Porcellini D'india

JOSÉ LUIS PALMA GÁMIZ

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PORCELLINI D'INDIA

© José Luis Palma Gámiz (2015)

Titolo originale in spagnolo: Conejillos de Indias

Pubblicazioni precedenti: HomoLegens 2010

ISBN: 978-84-939349-4-1

Traduzione di Maria Antonietta Ricagno

Confezione di facciata: Blanca Miosi

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Certo non posso chiamarmi saggio. Sono stato un cercatore e ancora lo sono, ma non cerco più nelle stelle e nei libri: incomincio a udire gli insegnamenti che il mio sangue mormora in me.

Demian, Hermann Hesse

PROLOGO

I- L'autore di questo libro Il dottor Palma Gámiz è un prestigioso cardiologo clinico che vanta una rigorosa formazione nella sua specialità, esperto ricercatore biomedico con una lunga e riconosciuta autorità nella progettazione, sviluppo e valutazione critica di numerosi studi clinici, in particolare nel settore cardiovascolare. Il dottor Palma Gámiz è un vero e proprio esempio di clinico umanista dalla straordinaria cultura letteraria e un brillante scrittore, sia di numerose pubblicazioni, originali nel suo settore medico cardiovascolare specifico, sia nel romanzo, racconto storico o saggio letterario. L'autore di questo Prologo conosce per esperienza la serietà personale del dottor Palma nelle sue amicizie, la sua analisi rigorosa e la fermezza delle sue decisioni nelle più svariate circostanze professionali. Tale convinzione personale mi ha portato ad accettare con piacere la presentazione, seppur breve, di questa monografia dedicata all'analisi attenta degli studi clinici e, nello specifico, di quelli realizzati con farmaci. In questo rigoroso esame critico dello studio clinico, dalle fasi iniziali della progettazione di un nuovo farmaco fino al suo arrivo nell'arsenale terapeutico del clinico, si realizza un percorso lungo e difficile disseminato di varie sfide: di tipo metodologico, o relazionate alla patologia stessa che si intende alleviare o curare e molte altre relazionate alla popolazione di pazienti ai quali tale studio viene applicato. Inoltre, non poche di queste sfide presentano dei legami con gli interessi presumibilmente legittimi delle case farmaceutiche promotrici di ciascuno studio specifico. In considerazione della complessità di tali sfide e degli scenari in cui si svolgono dai laboratori di ricerca di base fino alla traslazione finale dei risultati di uno studio clinico al singolo paziente, si rende indispensabile un esame critico, equo e scevro da ogni altro interesse che non sia quello che offre un beneficio reale e senza rischio per il paziente. Questa monografia soddisfa ampiamente questo requisito, poiché il Dr. Palma Gámiz espone qui uno studio critico molto documentato e ben redatto sui punti di forza e i punti deboli di tutti gli studi clinici, con l'importante supporto della sua solida e lunga esperienza diretta. In effetti, è un libro vivo scritto da un medico impegnato con i suoi pazienti e non un mero prodotto dell'erudizione. Pertanto, è caratteristica costante di questa monografia fare sempre riferimento ai dettagli intimi delle diverse fasi di uno studio clinico illustrate con esempi recenti (ACCORD, ADVANCE ecc.). Inoltre, l'autore si preoccupa costantemente di discutere in modo serio la responsabilità delle case farmaceutiche promotrici degli studi clinici nel costante e fondamentale sforzo per innovare con il massimo rigore scientifico-tecnico lo sviluppo di nuovi farmaci sicuri ed efficaci.

II- La monografia: Il capitolo di Introduzione rappresenta esso stesso quasi una monografia con una vasta integrazione di domande e risposte concettuali e metodologiche appositamente individuate negli studi clinici, strumento essenziale per la buona pratica clinico-terapeutica.

Questa monografia, per nulla convenzionale, è strutturata in12 capitoli tradizionali che comprendono dalla definizione, selezione dei pazienti, degli obiettivi e delle metodologie specifici (Capitoli da 2 a 5), fino all'analisi molto dettagliata degli ingredienti più tipici di questo ramo della ricerca biomedica, come la biostatistica, i biomarcatori o le sistematiche abituali di cieco rispetto a placebo e di metanalisi (Capitoli 6,7, 9 e 10). In altri capitoli si presenta uno scrutinio ragionato dei potenziali benefici presunti di uno studio clinico e il compito, ineludibile, di pubblicare i risultati di tale ricerca sulle riviste scientifiche con valutazione ad opera di valutatori del settore e accreditato prestigio o impatto (Capitolo 8 e 11). Infine, nel Capitolo 12 l'autore conclude coerentemente a quanto esposto in precedenza con una chiara spiegazione del suo atteggiamento critico circa le basi scientifiche, etiche e pratiche degli studi clinici, oltre che dei loro punti deboli più eclatanti.

In ogni caso, è chiaramente indicato in ogni studio clinico, progettato, eseguito e interpretato mediante solidi criteri scientifici ed etici, che predomina la condizione sine qua non di uno scrupoloso rispetto per i diritti umani, dei pazienti e dei volontari che liberamente accettano di partecipare a tale studio.

Tale posizione personale dell'autore esprime chiaramente la visione speranzosa di uno scienziato che un'analisi onesta e coraggiosa saprà correggere eventuali errori e inesattezze oppure fugare eventuali ombre metodologiche identificabili in un numero variabile di studi clinici in corso.

In definitiva, non devono esistere dubbi circa il fatto che uno studio clinico NON è, sicuramente: Una sperimentazione incontrollata e priva di basi scientifiche ed etiche solide che trasformi in cavie le persone che vi partecipano.

Pertanto, un'accurata lettura di questa monografia elimina qualsiasi sospetto di tale degrado nella ricerca biomedica-clinica.

Nel corso di questa monografia, si distinguono determinate preoccupazioni dell'autore: 1- Cosa significa ciò che è statisticamente significativo delle scoperte di uno studio clinico su un determinato farmaco o gruppo di farmaci?; 2- Non confondere tali risultati matematici con la biologia reale e individualizzata di patologia che si tenta di migliorare (o prevenire) nella sua storia naturale. 3- In che modo il medico nella realtà deve analizzare e meditare attentamente su queste informazioni prima di prendere la decisione di sviluppare una strategia farmacologica (decisione presa in questi farmaci di provata efficacia statisticamente significativa) al suo singolo paziente? Allo stesso modo, rivestono una notevole importanza nella pratica clinica anche altre preoccupazioni dell'autore. Ad esempio: risultati di uno studio clinico specifico o di quale studio occorra esaminare e valutare nuovamente a lungo termine (vari decenni) prima di essere considerati scopritori di farmaci rivoluzionari. La recente esperienza con il farmaco antiobesità Rimonabant è molto dimostrativa. O, più lontano nel tempo, la comparsa di complicanze molto gravi dopo oltre 30 anni di uso clinico di altri farmaci antiobesità come la D-Fenfluramina hanno costretto a procedere al suo rapido ritiro dalle farmacie.

Da notare che, quando l'autore lo ritiene opportuno, inizia un capitolo con una anticipazione meno tradizionale del suo contenuto mediante una specifica che avvisa il lettore circa un pericolo inerente lo studio clinico, come ad esempio la tirannia delle statistiche (Capitolo 5). Oppure, Il paradosso di trovare ciò che non si cerca nel caso in cui si sopravvaluti l'affidabilità dei biomarcatori (Capitolo 6). O ancora quando l'autore mette in guardia dalle metanalisi come un calderone in cui tutto è ammesso. E così in altri capitoli (8,11), il dottor Palma Gámiz con un linguaggio diretto, quasi colloquiale, non privo di umorismo fino alla provocazione, invita il lettore del testo di questo capitolo, sempre ben documentato ed esposto, a formare la propria analisi critica.

Le considerazioni dell'autore alludono a una più o meno sottile squalifica globale degli studi clinici? Forse un certo scetticismo sul loro ruolo centrale nella medicina basata sulle prove, per le buone pratiche cliniche? Non crediamo sia così. Piuttosto, crediamo egli esprima una ragionata cautela rispetto alla fede cieca che si infiltra nella mente del medico a fronte di molti studi clinici. Inoltre, sottolinea che l'etica nella proposta, nello sviluppo e nella valutazione degli studi clinici è davvero fondamentale e che la stessa industria farmaceutica deve conciliare tale principio etico con il suo legittimo desiderio di profitto. Perdipiù, evidenzia come il medico e il suo paziente, i professionisti degli studi clinici, debbano sempre attenersi a tale principio.

Riassumendo: Questo è uno studio per nulla convenzionale sulla sperimentazione clinica, con fondamenta ben salde nella vasta esperienza dell'autore, sostenuta dalla sua profonda conoscenza della letteratura scientifica più seria e pertinente nella materia della ricerca biomedica. Si tratta di un libro ben scritto, scorrevole e accessibile a medici specialisti o con conoscenze nella realizzazione di studi clinici, al pubblico generale, ai pazienti e perfino ai promotori dell'industria farmaceutica. Soprattutto, presenta un esame pressoché esaustivo dei punti di forza e dei punti deboli di QUALSIASI STUDIO CLINICO, realizzato con un senso critico razionale, coraggioso nella formulazione delle sue opinioni e che non lascerà indifferenti, credo, i suoi potenziali lettori. Inoltre, questo libro rappresenta un tentativo onesto, coerente con la vocazione e la pratica clinica dell'autore di preservare gli interessi del paziente prima di qualsiasi altra considerazione e di ricordare al medico che la realtà clinica specifica di ciascun soggetto malato determina la traslazione dei risultati di uno studio clinico a prescindere da quanto statisticamente significativi siano i risultati pubblicati nelle più prestigiose riviste scientifiche. Infine, credo che sia un