cromosoma X de los
mamferos placentarios, dentro de clulas madre
cultivadas in vitro de una persona con sndrome
de Down.
Segn los resultados, esta manipulacin del
genoma humano fue capaz de silenciar la tercera
copia adicional del cromosoma 21 que, en lugar
de las dos habituales, causa el sndrome de Down.

Para ello, compararon las clulas antes y despus


de que el gen XIST cubriera y silenciara el
cromosoma extra, y descubrieron que, al hacerlo,
el gen ayudaba a corregir los patrones inusuales
de crecimiento de las clulas en una persona con
sndrome de Down.
Tras comprobar los resultados por ocho enfoques
distintos, el equipo concluy que la investigacin
facilita nuevas claves para estudiar tanto los
cambios celulares en estas patologas como la
desactivacin de un cromosoma corriente.
Aunque an queda un largo camino para una
aplicacin clnica, segn los cientficos, esta
investigacin demuestra que corregir los
desrdenes genticos en clulas vivas puede ser
alcanzable.

Introduccin
de un gen
podra ser la
cura del
sndrome de
Down

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